摘要：诺和诺德宣布欧盟CHMP推荐批准每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。
诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在2个月内做出最终审查决定。
Sogroya于2020年8月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，并于2021年1月22日获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。Sogroya适用于替代AGHD成人患者体内的内源性生长激素。
值得一提的是，在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法，而其他经批准的hGH制剂必须每天注射。
Sogroya治疗AGHD成人患者的疗效和安全性已在REAL 1研究中得到了证实。目前，诺和诺德正在开展另一项3期临床试验REAL 4，评估Sogroya对生长激素缺乏症儿童患者的疗效和安全性。
诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示：“我们对每周一次长效生长激素Sogroya获得CHMP积极评价感到非常高兴，因为我们致力于为生长激素缺乏症患者不断开发创新高效的药物。我们相信，Sogroya将使这一严重慢性病的治疗更容易，并有助于提高更多生长激素缺乏症患者的生活质量。”GHD是一种以脑垂体前叶分泌生长激素不足为特征的疾病，垂体前叶是一个位于大脑底部的小腺体，可产生多种激素。生长激素是一种由脑垂体产生的蛋白质，调节生长和新陈代谢。GHD成人患者可接受生长激素作为一种替代疗法。
Sogroya的活性药物成分为somapacitan，这是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期方面将近20年的蛋白质技术。somapacitan是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。目前，somapacitan正开发用于治疗生长激素缺乏症（GHD），包括成人和儿童。
目前可用的生长激素药物必须每天皮下注射，这对于患者及其护理人员来说可能是相当大的治疗负担，多年每日注射的疲劳可能导致对坚持治疗产生负面影响，从而导致更差的治疗效果。每周一次的长效疗法将意味着一个重大进步，可通过提高治疗依从性来获得更好的治疗结果。Sogroya在随机、双盲、安慰剂对照3期研究REAL 1中进行了评估。该试验入组了300例GHD患者，这些患者在研究前至少三个月从未接受过生长激素治疗或停止使用其他生长激素制剂治疗。试验中，患者被随机分配接受每周一次皮下注射Sogroya、每周一次安慰剂（无效治疗）、或每日一次注射Norditropin（somatropin，一种FDA批准的生长激素产品，诺和诺德公司产品）。Sogroya的有效性是由躯干脂肪的百分比变化确定，躯干脂肪是积聚在身体躯干或中心区域的脂肪，由生长激素调节，可与严重的医学问题相关。
结果显示，在34周治疗期结束时，接受每周一次Sogroya组患者躯干脂肪平均减少了1.06%，而安慰剂组患者躯干脂肪增加了0.47%、每日一次Norditropin组患者躯干脂肪减少2.23%。每周一次Sogroya组患者和每日一次Norditropin组患者在其他临床终点也有类似的改善。
该试验中，Sogroya最常见的副作用包括：背痛、关节痛、消化不良、睡眠障碍、头晕、扁桃体炎、手臂或小腿肿胀、呕吐、肾上腺功能不全、高血压、血肌酸磷酸激酶（一种酶）增加、体重增加和贫血。