摘要：百济神州引进的注射用司妥昔单抗（siltuximab，Sylvant）拟纳入优先审评，拟用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人类疱疹病毒8（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（多中心Castleman病）成年患者。
1月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，百济神州引进的注射用司妥昔单抗（siltuximab，Sylvant）拟纳入优先审评，拟用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人类疱疹病毒8（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（多中心Castleman病）成年患者。
多中心Castleman病是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病，能够产生免疫细胞的异常增生，并在症状和组织学特征上与淋巴瘤有许多相似之处。患者可以有轻重不同的症状：有的只是单个淋巴结异常，伴有轻度流感一样的症状；严重的有全身许多淋巴结异常、血细胞数量异常、多个器官功能异常并危及生命。研究表明，白细胞介素-6（IL-6）可能是改变的关键驱动因子。
司妥昔单抗是一款单克隆抗体，用于阻断在多中心Castleman病患者中检测到升高的多功能细胞因子IL-6的活动。自2014年4月在美国首次获批以来，该产品已在全球40多个国家和地区获得批准用于治疗HIV呈阴性、人疱疹病毒-8（HHV-8）呈阴性的多中心型Castleman病患者。同时，它还被列入中国《第一批临床急需境外新药》名单。
公开资料显示，司妥昔单抗最初由强生公司（Johnson＆Johnson）研发，后授权给EUSA Pharma公司，百济神州于2020年1月获得该药物在大中华地区的独家开发和商业化权益。此前，该药物已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的快速通道批准资格，符合临床急需境外新药的审评审批工作程序。
在中国，司妥昔单抗已完成一项国际多中心2期临床试验，旨在随机双盲比较多中心性Castleman病受试者中司妥昔单抗（CNTO328）联合最佳支持治疗与单用最佳支持治疗的有效性安全性。研究主要指标为肿瘤和症状的持续缓解（完全缓解[CR]+部分缓解[PR]），并在中国境内入组 16人，国际入组79人。
另外，一项在Castleman病受试者中评价司妥昔单抗长期安全性研究正在中国进行中。这是一项国际多中心单臂2期试验，目前已完成受试者招募。据了解，该研究主要终点为出现不良事件的病人数这一安全性指标，评价时间长至5年。
希望该产品早日在中国获批，为更多Castleman病患者带来新的治疗选择。