摘要：再生元和赛诺菲联合宣布，一线治疗非小细胞肺癌 PD-1抑制剂获FDA批准；PD-1抑制剂斩获第二项适应症。
赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）联合宣布，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab-rwlc）用于一线治疗PD-L1高表达（肿瘤比例评分≥50%）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者患有转移性或局部晚期疾病，肿瘤不携带EGFR、ALK或ROS1变异。在中国，cemiplimab也已经获批开展临床试验，与含铂化疗联用或单药一线治疗晚期或转移性NSCLC患者。
无论是在全球还是在中国，肺癌都是癌症死亡的首要原因。2020年，全球估计有220万新确诊病例。在中国，每年有超过78万人确诊患上肺癌，超过62万人因此而去世。所有肺癌中约84%为NSCLC，其中75%确诊时已为晚期，预计PD-L1高表达病例占患者总数的25%-30%。
Libtayo是一种靶向T细胞表面免疫检查点受体PD-1的全人源化单克隆抗体。通过与PD-1结合，它可以阻断癌细胞利用PD-1通路抑制T细胞的激活，从而增强T细胞的抗癌免疫反应。这款PD-1抑制剂此前已经获得FDA批准治疗晚期基底细胞癌和局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌。
最近在《柳叶刀》上发表的3期临床试验数据显示，在经FDA批准的检测确认肿瘤PD-L1表达≥50%的患者中，与化疗相比，Libtayo将死亡风险降低了43%。值得一提的是，这项临床试验中允许最初分组时接受化疗的患者在疾病进展后转换到Libtayo组接受治疗，大约70%最初接受化疗的患者在临床试验过程中转换到Libtayo组。
“Libtayo被批准用于治疗PD-L1高表达的一线晚期非小细胞肺癌，为医生和患者增添了一款强效的新治疗选择。”临床试验指导委员会成员，哥伦比亚大学欧文医学中心的Naiyer Rizvi医学博士说， “值得注意的是，该试验中大多数化疗患者在疾病进展后交叉至Libtayo组。同时这一试验允许携带临床稳定的脑转移瘤患者，以及患有局部晚期疾病且不适合确定性放化疗的患者加入临床试验。这为医生考虑使用Libtayo治疗不同患者类型提供了重要的新数据。”
再生元公司（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）公司联合宣布，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）扩展适应症，治疗晚期基底细胞癌（BCC）患者。这些患者既往接受过hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗或不适合接受HHI治疗。新闻稿指出，Libtayo是获批治疗这一癌症类型的首个免疫疗法。
基底细胞癌是一种常见的非黑色素瘤皮肤癌。虽然绝大多数基底细胞癌被及早发现，并且很容易通过手术和放疗治愈，但是有一小部分肿瘤可以进展到更深的周围组织（局部进展），或者扩散到身体的其他部位（转移），变得更为难治。仅在美国，每年将诊断出大约200万个新基底细胞癌病例，20000名患者患有晚期基底细胞癌，3000名患者将死于这种疾病。
Libtayo是一种全人源化抗PD-1单克隆抗体，通过与T细胞上的PD-1结合，Libtayo已被证明可以阻止癌细胞利用PD-1信号通路抑制T细胞的活化。它已经获得FDA批准用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）或不能接受治愈性手术或放疗的局部晚期CSCC患者。在治疗非小细胞肺癌患者的3期临床试验中也表现出良好的疗效。
这一批准是基于一项开放标签，多中心非随机2期临床试验。总计112名患者纳入疗效分析。试验结果表明，在转移性BCC患者中，Libtayo达到21%的确认客观缓解率（ORR）。在晚期局部BCC患者中，Libtayo达到29%的客观缓解率，其中完全缓解率为6%。