摘要：百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司的注射用罗特西普（luspatercept –aamt，Reblozyl）的两项申请已被纳入拟优先审评名单，适应症为用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司的注射用罗特西普（luspatercept –aamt，Reblozyl）的两项申请已被纳入拟优先审评名单，适应症为用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。公开资料显示，Reblozyl是一款“first-in-class”血红细胞成熟剂，代表了通过调节后期血红细胞成熟过程降低输血负担的创新药物类型。
根据公开信息，Reblozyl是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。它曾经被美国FDA授予孤儿药资格、快速通道资格以及优先审评资格。
2019年11月，美国FDA批准Reblozyl上市，用于治疗输血依赖性β地中海贫血症患者的贫血症状。本次在中国，该药针对“需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者”的适应症申请拟被纳入优先审评意味着，这款创新疗法有望加速惠及中国患者。
根据Reblozyl在美国获批时公布的研究结果，一项包括336名输血依赖性β地中海贫血症患者的3期临床试验数据显示：在接受Reblozyl治疗的患者中，21%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于接受安慰剂治疗的对照组（4.5%，p<0.0001）。
值得一提的是，2020年4月，Reblozyl还被FDA批准用于治疗极低至中等风险骨髓增生异常综合征患者中出现的贫血。这些患者接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败，并且需要定期接受血红细胞输注来缓解贫血症状。根据新闻稿，Reblozyl是这类患者十多年获得的首个新治疗选择。
公开资料显示，贫血是影响到世界上接近25%人口的常见症状，多数患者的贫血症状是暂时的，但是有些罕见病患者（包括β地中海贫血症、骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化患者）会出现长期的慢性贫血。慢性贫血患者通常需要依赖经常输入血红细胞来缓解他们的症状。然而经常输血不但给患者带来生活和经济上的负担，而且可能导致铁元素过量、感染、免疫反应等副作用。