摘要：罗氏Tecentreq单药一线治疗非小细胞肺癌获欧盟批准； 罕见病新药「萨特利珠单抗」在华获批上市；「艾美赛珠单抗」新适应症获批 。
5月5日，罗氏宣布，欧盟委员会已经批准了Techentriq® 作为肿瘤具有高PD-L1表达、没有表皮生长因子受体（EGFR）或间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因组肿瘤畸变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线（初始）治疗药物。
此次批准基于IMpower110研究的数据，这是一项随机化、开放性3期临床研究，评估Tecentriq单药疗法与顺铂或卡铂、培美曲塞或吉西他滨（化疗）在PD-L1选择的、无化疗方案的IV期非鳞状细胞癌或鳞状NSCLC受试者中的疗效和安全性。该研究纳入572人，其中554人打算治疗WT人群，排除EGFR或ALK基因组肿瘤畸变的人群，并按1:1的比例随机接受：Tecentriq单一疗法，直到疾病进展（或研究者评估的临床益处丧失）、不可接受的毒性或死亡；或顺铂或卡铂（由研究者自行决定）联合培美曲塞（非鳞状）或吉西他滨（鳞状），然后单独使用培美曲塞（非鳞状）或最佳支持治疗（鳞状）进行维持治疗，直到疾病进展、不可接受的毒性或死亡。
主要疗效终点为PD-L1亚组患者的总生存期（OS）（TC3/IC3-WT；TC2,3/IC2,3-WT；以及TC1,2,3/IC1,2,3-WT），通过SP142分析测试确定。主要次要终点包括研究者评估的无进展生存率、客观缓解率和缓解持续时间。
该研究表明，与化疗相比，Tecentreq单药治疗提高了7.1个月的总生存期（OS=20.2对比13.1个月；危险比[HR]=0.59，95%CI:0.40-0.89；p=0.0106），在PD-L1高表达（TC3或IC3野生型[WT]）的人群中，Tecentreq的安全性与其已知的安全性特征一致，没有发现新的安全信号。在接受Tecentreq治疗的人群中，有12.9%的人出现了3-4级治疗相关的不良事件，而接受化疗的人群中，这一比例为44.1%。
在2020年世界肺癌会议（2021年1月）上，对PD-L1高（TC3或IC3）WT人群进行的最新探索性OS分析显示，在中位随访31.3个月时OS持续受益（HR=0.76，95%CI:0.54–1.09）。Tecentriq组的中位OS与之前分析（20.2个月）中观察到的相同；在化疗组，中位OS为14.7个月。此探索性OS分析的数据也提交给了欧盟委员会。
罗氏罕见病药物萨特利珠单抗（Satralizumab）正式获批上市，成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物，适用于12岁及以上青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的治疗。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，2018年5月被纳入国家首批121种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10万人·年）。约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。NMOSD患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明。患者亟需控制复发，但目前在中国尚无获批的NMOSD缓解期治疗药物。
Satralizumab是一种运用SMARTTM再循环技术开发的人源化IgG2单抗，靶向IL-6受体，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，包括抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等。Satralizumab在酸性pH值下可从受体上解离并重新释放回血浆中与更多的抗原结合，从而延长了药物的血浆半衰期。
罗氏在全球范围内开展了两项多中心III期临床研究用以评估Satralizumab的疗效。SAkuraSky研究旨在评估satralizumab联合免疫抑制剂治疗NMOSD患者的疗效和安全性，结果显示，satralizumab联合治疗组患者复发率为20%，而背景疗法组为43%(HR, 0.38; 95%CI: 0.16 – 0.88)。SAkuraStar研究旨在评估satralizumab单药治疗NMOSD患者的疗效和安全性，结果显示，satralizumab组第48周和第96周未复发患者比例分别为76.1%和72.1%，而安慰剂组为61.9%和51.2%。
Satralizumab最早于2020年6月相继在加拿大、日本、美国等国家获批上市，此前曾获FDA突破性疗法资格。罗氏于2020年5月在中国递交了该药物上市申请并被CDE纳入了优先审评。
罗氏在中国提交的艾美赛珠单抗注射液新适应症（受理号：JXSS2000012/13/14/15）已获得NMPA批准。用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案。目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。
Hemlibra（艾美赛珠单抗）是罗氏/Chugai联合开发的一款重组人源化的IgG4双特异性抗体，其通过桥接凝血因子IXa和凝血因子X，在体内模拟凝血因子VIIIa以恢复A型血友病患者的凝血功能。
艾美赛珠单抗于2017年11月获得FDA批准上市。在我国，该药物于2018年12月被NMPA以临床急需用药通道加速批准上市，用于含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血预防治疗，中文商品名为舒友乐立，是我国批准上市的首个双特异性抗体药物，也是近20年来首个用于A型血友病的新药。艾美赛珠单抗目前尚未进入我国医保目录。
A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次。频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。艾美赛珠单抗每周一次皮下注射的给药方式与现有方案相比，显著提高了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性。
根据财报，艾美赛珠单抗2020年全球销售额为21.9亿瑞士法郎，是首个销售额进入全球TOP100的双特异性抗体药物。