拜耳与诺奖得主公司Mammoth达成超10亿美元合作，开发体内基因编辑疗法
来源：医药魔方 | 发布时间：2022-01-10
摘要：拜耳宣布与Mammoth Biosciences公司达成一项战略合作协议，利用后者的CRISPR系统开发下一代体内基因编辑疗法。
1月10日，拜耳宣布与Mammoth Biosciences公司达成一项战略合作协议，利用后者的CRISPR系统开发下一代体内基因编辑疗法。
Mammoth成立于2017年，2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna是其联合创始人之一。截至目前，Mammoth已获得了总额超2.6亿美元的多轮融资。除了多家知名投资机构，Mammoth还获得了Brook Byers（生物技术领域知名投资人）、Tim Cook（苹果CEO）和Jeff Huber（前任谷歌工程副总裁）等个人投资者的资金支持。
Mammoth的CRISPR平台专注于两种超小型Cas酶：Cas14和Casɸ，Cas酶是CRISPR基因编辑系统的核心元件。基因编辑器常用的递送工具是腺相关病毒（AAV），但是AAV的负载量有限，所以更小尺寸的Cas酶更易递送，并且有希望增加体内基因编辑的范围。
Cas14和Casɸ与常用的Cas9和Cas14的比较（来源：Mammoth）
Mammoth公司的开创性基因编辑技术将大大助力拜耳为患者开发转化疗法，同时也是对拜耳最近建立的细胞疗法和基因治疗平台的补强。根据协议条款，两家公司的合作将首先从肝脏疾病开始，拜耳获得Mammoth新型基因编辑技术的使用许可，为此将向Mammoth支付4000万美元首付款，如果未来在选定的5种肝病适应症上成功到达某些特定的研究、开发和商业里程碑节点，拜耳将支付一定的目标期权行权费用，以及超过10亿美元的里程金。此外，拜耳还将提供研究资金和最多低双位数的分层版税。