摘要：9月全球医药企业临床研究汇总。
8月30日，凯思凯迪（上海）医药科技有限公司CS0159治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的中国临床II期研究已完成首例患者给药。 PBC是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，目前熊去氧胆酸（UDCA）为唯一推荐的治疗原发性胆汁性胆管炎的药物。
9月4日，阿斯利康Anifrolumab注射液获批临床，拟开展治疗多发性肌炎的研究。
9月11日，康方生物自主研发的新型人源化白介素-4受体α单克隆抗体AK120（IL-4Rα单抗）治疗中重度特应性皮炎（AD）的I期临床研究成果显示，AK120治疗中重度特应性皮炎患者安全可耐受，且初步疗效提示良好的临床前景。
9月12日，武田口服TYK2抑制剂TAK-279用于治疗活动性银屑病关节炎患者的IIb期试验获得积极结果。
9月12日，艾伯维宣布利生奇珠单抗（risankizumab）对比乌司奴单抗（ustekinumab）治疗中重度克罗恩病的III期SEQUENCE研究达到了所有的主要终点和次要终点。SEQUENCE研究是一项多中心、随机、头对头III期临床试验，共纳入527例接受过一种或多种抗肿瘤坏死因子（TNF）药物治疗的中重度克罗恩病患者。
9月19日，辉瑞口服JAK1抑制剂阿布昔替尼片上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于对其他系统治疗（如激素或生物制剂）应答不佳或不适宜上述治疗的难治性、中重度特应性皮炎12岁及以上青少年患者。
9月1日，联邦制药UBT251注射液（GLP-1/GIP/GCG三激动剂）继8月29日获得国家药品监督管理局关于2型糖尿病适应症临床默示许可之后，又获得关于超重或肥胖适应症的临床默示许可。
9月6日，礼来登记了一项口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron治疗合并肥胖或超重的2型糖尿病患者的III期临床试验。
9月18日，常山药业每周1次艾本那肽（CJC-1134-PC）治疗糖尿病的两项III期研究达到主要终点。艾本那肽是常山凯捷健开发的一种长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），是利用药物亲和力偶合物（DACTM）技术，将艾塞那肽进行化学修饰后，与重组人血白蛋白结合形成的一个全新且稳定的化合物。
9月6日，Wave Life Sciences递交在研疗法WVE-006的首个临床试验申请（CTA），用以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
9月11日，正大天晴登记了一项全球性多中心III期临床试验，旨在评估Lanifibranor治疗无肝硬化、伴II期/III期（F2/F3）肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者的有效性和安全性。
9月13日，Neurocrine Biosciences公布其在研潜在“first-in-class”疗法crinecerfont于CAHtalyst临床III期试验的积极顶线数据。该试验评估该疗法在因21-羟化酶缺乏（21-OHD）导致的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成人患者中的疗效和安全性。
9月14日，Madrigal Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受其在研药品resmetirom治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。
9月18日，NeuroBo Pharmaceuticals在研新型G-蛋白偶联受体119（GPR119）激动剂DA-1241用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIa期临床试验已完成首例患者给药。
9月19日，Orchard Therapeutics宣布，美国FDA已接受其基因疗法Libmeldy（atidarsagene autotemcel）治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。
8月28日，应世生物宣布全球首创抗体偶联毒素药物OMTX705已经获得NMPA颁发的临床研究批件。OMTX705以成纤维细胞活化蛋白为靶点，是全球首个靶向该目标蛋白的ADC药物。全球首创FAK小分子抑制剂IN10018（Ifebemtinib）的大量靶点机制和转化医学研究，已确认该款药物能与不同ADC在多种肿瘤中协同增效，具备广泛的联合治疗潜力。
8月28日，和铂医药HBM9033获得FDA批准进行临床试验，用于治疗晚期实体瘤。HBM9033为一款靶向MSLN的ADC新药，也是和铂医药首款进入临床阶段的ADC新药。
8月29日，基石药业择捷美（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗无法手术切除的PD-L1表达≥5%的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的III期研究（GEMSTONE-303）达到了总生存期（OS）主要研究终点。
8月29日，映恩生物申请的1类新药注射用DB-1311获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期/转移性实体瘤。
8月29日，辉瑞在中国启动了蛋白降解靶向嵌合体vepdegestrant片的3期临床 ，拟用于ER+/HER2-乳腺癌一线治疗。
8月31日，圣诺医药宣布RNAi疗法产品STP707 用于治疗对标准疗法无反应的多种晚期实体瘤的I期临床试验取得成功。这是 RNAi癌症疗法领域的首个I期临床试验。
8月31日，君实生物1类新药注射用JS207获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期恶性肿瘤。
8月31日，礼来口服SERDImlunestrant国内获批新临床，联合 LOXO-783 片，或本品联合 LOXO-783 片联合阿贝西利片用于PIK3CA H1047R突变的 ER+、HER2-的晚期乳腺癌患者的治疗。
9月1日，罗氏阿来替尼治疗ALK阳性早期非小细胞肺癌的III期ALINA研究在预设的中期分析中达到了无病生存期（DFS）的主要终点。阿来替尼是首个也是唯一一个在III期试验中证明可降低ALK阳性早期NSCLC患者疾病复发或死亡风险的ALK抑制剂。
9月1日，阿斯利康和第一三共宣布其抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获美国FDA授予两项突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往治疗后发生进展且无替代治疗选择的不可切除或转移性HER2阳性（免疫组织化学染色[IHC] 3+）实体瘤成人患者，以及用于治疗既往接受过两种或以上治疗方案的HER2阳性（IHC 3+）转移性结直肠癌患者。
9月1日，创胜集团登记了一项国际多中心III期临床试验，旨在评估TST001联合纳武利尤单抗和化疗一线治疗Claudun 18.2阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌的有效性和安全性。
9月4日，德昇济医药申请的1类新药D3L-001获得临床试验默示许可，拟开发用于HER2阳性晚期实体瘤。
9月4日，交联医药重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射液获批临床，拟联合CHOP（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松）用于治疗CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤的研究。
9 月 5 日，拟将恒瑞注射用SHR-A1811纳入突破性疗法，用于治疗HER2阳性晚期结直肠癌。
9月5日，易慕峰宣布其基于SNR技术平台研发的新一代自体CAR-T产品IMC008近期已获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗胰腺癌患者。
9月5日，由上海医药集团股份有限公司递交的“T3011疱疹病毒注射液”临床申请获CDE承办。3011由亦诺微研发，拥有自主知识产权的三合一疱疹溶瘤病毒创新产品，用于治疗晚期实体瘤，分为瘤内注射和静脉注射。
9月5日，Genmab和Seagen公布innovaTV 301全球性III期试验达到其总生存期（OS）的主要终点。用于一线治疗期间或治疗后疾病发生进展的复发性或转移性宫颈癌患者。
9月6日，Beam Therapeutics公司首例患者接受了在研疗法BEAM-201的治疗。BEAM-201是一种经过四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，正在进行一项1/2期临床研究，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。
9月7日，强生旗下杨森宣布双特异性抗体疗法Rybrevant（amivantamab）在MARIPOSA-2临床III期试验中达到双重主要终点。适应症为局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
9月7日，和正医药申请的1类新药HZ-A-018胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤。
9月11日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获欧洲药品管理局批准进入一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床，该研究主要评估该药针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性。
9月10日，由艾力斯医药与ArriVent Biopharma发起，上海市胸科医院韩宝惠教授牵头的艾弗沙（甲磺酸伏美替尼）治疗EGFR 20外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的FAVOUR研究中期分析结果。
9月10日，恒瑞医药及子公司成都盛迪医药开展羟乙磺酸达尔西利片联合醋酸阿比特龙片(I)和泼尼松片(AA-P)对比安慰剂联合AA-P治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的多中心、随机、双盲的Ⅰb/Ⅲ期临床研究。
9月11日，信达生物EGFR/B7H3双抗IBI334获批临床，拟用于治疗不可切除、局部晚期或转移性实体瘤患者，这也是全球首款获批的EGFR/B7-H3双抗。
9月12日，正大天晴1类创新药小分子多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂安罗替尼和PD-L1抑制剂贝莫苏拜单抗（benmelstobart，TQB2450）多项临床研究成果入选2023年世界肺癌大会（WCLC）口头报告、壁报。
9月12日，吉利德科学公布靶向Trop-2的抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan）在两项临床试验中的积极结果，包括1项针对晚期HR+/HER2-乳腺癌患者的 III期临床试验TROPiCS-02的新数据，以及1项与PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）联用一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的II期临床试验EVOKE-02的积极早期数据。
9月13日，诺诚健华发布布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者的临床研究结果。
9月13日，宜明昂科IMM47临床前研究结果发布，IMM47是一款人源化IgG1 CD24单克隆抗体，该药治疗实体瘤的IND申请已获得中国NMPA受理，也计划在近期向美国FDA提交申请。
9月13日，强生申请的特立妥单抗注射液上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为：单药治疗用于既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
9月13日，亚虹医药APL-1202联合替雷利珠单抗作为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）新辅助治疗的I/II期临床试验完成II期临床试验期中分析并取得积极结果。
9月13日，君实生物PD-1/VEGF双抗JS207首次在国内登记启动临床试验，适应症为肿瘤。
9月15日，恒瑞医药子公司盛迪亚生物登记了一项多中心、随机、开放、阳性对照III期研究，旨在评估注射用SHR-A1811单药或联合帕妥珠单抗对比曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+多西他赛治疗HER2阳性复发或转移性乳腺癌的疗效与安全性。
9月15日，福沃药业自主研发的第三代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）FWD1802用于ER+/HER2-不可切除的局部晚期或转移性乳腺癌患者的I期临床研究成功完成第一例受试者给药。
9月17日，易慕峰自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）近期获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。
9月17日，康方生物AK132注射液获批临床，用于治疗晚期恶性肿瘤。这是继BC007和SG1906后，国内第3款获批临床的CLDN18.2/CD47双抗。
9月18日，拜耳子公司Vividion Therapeutics开发的KEAP1激活剂VVD-130037（BAY 3605349）正式启动I期临床试验并完成了首例受试者给药。该试验旨在评估VVD-130037（口服，每日1次）在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和药效学以及初步疗效。
9月18日，浙江医药子公司新码生物申报的1类新药注射用NCB003获批临床，拟开发适应症为晚期恶性实体瘤。NCB003是新码生物自主研发的新一代定点偶联长效人白介素-2药物，拟用于标准治疗失败的晚期恶性实体瘤，属于创新生物技术药物。
9月18日，百时美施贵宝公司旗下新基公司在中国启动了iberdomide胶囊的国际多中心III期临床研究，针对适应症为新诊断的多发性骨髓瘤。
9月18日，泽璟制药自主研发的注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）对比停服甲状腺激素疗法用于分化型甲状腺癌患者术后辅助诊断的III期ZGTSH004研究达到主要终点。
9月18日，中国生物上海生物制品研究所自主研发的首个创新型抗体偶联药物（ADC）SIBP-A13获得CDE临床试验批准通知书，拟用于对标准治疗无效或不耐受的晚期实体瘤，特别是难治的或复发的转移性EGFR突变非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性头颈部肿瘤患者。
9月18日，麓鹏制药核心产品新一代BTK抑制剂LP-168治疗既往接受过含CD20单抗免疫化疗方案和BTK抑制剂治疗后复发或难治的套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的关键性注册II期临床研究获CDE批准。
9月18日，恒瑞医药创新药阿帕替尼治疗复发或转移性腺样囊性癌的一项跨国多中心II期研究成果发表于Clinical Cancer Research（CCR）。
9月19日，安斯泰来恩扎卢胺软胶囊的新适应症上市申请CDE已受理，用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌。
9月19日，吉利德科学旗下Kite公司开发的CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleuce）的一项II期临床试验获得了积极结果。该试验旨在评估Yescarta作为二线疗法治疗不适合接受自体干细胞移植（ASCT）的复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤患者的疗效和安全性。
9月20日，默沙东“first-in-class”缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）美国FDA已接受补充新药申请，并授予优先审评资格，用于晚期肾细胞癌成人患者的治疗，这些患者接受免疫检查点和抗血管生成疗法后发生疾病进展。
9月20日，Scancell公布其II期SCOPE试验第一阶段的积极数据，该试验检视其在研癌症疫苗SCIB1联合检查点抑制剂（CPIs）治疗晚期黑色素瘤的疗效与安全性。
9 月 20 日，信达生物递交的IBI363临床试验申请获默示许可，联用贝伐珠单抗或仑伐替尼或呋喹替尼或/和化疗用于晚期肿瘤。IBI363是由信达生物自主研发的潜在同类首创新药，有效成分为PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白。
9月22日，第一三共和阿斯利康宣布Dato-DXd的第二项III期研究在中期分析中达到无进展生存期的主要终点。该药是第一三共和阿斯利康合作开发的一款靶向TROP2的抗体药物偶联物（ADC），适应症为乳腺癌。
9月23日，百济神州申报的BGB-30813片获批临床，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。BGB-30813片是一款DGKζ抑制剂，正在海外开展Ia/Ib期临床试验。
9月25日，诺华宣布Ⅲ期NETTER-2试验Lutathera在接受一线治疗的晚期胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中达到了无进展生存（PFS）改善的主要终点和客观缓解率（ORR）的关键次要终点。
9月25日，君实生物宣布公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗对比达卡巴嗪一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤的随机、对照、多中心III期临床研究（MELATORCH研究）的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）达到方案预设的优效边界。
9月25日，甫康药业1类新药、PI3K β/δ双重抑制剂CVL237的II期临床试验申请（IND）获得美国FDA批准，适应症为PTEN基因缺失的晚期实体瘤。
9月25日，基石药业，国际肿瘤学期刊British Journal of Cancer发表了抗PD-1抗体nofazinlimab（CS1003）治疗晚期实体瘤的首次人体试验（CS1003-101研究）数据。
9月25日，和誉医药自主研发的高选择性小分子成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）抑制剂irpagratinib（ABSK011）取得两项进展：1）irpagratinib获美国FDA批准，可开展单药在晚期肝细胞癌（HCC）患者中的1期临床试验，这也是和誉医药在中国以外展开的首个irpagratinib的临床试验；2）irpagratinib联合仑伐替尼治疗晚期或不可切除HCC的2期临床试验申请（IND）获中国国家药监局（NMPA）批准。
9月26日，仙瞳投资企业上海柏全生物科技有限公司自研的全新靶点抗肿瘤药物BT02已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，正式进入临床开发阶段。
9月26日，科伦博泰的KL-A167注射液和注射用SKB264的新适应症申请获得临床试验默示许可，拟开发用于不可手术切除的局部晚期、复发或转移性HR+/HER2-乳腺癌的治疗。
8月29日，诺华ORION-8临床III期试验新的长期数据。其每年两次给药的RNAi疗法Leqvio（inclisiran）加上他汀类药物治疗，可使动脉粥样硬化性心血管疾病、ASCVD或杂合体家族性高胆固醇血症风险增加患者的低密度脂蛋白胆固醇持续降低超过6年。
8 月 29 日，默沙东Sotatercept在国内递交的临床试验申请获默示许可，用于肺动脉高压。
8月29日，BridgeBio Pharma公布其在研疗法acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者的III期临床试验ATTRibute-CM中达到主要终点，显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。
8月30，礼来降脂蛋白（a）抑制剂muvalaplin的I期临床发布试验结果，具良好安全性，高效降低坏血脂达70%。该药是全球首个小分子口服降脂药物。
8月31日，百时美施贵宝公布了两项III期研究的最新长期随访结果，这两项研究评估了Camzyos（mavacamten）对症状性梗阻性肥厚型心肌病成年患者的治疗效果。
9月4日，阿斯利康Anifrolumab注射液获批临床，拟开展治疗多发性肌炎的研究。
9月4日，瑞博生物在心血管与代谢疾病领域的三个管线产品的研究数据，分别针对血栓形成、血脂异常和高血压。运用瑞博生物自主研发的肝靶向平台技术RIBO-GalSTAR，能够高度特异、强效和持久抑制致病基因，实现对相关疾病的治疗。
9月7日，罗氏和Alnylam靶向肝脏表达血管紧张素原（AGT）的在研RNAi疗法Zilebesiran的II期KARDIA-1研究达到主要终点。
9月12日，默沙东公布 “first-in-class”疗法sotatercept最新临床试验结果。sotatercept在治疗肺动脉高压（PAH）患者24周后，可缩小心脏右侧大小，并且改善右心室功能和血液动力学指标。
9月19日，欧加隆（Organon）心血管领域创新复方制剂益立妥（依折麦布阿托伐他汀钙片(Ⅰ)/(Ⅱ)）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市许可批准，用于治疗高胆固醇血症和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。
9月19日，Anthos Therapeutics宣布，在1287名具有中至高卒中风险房颤（AF）患者中开展的AZALEA-TIMI 71临床II期研究达到主要终点。
9月22日，东阳光药登记了一项II/III期临床试验，旨在评估HEC95468片治疗动脉性肺动脉高压（PAH）的疗效和安全性。
8月29日，拜耳旗下BlueRock Therapeutics在研干细胞衍生疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病的临床1期试验达到主要终点。
8 月 30 日，阿斯利康Gefurulimab国内启动一项III期临床ALXN1720-MG-301 试验，针对全身型重症肌无力成人患者。
8月31日，Neurocrine Biosciences公司公布了其不久前刚刚获得美国FDA批准的新药Ingrezza（valbenazine）胶囊的新数据，包括3期临床试验KINECT-HD的探索性结果，在治疗亨廷顿病相关舞蹈病（chorea）方面表现出持续更好的改善。
9月14日，Anavex在研产品Anavex2-73(blarcamesine)用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)引起的轻度认知障碍(MCI)的IIb/III研究Anavex2-73-AD-004后续分析显示，该产品能够显著减缓患者AD相关认知功能下降。
8月27日，布瑞迅药业治疗失眠的一类创新药BrP-01096获得国家药监局临床试验批准。BrP-01096是一款自主研发的口服小分子选择性食欲素受体（OX2R）拮抗剂，属于境内外均未上市的1.1类创新药。
8月31日，期刊JAMA发表新型抗抑郁药“裸盖菇素（psilocybin，一种在许多蘑菇种类中存在的活性化合物）”的II期随机临床试验结果，该项研究为提出了单剂量给药的可能性。不仅仅更加便利，还能减少可能的副作用风险。
9月12日，Vistagen宣布PH80急性治疗经前焦虑性障碍（PMDD）的探索性IIa期研究取得了积极结果，即接受PH80治疗的患者的精神症状和身体症状改善效果具有统计学意义和临床意义。PH80是一种first in class信息素（pherine）鼻喷雾剂。
9月21日，Relmada Therapeutics在研药品REL-1017治疗重度抑郁症（MDD）患者的III期试验积极结果。接受REL-1017初始治疗长达一年的患者在抑郁症状和相关功能障碍方面展现快速、有临床意义且持续的改善。
9月10日，辉瑞公司申报的1类新药sisunatovir胶囊获批临床，拟用于治疗成人伴重度呼吸道合胞病毒疾病风险因素的呼吸道合胞病毒疾病。
9月12日，百时美施贵宝公布了一项II期临床研究的结果，该研究评估其口服溶血磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂BMS-986278在进行性肺纤维化（PPF）患者中的应用。
8月26日，由中国生物兰州生物制品研究所和国药中生生物技术研究院共同申报的，全球首个重组诺如病毒双价疫苗，湖南省Ⅲ期临床研究项目启动仪式。
8月30日，亚虹医药口服药APL-1401治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的临床研究（IND）于近日获NMPA批准。
9月20日，MRM Health报告了其在研疗法MH002治疗轻中度溃疡性结肠炎（UC）IIa期临床试验的积极结果。
9月21日，北海康成申请的氯马昔巴特口服溶液拟纳入优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。
9月26日，再生元发布公告称，FDA已接受Dupixent（度普利尤单抗）用于1至11岁EoE（嗜酸性粒细胞性食管炎）患者的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。EoE是一种慢性炎症性疾病，会损害食道而阻止其正常工作。
8月29日，浩博医药已获得美国FDA关于反义寡核苷酸（ASO）药物AHB-137针对慢性乙肝患者的临床试验批准。
9月3日，Lenacapavir是由吉利德科学开发的一款同类首创的HIV-1衣壳抑制剂，治疗多重耐药艾滋病的II/III期临床数据发布。该药是FDA批准的最长效的艾滋病治疗药物——只需每半年用药1次。
9月6日，纽福斯NFS-05用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案。NFS-05是一款在研眼科基因治疗新药。
9月11日，北京中因科技有限公司基因编辑药物ZVS203e在北京大学第三医院完成首例受试者给药，这是全球范围内针对RHO基因突变导致的视网膜色素变性（RP）的首个探索性临床试验，同时也是中因科技第二款全球首个进入临床阶段的眼科基因治疗药物。
9月13日，Lyra Therapeutics宣布其在研疗法LYR-220在BEACON临床II期试验的积极结果，该研究针对患有慢性鼻窦炎的成人患者，这些患者既往曾接受过筛窦手术且不论其是否有息肉。
9 月 25 日，罗氏萨特利珠单抗国内启动一项新III期临床，针对甲状腺眼病（TED）。
8月31日，Denali Therapeutics公司公布其在研酶替代疗法DNL310于II型黏多糖贮积症的临床I/II期试验新的中期分析结果。
9月7日，阿斯利康启动了两款新药的III期国际多中心临床研究，这两款新药均是其2020年以约390亿美元收购Alexion公司所得，分别为：1）长效C5补体抑制剂ravulizumab注射液，针对适应症为：预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件；2）第三代C5补体抑制剂gefurulimab（ALXN1720）注射液，针对适应症为全身型重症肌无力。
9月14日，Rocket Pharmaceuticals宣布已与美国FDA就其在研基因疗法RP-A501治疗达农病（Danon Disease）的全球II期关键性试验设计达成一致讨论。
9月21日， Inozyme Pharma启动一项III期临床试验（ENERGY 3），旨在评估INZ-701对比常规治疗在ENPP1（胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1）缺乏症儿童群体中的有效性和安全性。该研究拟纳入33例儿童ENPP1缺乏症患者。
9月25日，中国生物制药宣布TRD205的临床试验申请（IND）获FDA受理。TRD205为血管紧张素II型2受体（AT2R）的新型拮抗剂，拟开发用于治疗神经病理性疼痛。