摘要：安进宣布sotorasib在中国获得“突破性治疗药物”认证；KRAS抑制剂获FDA优先审评资格 治疗非小细胞肺癌。
安进公司宣布其在研的KRASG12C抑制剂sotorasib被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗药物”。这一认定是针对其用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。这是安进首次在中国提交“突破性治疗药物”认证申请，同时也是与百济神州达成战略合作以来的首个“突破性治疗药物”认证申请。
非小细胞肺癌作为肺癌中最常见的种类，约占全球肺癌病例的80-85%。KRAS G12C突变是非小细胞肺癌中KRAS突变最为常见的类型。在中国非小细胞肺癌患者中，该突变是预后不良的一项生物标志物，而G12C特异性抑制剂有望改善其预后。研究表明，KRAS G12C基因突变约占3-5%，尤其在吸烟者中最为常见。
Sotorasib被纳入“突破性治疗药物”是基于一项名为CodeBreaK 100的 II期临床试验的积极结果，该研究针对既往接受过化疗和/或免疫治疗、但疾病仍然出现进展的非小细胞肺癌晚期患者。研究表明，sotorasib显示出持久的抗癌活性，在获益风险上显示了积极的结果。详细研究结果已于1月29日（周五）下午3:50至4:00（太平洋标准时间）由国际肺癌研究协会举办的2020世界肺癌大会上公布。
国家药品监督管理局的突破性治疗药物审评工作程序旨在加速用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的药物的开发和审评。这表明sotorasib有望成为中国首个用于靶向治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌的药物。
2月17日，安进宣布，美国FDA已授予该公司的KRAS G12C抑制剂sotorasib优先审评资格，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，他们至少接受过一种前期全身性治疗。美国FDA预计在今年8月16日之前做出回复。
NSCLC占所有肺癌的80%-85%，大多数患者（66%）在初次诊断时为晚期或转移性疾病。KRAS G12C是NSCLC中最常见的驱动突变之一。一线治疗失败的KRAS G12C突变NSCLC患者的选择有限，目前治疗的结局并不理想。这些患者二线治疗的缓解率约为9-18%，中位无进展生存期约为4个月。
安进开发的sotorasib是首个进入临床开发阶段的KRAS G12C抑制剂，目前正在广泛的临床项目中进行研究，在短短两年多的时间里，sotorasib临床项目也建立了深厚的临床数据集，已经在13种肿瘤类型的研究中用于治疗超过600名患者。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。在中国，安进和百济神州共同申报的sotorasib今年也拟纳入突破性治疗品种。
这一新药申请（NDA）是基于名为CodeBreaK 100的2期临床试验结果。在今年的世界肺癌大会（WCLC）上公布的结果显示，在中位随访时间为12.2个月时，sotorasib达到37.1%的确认客观缓解率（ORR）和80.6%的疾病控制率，其中包括3例完全缓解和43例部分缓解。中位缓解持续时间为10个月，中位无进展生存期为6.8个月。
这一申请目前在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下接受审评。安进已经在去年12月向欧盟递交了监管申请，并且在FDA的Orbis试点项目下向澳大利亚、巴西、加拿大和英国的监管机构递交了上市申请。