摘要：默沙东抗癌新药口服低氧诱导因子-2 获FDA批准，用于治疗希佩尔·林道综合征疾病相关癌症。
8月13日，默沙东宣布美国FDA批准该公司开发的口服低氧诱导因子-2α (HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)上市，用于治疗希佩尔·林道综合征 ( von Hippel-Lindau，VHL) 疾病相关癌症，包括：肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，这些患者不需要立即手术。
VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病，在美国估计有1万人患VHL。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。
Welireg是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂疗法。通过抑制HIF-2α，Welireg可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。
FDA此项批准是基于开放标签Study 004研究结果，VHL相关RCC患者(N=61)的ORR为49%，均为PR ；VHL相关CNS血管母细胞瘤患者(N=24)的ORR为63% ，CR率为4% (n=1)，PR率为58% (n=14); VHL相关pNET患者(N=12)的ORR为83%，CR率为17% (n=2)，PR率为67% (n=8)。
接受Welireg治疗的患者中有15%发生严重不良反应，包括贫血、缺氧、过敏反应、视网膜脱落和视网膜中央静脉阻塞(各1例)。因不良反应而永久停用Welireg的患者占3.3%。
默沙东研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士表示，Welireg是首个也是唯一批准用于某些类型VHL相关肿瘤的全身疗法，为这种罕见疾病患者提供了重要的新治疗选择。Welireg的批准是一个重要的里程碑，也是默沙东为更多患者提供创新治疗方案承诺的证明。