摘要：百济神州宣布国家药品监督管理局已经附条件批准注射用卡非佐米上市，与地塞米松联用，治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者。
7月9日，百济神州宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已经附条件批准注射用卡非佐米（商品名：凯洛斯，KYPROLIS）上市，与地塞米松联用，治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者，患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。百济神州通过与安进的战略合作，获得凯洛斯在中国的授权。这是凯洛斯在中国获批的首项适应症。
多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性血液肿瘤，起源于骨髓中浆细胞异常增殖，从而中断其正常细胞功能和程序。MM是第二大常见的恶性血液肿瘤，约占所有恶性肿瘤的1%，占血液系统恶性肿瘤的13%。许多MM患者在确诊时已经进展到晚期，近20%的患者经过初始治疗后可能出现疾病复发。据估计，在2016年，全球约有16500例MM新发病例和10300例MM死亡病例。MM在男性及较年长的人群（55至74岁间）的发病率更高。在疾病控制不甚理想的情况下，MM还将导致包括病理性骨折和贫血等并发症。
蛋白酶体可分解受损或不再需要的蛋白质，从而在细胞功能和生长中发挥着重要作用。研究表明，卡非佐米可以抑制蛋白酶体，从而导致蛋白质在细胞内的过度累积。通过这项抑制作用卡非佐米可以致使一些细胞的死亡，特别是针对通常含有大量异常蛋白的骨髓瘤细胞。
此次附条件批准是基于一项在中国123例R/R MM患者进行的III期试验（CTR20160857）。结果表明，在既往接受过多线治疗（中位线数为4）的中国患者中，卡非佐米的有效性与其它全球性研究中观察到的大体一致。主要终点总缓解率为35.8%（95% CI：27.3，44.9）。中位无进展生存期（PFS）为5.6个月（95% CI：4.6，6.5)。
在中国患者中的安全性特征，与治疗R/R MM患者的全球研究中观察到的一致。在针对联合疗法的全球研究中，最常见的不良反应为贫血、腹泻、疲乏、高血压、发热、上呼吸道感染、血小板减少症、咳嗽、呼吸困难和失眠。根据对中国患者不良事件的分析，未发现新的安全性风险。对该产品的完全批准将取决于一项确证性临床试验结果。
卡非佐米于2012年取得在全球的首次获批，至今全球约有15万例患者接受过该产品的治疗。目前已在美国获批用于：①与来那度胺和地塞米松联用或与地塞米松联用，或与达雷妥尤单抗和地塞米松联用，治疗接受过一至三线的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。②作为单药治疗接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。