摘要：Genevant Sciences公司与武田（Takeda）公司宣布达成一项全球合作和许可协议，利用Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术平台，开发新型非病毒载体基因疗法，治疗罕见肝脏疾病。
2021年8月23日，Genevant Sciences公司与武田（Takeda）公司宣布达成一项全球合作和许可协议，利用Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术平台，开发新型非病毒载体基因疗法，治疗罕见肝脏疾病。这是Genevant与武田的第二次合作，两家公司在2021年早些时候达成了一项协议，共同开发针对肝脏星状细胞中特定靶标的核酸治疗药物，以治疗肝纤维化。
根据协议条款，Genevant将有资格获得高达3.03亿美元的前期和潜在里程碑付款，与未来产品销售的特许权使用费。而武田将拥有利用Genevant的LNP技术平台、开发和商业化指定的非病毒载体基因疗法的独家权益，治疗信息尚未公开的罕见肝脏疾病。
Genevant的LNP技术平台已经在十多个候选产品中进行了研究，并已在超过600多名受试者的多个临床项目中对其安全性和有效性进行了评估。该公司的LNP技术曾用于获批RNAi疗法patisiran的递送。