摘要：拜耳first-in-class疗法获FDA批准，治疗糖尿病肾病；治疗帕金森，拜耳细胞疗法获FDA快速通道资格。
7月9日，拜耳宣布，FDA批准该公司first-in-class疗法Kerendia（finerenone）上市，用于降低患有2型糖尿病(T2D)伴慢性肾病(CKD)成人患者估算的肾小球滤过率(eGFR)持续下降、终末期肾病、心血管疾病死亡、非致死性心肌梗死和因心力衰竭住院的风险，FDA曾授予该产品优先审评资格。
慢性肾病 (CKD) 是一种常见且可能致命的疾病，但通常未被充分认识。相对于没有任何一种疾病的普通人群，CKD可使2型糖尿病患者的预期寿命缩短多达16年。多达40%的2型糖尿病患者会发展为慢性肾病。在T2D中，由代谢、血流动力学或炎症和纤维化因素驱动的盐皮质激素受体 (MR) 过度激活被认为有助于CKD进展。
Finerenone是一种潜在first-in-class非甾体、选择性盐皮质激素受体拮抗剂(MRA)，能减少盐皮质激素受体（MR）过度激活的有害影响。盐皮质激素受体过度激活是肾脏和心脏损害的主要驱动因素。2015年，FDA曾授予finerenone快速通道资格（FTD）。
finerenone作用机制
FDA此次批准是基于一项代号为FIDELIO-DKD（NCT02540993）的III期研究积极结果。FIDELIO-DKD研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。共招募5734例患者，受试者按1：1随机分为2组，分别接受finerenone和安慰剂治疗。时间-事件分析中评估的主要复合终点为肾衰竭、eGFR较基线下降40%以上，或因肾原因死亡发生人数。时间-事件分析中评估的关键次要复合终点为心血管原因死亡、非致死性心肌梗死、非致死性中风或因心衰住院发生人数。
2.6年随访结果显示，finerenone组主要结局事件发生率为17.8%（ 504/2833），而安慰剂组这一比例为21.1%（600/2841），(HR：0.82；95%CI, 0.73 ~ 0.93; P = 0.001)。关键次要结局事件发率分别为13.0%（finerenone组）和14.8%（安慰剂组） (HR：0.86；95% CI, 0.75 ~ 0.99;P = 0.03)。
拜耳也已在欧盟、中国以及全球多个国家提交finerenone上市许可，这些申请目前正在审查中。
7月19日，拜耳（Bayer）旗下BlueRock Therapeutics宣布，其用于治疗晚期帕金森病（Parkinson’s disease，PD）的细胞疗法DA01，已获美国FDA授予快速通道资格。DA01是BlueRock公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项1期临床试验进行评估。