摘要：诺和诺德注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国获批，该产品此次获批适应症为：用于治疗成人和儿童血友病A。
中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字SJ20200030。这意味着这款新药已经在中国获批。根据CDE早前优先审评专栏公示，该产品此次获批适应症为：用于治疗成人和儿童血友病A。
从诺和诺德在中国已完成的3期临床试验来看，这款注射用重组人凝血因子Ⅷ英文名为turoctocog alfa（商品名Novoeight）。该公司曾在中国完成一项评估turoctocog alfa在既往接受过治疗的中国血友病A患者中预防和治疗出血事件的有效性和安全性的研究。该研究主要研究者为中国医学科学院血液病医院杨仁池教授，实际在中国入组了68人，试验已于2018年底完成。
公开资料显示，诺和诺德已针对既往接受过治疗的重度血友病A成人及儿童患者开展多项turoctocog alfa的3期临床试验，结果证明了它对出血事件的预防及治疗疗效，同时患者体内未产生抑制剂。该产品已于2013年获FDA和欧盟批准，用于血友病A患者的预防性和按需治疗。
在中国，诺和诺德于2019年7月在中国递交注射用重组人凝血因子Ⅷ的新药上市申请。该申请随后以罕见病用药被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：用于治疗成人和儿童血友病A。
值得一提的是，诺和诺德基于turoctocog alfa开发的另一款长效重组凝血因子VIII（FVIII）Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），已于2019年在美国获批上市，用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。
据介绍，Esperoct在turoctocog alfa的基础上将分子量约为40 kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上，将它的半衰期提高了接近2倍。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗，而作为每4天接受一次输液的预防性疗法，Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。
血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。