摘要：赛诺菲抗过敏药盐酸非索非那定片在中国获批；新型因子VIII疗法获美国FDA快速通道资格。
2月19日，中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件待领取信息显示，赛诺菲（Sanofi）的抗过敏药盐酸非索非那定片的三项上市申请已正式在中国获批。根据公开资料，盐酸非索非那定片是一种H1受体拮抗剂，该药本次获批的适应症可能为过敏性鼻炎和慢性特发性荨麻疹。
在人的心血管系统、皮肤、平滑肌及胃部的靶细胞中至少有着4种亚型的组胺受体（H1受体、H2受体、H3受体和H4受体）。其中组胺H1受体主要分布于血管内皮、气道平滑肌等多种细胞，与过敏反应的关系非常密切。当组胺H1受体激活后，毛细血管扩张和通透性增高，呼吸道、消化道平滑肌收缩及腺体分泌增加，进而出现瘙痒、红斑、流涕、喷嚏、气喘、眼痒等一系列过敏性症状。
靶向组胺H1受体的抗组胺药可将被组胺激活的受体下调至未激活的状态，下调过敏性炎症，减少促炎症细胞因子和细胞黏附分子的表达，并减弱嗜酸性粒细胞等的趋化作用，进而发挥生物学效应。目前，抗组胺药主要分为第一代和第二代两类，第二代抗组胺药有受体特异性和选择性更好、中枢抑制发生率低等特点。
盐酸非索非那定（Allegra）是赛诺菲开发的一种第二代H1受体拮抗剂，是特非那定在人体内的一种活性代谢产物，具有良好的抗组胺作用。在美国，该药已获FDA批准上市：不仅可用于缓解12岁以上的成人和儿童的季节性和常年性过敏性鼻炎相关的症状，这些症状包括打喷嚏、流鼻涕、流泪、发痒、红眼和鼻/腭/喉发痒；还可用于缓解成人和12岁以上儿童的慢性特发性荨麻疹相关症状。
根据赛诺菲官网资料，盐酸非索非那定可抑制组胺诱导的皮肤光斑和耀斑反应。每天单次和两次口服给药后，抗组胺作用在1小时内发生，在2至3小时达到最大，持续至少12小时。给药28天后，没有发现耐受性。
在随机、双盲、安慰剂对照的多项临床试验中，每日两次60mg盐酸非索非那定和120 mg盐酸非索非那定均可有效地减轻季节性过敏性鼻炎的症状（春季的树和草或秋季的花粉）和常年性过敏性鼻炎（动物皮屑，尘螨和霉菌），这些症状包括打喷嚏、流鼻涕、鼻/腭/喉咙发痒，以及眼睛发痒、流泪、发红。此外，盐酸非索非那定还可以有效缓解慢性特发性荨麻疹的症状和体征，包括瘙痒和风疹数量。而且在不同的年龄、性别、种族或体重亚组分析中，治疗效果没有显著性差异。
赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（前称BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）治疗A型血有病患者的快速通道资格（FTD）。efanesoctocog alfa是一种新型因子VIII疗法，独立于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的预防性治疗方案中，为一周的大部分时间提供接近正常水平的因子活性。
2017年8月，美国FDA和欧盟委员会（EC）分别授予了efanesoctocog alfa孤儿药资格（ODD）。赛诺菲与Sobi公司达成了合作，开发和商业化efanesoctocog alfa。
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
efanesoctocog alfa有潜力改变血友病A患者的因子替代疗法治疗，并代表了一种潜在的新一类因子VIII替代疗法。传统因子VIII疗法的半衰期受到血管性血友病因子（vWF）伴侣效应的限制，这被认为限制了因子留在体内的时间。efanesoctocog alfa是一种新型融合蛋白，基于创新的Fc融合技术开发，通过添加vWF的一个区域和XTEN®多肽来延长其在血液循环中的时间。
efanesoctocog alfa有潜力在一周的大部分时间内提供接近正常的出血保护，而半衰期的增加可能使预防性治疗的给药频率降低到每周一次。
在A型血友病临床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控制效果比rFVIII高4倍，该药有望为重度A型血友病患者提供针对所有出血类型的更优、更广泛的保护。
目前正在进行的3期XTEND-1研究，正在对先前接受过治疗的年龄≥12岁（n=150）重度A型血有病患者进行安全性和有效性评估。XTEND-1是一项开放标签、非随机介入研究，有2个平行分配组。预防组的受试者每周接受50 IU/kg剂量的efanesoctocog alfa预防性治疗52周。按需治疗组的受试者按需接受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）治疗26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次预防性用药治疗26周。
目前，efanesoctocog alfa正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。