摘要：罗氏与ShapeTX合作推进神经与罕见病领域的RNA编辑基因疗法，总金额可能超30亿美元。
8月24日，Shape Therapeutics 公司（ShapeTX）宣布与罗氏公司达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
根据协议条款，ShapeTX将应用其专有的RNA编辑平台RNAfix™ 、其AAVid™ 技术平台进行临床前研究，以确定并交付潜在的候选药物，罗氏将负责合作产生的任何潜在产品的开发和全球商业化。基于此，ShapeTX有资格获得首付款以及开发、监管和销售里程碑付款，总金额可能超30亿美元。同时，ShapeTX也有资格就合作产生的产品的未来销售收取分层版税。
ShapeTX的RNAfix技术可利用作用于RNA（ADARs）的腺苷脱氨酶、抑制tRNAs和工程腺相关病毒（AAVs）的蛋白，直接在体内靶向和修饰RNA。ADAR酶能将碱基腺嘌呤（A）修改成肌苷（I），肌苷被核糖体识别为鸟嘌呤（G），从而完成从A到G的编辑修改。与其他现代基因组工程技术不同的是，RNAfix平台利用人类自身细胞机制来修饰RNA。
AAVid™蛋白衣壳发现平台采用合理的突变创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库，用于直接转入NHP的活体内生物选择。通过结合尖端DNA合成技术、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法，ShapeTX生成的文库规模和多样性业界领先，能够开发出best-in-class药物。