摘要：诺华宣布，美国FDA已批准Scemblix (asciminib) 用于治疗慢性髓系白血病(CML)的两项适应症。
10月29日，诺华宣布，美国FDA已批准Scemblix (asciminib) 用于治疗慢性髓系白血病(CML)的两项适应症：
基于24周时的主要分子学缓解（MMR）率，Scemblix获FDA加速批准用于既往接受过两种及以上TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML）慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；获FDA完全批准用于Ph+ CML-CP伴T315I突变的成人患者。
Scemblix是FDA批准的首个通过与ABL肉豆蔻酰口袋 （myristoyl pocket）结合治疗CML的疗法，是对当前TKI疗法产生耐药和/或不耐受患者的一项重要进展。
20年前TKI的上市彻底改变了CML的治疗方法。然而，仍有许多患者对至少两种可用的疗法不能充分缓解，并且频繁发生的副作用为患者日常生活带来严重负担。一项分析结果显示，接受过两种TKI治疗的CML患者中，约55%报告对先前的治疗不耐受。此外，一项二线治疗的汇总分析显示，高达70%的患者在随访两年内无法实现主要分子学缓解(MMR)。而发生T315I突变的患者对大多数可用TKI耐药，疾病进展风险显著增加。
Asciminib是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋 (STAMP) 的药物。作为STAMP 抑制剂，asciminib与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，可能有助于解决CML后线治疗中TKI耐药和不耐受问题。
FDA此项批准使基于III期ASCEMBL试验和I期试验（NCT02081378）结果。ASCEMBL试验结果显示，治疗24周，asciminib vs 博舒替尼的MMR比率为25% vs 13%。因不良事件导致的停药率为7% vs 25%。
纪念斯隆凯特琳癌症中心的血液学家和骨髓增殖性肿瘤项目负责人Michael J. Mauro博士表示：“当现有疗法不耐受或发生耐药时，CML就会成为一种非常难治的疾病。Scemblix获批用于治疗CML为我们提供了一种新的方法来对抗这种血癌”。