摘要：武田创新疗法获FDA优先审评资格，将成为首个治疗接受器官移植或造血细胞移植后，发生难治性、有或无耐药性（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染患者的药物。
2021年5月21日，武田（Takeda）公司宣布，美国FDA已受理口服蛋白激酶抑制剂maribavir（TAK-620）的新药申请（NDA）。Maribavir是武田最近6个月内接受美国FDA监管审评的第4个新分子实体。新闻稿指出，如果获批，maribavir将成为首个治疗接受器官移植或造血细胞移植后，发生难治性、有或无耐药性（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染患者的药物。
CMV感染是移植手术患者术后最常见的病毒感染之一。它使接受移植手术的患者患病风险增加，包括肺炎或消化系统疾病。它还可能增加移植排斥、机会性合并感染的风险。据估计，在接受器官移植的患者中CMV感染的发生率为16-56%，在接受造血细胞移植患者中为30-70%。目前的获批疗法不但具有严重的毒副作用，而且CMV已经对它们产生耐药性。
Maribavir（TAK-620）是一款UL97蛋白激酶抑制剂，它具有抑制CMV病毒复制的创新机制。据报道，它目前是唯一能靶向抑制UL97蛋白激酶的CMV抗病毒药物，与已有疗法相比具有更高的安全性。美国FDA曾授予了maribavir突破性疗法认定，用于治疗对既往疗法耐药或难治的移植患者的CMV感染和疾病。本次新药申请是基于maribavir的关键性3期临床试验结果，试验达到了主要终点，即在R/R CMV感染的移植患者中，它与常规抗病毒治疗相比表现出优效性。