吉利德超30亿美元加码现货型细胞疗法，最新交易收获CAR-iNKT技术

来源：医药魔方 | 发布时间：2021-08-07

摘要：吉利德科学旗下公司Kite和早期生物技术公司Appia Bio宣布达成一项合作和许可协议，以研发用于治疗血液恶性肿瘤的造血干细胞（HSC）衍生细胞疗法。该合作将利用Appia Bio的“ACUA”同种异体细胞疗法技术平台，开发表达嵌合抗原受体的恒定自然杀伤T细胞（CAR-iNKT）疗法。

2021年8月5日，吉利德科学旗下公司Kite和早期生物技术公司Appia Bio宣布达成一项合作和许可协议，以研发用于治疗血液恶性肿瘤的造血干细胞（HSC）衍生细胞疗法。该合作将利用Appia Bio的“ACUA”同种异体细胞疗法技术平台，开发表达嵌合抗原受体的恒定自然杀伤T细胞（CAR-iNKT）疗法。

根据协议条款，Appia Bio将负责利用Kite提供的CAR进行两个HSC衍生CAR-iNKT候选疗法的临床前和早期临床研究。Appia Bio将获得总额高达8.75亿美元的预付款、股权投资，以及额外的里程碑付款和分级版税。而Kite将负责确定的候选产品的后续开发、生产和商业化。

总部位于美国洛杉矶的Appia Bio成立于2020年，专注于利用其可放大的技术平台（增加患者的可及性），来发现和开发广泛适应症的工程化同种异体细胞疗法。该公司约在3个月前（5月11日）刚完成了 5200 万美元A轮融资，走出隐身模式。如此年轻的Appia Bio为何能收到Kite的橄榄枝？

首先，Appia Bio有一支经验丰富的团队，其中包括诺贝尔奖获得者、加州理工大学教授 David Baltimore 担任董事会主席，他的一位前博士后、加州大学洛杉矶分校副教授Lili Yang 担任联合创始人，Lili也是ACUA平台的重要发明人。还有前Kite高管Jeff Wiezorek担任首席医学官及联合创始人，Jeff曾领导Kite所有CAR和T细胞受体（TCR）T细胞项目的开发。

技术方面，iNKT是T淋巴细胞的一个独特亚群，兼具NK细胞和T细胞特征。iNKT细胞在抗肿瘤免疫过程中发挥调节作用，被激活后可通过分泌细胞因子，活化其它免疫细胞参与先天性免疫和获得性免疫。此外，由于独特的抗原识别方式，iNKT细胞不会引发移植物抗宿主病。然而这类细胞数量在人体中含量太低（约占外周血单核细胞的0.01%–2%），像传统的CAR-T疗法一样从患者体内分离iNKT细胞生成CAR-iNKT细胞疗法面临很大挑战。

iNKT细胞靶向肿瘤的机制（来源：Cell Stem Cell）

Appia Bio基于淋巴细胞发育生物学方面的洞见，利用HSC制造CAR-iNKT细胞，其开发的ACUA平台具有改善HSC衍生CAR-iNKT细胞疗法的疗效和安全性，精简生产流程的潜力。

Kite公司发展和战略副总裁Mert Aktar表示:“作为细胞疗法的先驱，Kite公司致力于开发下一代细胞疗法以治疗和潜在治愈癌症患者。通过与Appia Bio的合作，我们将利用CAR-iNKT的独特生物学特性，来研究和开发针对癌症的同种异体细胞疗法。”

同种异体细胞疗法是未来细胞疗法的重要发展方向，走在细胞疗法前列的Kite自然也是十分关注。除了本次合作，Kite还在不久前（6月17日）与Shoreline宣布了一项总额超过23亿美元的战略合作协议，为一系列血液系统恶性肿瘤开发新的同种异体候选产品。合作首先集中在CAR-NK靶点上，Kite可以选择扩大合作范围，包括iPSC CAR巨噬细胞项目中的一种未公开的靶点。