摘要：百济神州达妥昔单抗β注射液已获NMPA批准上市；替雷利珠单抗」新适应症上市申请获受理，一线治疗鼻咽癌。
8月16日，国家药监局官网显示，百济神州达妥昔单抗β（Dinutuximab beta，曾又名：迪妥昔单抗）注射液已获NMPA批准上市。是国内获批的首个用于高危神经母细胞瘤的免疫疗法。达妥昔单抗β位列NMPA首批临床急需境外新药名单，此前其上市申请曾获CDE优先审评资格。
获批的两项适应症为：1) 治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；2) 治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。
达妥昔单抗β是EUSA Pharma开发的一款GD2单抗，于2015年3月获得FDA批准，同年8月又在欧盟获批，商品名为Qarziba，是FDA批准的首个专门治疗儿童高危神经母细胞瘤的药物。
百济神州于2020年1月与EUSA Pharma达成协议，获得了包括达妥昔单抗β在内的2款产品的大中华区独家开发和商业化区权利。另一款产品为抗IL-6单抗司妥昔单抗，目前处于申报上市阶段。
神经母细胞瘤（NB）是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%～10%。其临床表现上存在极大的异质性，瘤细胞既能从未分化的恶性状态自然消退，或分化为良性细胞；也能表现为即使通过高强度、多种手段（化疗，放疗，手术，自体外周血干细胞移植，GD2抗体等）联合治疗也不能控制疾病的进展、复发。
8月20日，CDE官网显示，百济神州的替雷利珠单抗注射液（商品名：百泽安）新适应症上市申请（受理号：CXSS2101021）获得CDE的受理。据推测，此次提交上市申请的新适应症是一线治疗复发或转移性鼻咽癌。
鼻咽癌（NPC）是一种恶性鳞状细胞癌，起源于鼻咽的上皮细胞，最常见于咽隐窝。2018 年，中国有约 60558 例新增 NPC 患者，占全球新发病例的 46.9%。鼻咽癌的主要风险因素是遗传易感性、Epstein-Barr 病毒（EBV）感染和食用盐腌食物。晚期NPC患者的中位总生存期约为20个月，然而据报道，复发或转移性NPC患者的预后通常逐渐恶化，3年生存率降至大约为7-40%，表明鼻咽癌亟需更有效的治疗方法。
此前，5月21日，百济神州宣布，抗PD-1抗体替雷利珠单抗联合化疗，对比安慰剂联合化疗，作为用于治疗复发或转移性鼻咽癌患者一线疗法的III期临床试验（RATIONALE 309）在中期分析中达到主要终点。
RATIONALE 309是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT03924986），旨在对比百泽安联合吉西他滨和顺铂与安慰剂联合吉西他滨和顺铂作为复发或转移性NPC一线疗法的有效性和安全性。试验的主要终点是经IRC对ITT人群评估的PFS；关键次要终点是：总生存期（OS）、经IRC评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR），以及经研究者评估的PFS。
结果显示，在意向治疗（ITT）人群中，对比仅用化疗，百泽安联合化疗在无进展生存期（PFS）中取得了具有统计意义的改善。百泽安的安全性结果与其已知风险相符，与化疗联用未出现新的安全性警示。
截止目前，百泽安已经在中国获批了5项适应症。此外，有3项新适应症的上市申请正在审评审批阶段，1项新适应症的上市申请已获CDE受理。
8月17日，百泽安刚获药监局批准治疗晚期恶性实体瘤的临床试验。