摘要：美国FDA授予亚盛医药在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。
1月5日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、和多发性骨髓瘤（MM）适应症之后，获得的第四个FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证。
AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁。美国国家癌症所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）预估数据显示，2020年美国将有19940例新诊AML病例，并将有11180人死于该疾病。尽管近年来在AML的治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，因此临床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治疗手段。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。