摘要：2025年10月，全球创新药研发迎来一波小高潮。ESMO大会在柏林拉开帷幕，多项重磅临床数据首次披露；与此同时，国产新药“出海”再掀浪潮，翰森、奥赛康、维立志博等企业接连达成高额授权合作，科伦博泰的HER2 ADC也正式在国内获批上市。从TSLP靶向药到口服GLP-1，从PD-1/VEGF双抗到CLDN18.2-ADC，多个技术平台齐头并进，标志着中国药企正从“跟跑”迈向“并跑”，甚至在部分领域实现“领跑。
一、国产新药 “出海” 再提速，翰森、奥赛康、维立志博齐发力
在全球医药创新的浪潮中，中国药企正以惊人的速度崛起，成为国际舞台上不可忽视的力量。上周，国内多家药企在新药研发和国际合作方面取得重大突破，尤其是翰森制药、奥赛康和维立志博的 License-out 交易，引发了行业内外的广泛关注。
翰森制药与罗氏达成的 HS-20110 授权协议，无疑是一颗重磅炸弹。作为一款潜在的 First-in-Class CDH17 ADC 药物，HS-20110 展现出了巨大的研发潜力。罗氏作为全球制药巨头，愿意支付 8000 万美元的首付款，并承担后续高达 14.5 亿美元的里程碑付款，足见其对该药物前景的高度认可。这不仅是对翰森制药研发实力的肯定，也为国内 ADC 药物的研发注入了一剂强心针。
奥赛康的眼科双抗 ASKG712 授权给 Visara，同样意义非凡。在眼科疾病治疗领域，VEGF 与 ANG-2 双靶点的调控为解决眼底黄斑疾病提供了新的思路。虽然 ASKG712 目前仅处于 IIa 期临床研究阶段，但 Visara 的青睐表明这一创新靶点组合已经得到国际同行的关注。700 万美元的首付款以及后续近 9000 万美元的里程碑付款，预示着这款新药一旦成功上市，将为双方带来丰厚的回报。
维立志博的自免双特异性融合蛋白 LBL-047 则开启了自身免疫疾病治疗领域的新篇章。作为一款同类首 创的药物，LBL-047 通过独特的机制，同时抑制 I 型干扰素生成和 B 细胞活化，为系统性红斑狼疮、皮肌炎等自身免疫性疾病的治疗提供了全新的解决方案。
它们是中国药企多年来在研发投入、技术创新和人才积累方面努力的结果。在全球医药研发的竞争格局中，中国企业已经从追随者逐渐转变为参与者，甚至在某些领域成为引领者。通过与国际药企的合作，中国新药不仅能够获得更多的研发资源和市场渠道，还能在国际舞台上展示中国创新的实力和潜力。
二、ESMO 临床数据首曝：PD-1/VEGF 双抗、WRN 抑制剂、HPK1 抑制剂引关注
在刚刚落幕的 ESMO 大会上，多项令人瞩目的临床数据首次对外公布，为肿瘤治疗领域带来了新的曙光。三生制药与辉瑞合作的 PD-1/VEGF 双抗 SSGJ-707，在转移性结直肠癌（mCRC）一线治疗的 II 期临床试验中表现出色。不同剂量组的客观缓解率（ORR）高达 58.82%-88.24%，疾病控制率（DCR）更是接近 100%，这一结果无疑为结直肠癌患者带来了新的希望。作为全球首个进入临床阶段的 PD-1/VEGF/CTLA-4 三抗，基石药业的 CS2009 也在晚期实体瘤患者的 I 期剂量递增临床研究中崭露头角。初步数据显示，该药不仅安全性良好，所有相关不良事件均为 1 级，而且在多种实体瘤中展现出了潜在的治疗活性，为肿瘤免疫治疗开辟了新的路径。
第一三共的 TA-MUC1 ADC DS-3939 同样吸引了众多目光。在首个人体 I/II 期试验中，DS-3939 在多种晚期实体瘤患者中显示出了令人鼓舞的疗效。接受 2-6 剂量治疗且进行过≥1 次基线后肿瘤评估的患者中，81.6% 的患者观察到肿瘤缩小，部分患者甚至达到了部分缓解。这一结果表明，DS-3939 有望成为治疗这些难治性肿瘤的有力武器。
在 DNA 修复机制研究不断深入的背景下，诺华的 WRN 抑制剂 HRO761 在 MSI-H/dMMR 晚期实体瘤患者中的首次人体 I/Ib 期研究结果备受关注。中期数据显示，该药的疾病控制率达到了 68.6%，在结直肠癌患者中更是高达 84.2%。这一结果不仅验证了 WRN 作为治疗靶点的潜力，也为 MSI-H/dMMR 肿瘤患者提供了新的治疗选择。
百济神州的 HPK1 抑制剂 BGB-26808 联合替雷利珠单抗治疗晚期实体瘤的首次人体 I 期研究结果也在大会上公布。虽然单药治疗组无应答者，但联合治疗组的未确认客观缓解率达到了 11.9%，包括 1 例完全缓解和 4 例部分缓解。这一结果表明，BGB-26808 与替雷利珠单抗的联合治疗方案具有一定的协同作用，值得进一步探索。
三、多款重磅药物获批上市，科伦、默克、诺华均有斩获
科伦博泰的 HER2 ADC 药物博度曲妥珠单抗（舒泰莱）脱颖而出，成功获批用于既往至少接受过一种抗 HER2 治疗的 HER2 阳性不可切除或转移性乳腺癌成人患者的治疗。这一突破意义非凡，不仅填补了国产 HER2 ADC 在该适应症领域的空白，更为 HER2 阳性乳腺癌患者提供了新的治疗方案。作为第三代靶向 HER2 的创新 ADC，博度曲妥珠单抗凭借其独特的分子结构和机制设计，在疗效和安全性方面展现出了显著优势。在关键的 III 期 KL166-III-06 临床研究中，博度曲妥珠单抗单药与恩美曲妥珠单抗（T-DM1）相比，在盲态独立中心评估（BICR）的无进展生存期（PFS）上实现了兼具显著统计学与临床意义的改善，为患者带来了更长久的生存希望。
默克的西妥昔单抗也迎来了新的适应症获批，与 Encorafenib 联合用于治疗既往接受过全身治疗的 BRAFV600E 突变型转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。这一批准是基于一项随机、多中心、全球 III 期临床试验 BEACON CRC 以及在中国的桥接研究 NAUTICAL 的结果。NAUTICAL 研究显示，中国受试者接受西妥昔单抗与 BRAFTOVI 联合治疗相比于对照组治疗，死亡风险降低了 45%。这一联合治疗方案的获批，为 BRAFV600E 突变型转移性结直肠癌患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生存状况。
诺华的伊普可泮在治疗 IgA 肾病方面也取得了重大进展，其 III 期研究 APPLAUSE-IgAN是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，旨在评估每日两次口服伊普可泮对成年原发性 IgAN 患者的疗效和安全性。研究的中期分析主要终点为 9 个月时通过 UPCR 测量的蛋白尿减少量，最终分析主要终点为 24 个月内年化总肾小球滤过率（eGFR）斜率。此次最终分析结果的公布，进一步证实了伊普可泮在治疗 IgA 肾病方面的有效性和安全性，为该疾病的治疗提供了重要的临床依据 。
除了上述药物，阿斯利康与安进联合开发的特泽利尤单抗在美国获批新适应症，用于治疗成人和 12 岁以上儿童患者中控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的附加维持治疗。特泽利尤单抗是一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体，此前已获批用于 12 岁及以上儿童和成人重度哮喘患者的附加维持治疗。此次 CRSwNP 适应症的获批，进一步拓展了特泽利尤单抗的治疗领域，为更多患者带来了福音。诺和诺德的口服司美格鲁肽也在美国获批新适应症，用于降低伴有心血管事件高风险的 2 型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险，如心血管死亡、心脏病发作或中风，无论患者既往是否有心血管事件（一级和二级预防）。这一批准是基于 SOUL 试验的积极结果，该试验表明，口服司美格鲁肽可将主要不良心血管事件（MACE）风险显著降低 14%，为 2 型糖尿病患者的心血管疾病预防提供了新的治疗手段 。
四、申报上市与临床启动：三生、石药、荣昌、艾伯维均有新动态
在新药研发的赛道上，申报上市与临床启动是备受瞩目的关键节点。三生制药、石药集团、荣昌生物和艾伯维等药企在这两方面均有重要进展，为医药市场注入了新的活力。
三生制药的首款眼科产品 601A 申报上市，无疑是一大亮点。601A 作为一款重组抗 VEGF 人源化单抗，针对视网膜分支静脉阻塞（BRVO）所致黄斑水肿病变展开研究。其 III 期临床研究结果令人欣喜，在治疗 24 周后，受试者最佳矫正视力（BCVA）较基线的改善非劣于雷珠单抗。在其他次要疗效终点上，无论是治疗 12 周、24 周还是 52 周后，目标眼 BCVA 较基线增加≥5 个字母、≥10 个字母和≥15 个字母的受试者比例，601A 与雷珠单抗相当，充分证实了其对视力改善的明确和持续作用。在体现黄斑水肿改善的中央视网膜厚度（CRT）较基线变化等疗效指标上，601A 在第 12、24、52 周的数值上也均与雷珠单抗相当，验证了其改善黄斑水肿的疗效。安全性方面，601A 治疗后总体安全性和耐受性良好，整体获益风险正向。这一成果不仅为三生制药开拓眼科市场奠定了坚实基础，也为广大 BRVO 所致黄斑水肿病变患者带来了新的希望。
石药集团的 GLP-1 新药 “依达格鲁肽 α” 提交上市申请，同样引发了广泛关注。这款药物瞄准超重或肥胖成人的长期体重管理领域，按照治疗用生物制品 1 类新药申报。作为一款重组人源胰高血糖素样肽 – 1（hGLP-1）Fc 融合蛋白注射液，患者只需每周使用一次，使用便捷。其作用机制独特，通过选择性结合并激活 GLP-1 受体，抑制食欲、减少食物摄入，从而达到降低体重的效果。同时，还能实现葡萄糖浓度依赖性地降低血糖，并改善心血管及代谢等指标。此次新药上市申请主要基于一项关键 Ⅲ 期临床试验，该试验入组患者为肥胖或伴有至少一项体重相关合并症的超重成人患者。临床试验结果显示，与安慰剂相比，“依达格鲁肽 α” 可显著降低体重，并可显著降低患者的腰围、血糖、血压、血脂等指标，为患者带来心血管及代谢综合获益。值得一提的是，与已上市同类药物相比，该产品的胃肠道不良事件发生率以及因不良事件暂停治疗或终止治疗的发生率均更低，并且剂量递增方案更快速、更简便，仅需 4 周即可达到目标维持剂量。这一系列优势，使其在竞争激烈的减肥药物市场中脱颖而出，有望为肥胖患者提供更优质的治疗选择。
荣昌生物的 “泰它西普” 在新适应症（IgA 肾病）报产方面取得突破。IgA 肾病是全球范围内常见的原发性肾小球疾病之一，我国患者约占全部肾活检病例的 54.3%，其中 30%-40% 的患者会进展为终末期肾病（ESRD），疾病负担极大，临床治疗需求迫切。“泰它西普” 作为目前唯一可同时抑制 B 淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）的药物，这两种细胞因子在 IgA 肾病患者中的水平显著高于正常人群，是疾病发生的关键驱动因素。通过抑制这两种因子，“泰它西普” 可减少 B 细胞增殖、降低浆细胞数量及异常免疫球蛋白生成，从源头阻断免疫复合物沉积，减轻肾脏免疫炎症反应。其治疗 IgA 肾病的国内 III 期研究达成 A 阶段的主要终点，研究结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组患者在治疗 39 周时 24 小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了 55%（P<0.0001），且表现出良好的耐受性和安全性。此次报产，有望填补国内特异性用于 IgA 肾病双靶药物的空白，为众多患者带来曙光。
艾伯维的 E 型肉毒毒素 TrenibotE 在国内申报上市，也在医疗美容领域掀起波澜。目前，全球获批用于医疗美容适应症的肉毒神经毒素产品均为 A 型，而 TrenibotE 作为同类首 创的 E 型肉毒神经毒素，具有独特优势。2025 年 4 月，艾伯维向 FDA 提交了该产品的首个上市申请，此申请得到来自 2100 多名接受 TrenibotE 治疗患者的临床研究数据的支持，其中包括两项评估 TrenibotE 治疗中度至重度眉间纹的关键性 III 期临床研究（M21-500 和 M21-508）以及一项 III 期开放标签安全性研究（M21-509）。这些研究结果显示，TrenibotE 在所有主要和次要终点上均达到预期效果，给药后 8 小时即可快速起效，且疗效持续时间为 2-3 周。此外，无论是作为单次治疗还是最多连续三次治疗，TrenibotE 的治疗中出现的不良事件与安慰剂相似，安全性良好。若获批，TrenibotE 将为消费者提供更多选择，尤其是在追求快速效果和较短作用持续时间的除皱治疗中 。
在临床启动方面，中国生物制药旗下南京正大天晴的 1 类新药 NTQ5082 胶囊启动了一项治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的头对头 III 期临床研究。NTQ5082 胶囊是以 CFB 为作用靶点的口服小分子抑制剂，具有良好的靶点抑制活性和高度的靶点选择性。此次研究旨在评估 NTQ5082 胶囊相较于依库珠单抗注射液治疗 PNH 患者的有效性和安全性，研究的主要终点是在无红细胞（RBC）输注的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受试者比例。目前全球仅有一款 CFB 抑制剂获批上市，为诺华的伊普可泮，是口服给药，已获批用于 PNH、IgA 肾病等多项适应症，而且伊普可泮已经在头对头 III 期临床研究（APPLY-PNH ）中打败了依库珠单抗和瑞利珠单抗。中国生物制药的这一举措，显示出国内药企在补体通路领域的布局日益深入，有望为 PNH 患者带来更多治疗选择 。
结尾
回顾上周，从ESMO的学术前沿到国产新药的频频出海，从ADC、双抗、GLP-1的临床突破到多款药物的获批上市，创新药研发正以肉眼可见的速度推进。中国药企不仅在技术上实现跨越，更在全球化合作中占据越来越重要的位置。未来，随着更多关键临床数据的读出与监管审评的推进，我们有理由相信，这些创新疗法将逐步惠及全球患者，重塑治疗格局。