摘要：吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局授予同类首创的在研抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，用于治疗新确诊的骨髓增生异常综合征。
吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予同类首创的在研抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定（Breakthrough Therapy designation），用于治疗新确诊的骨髓增生异常综合征。
骨髓增生异常综合征是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症，在美国每年大约有15，000名患者确诊。FDA已有14年没有批准新的治疗方法了。低风险骨髓增生异常综合征患者的平均生存期为6年，高风险骨髓增生异常综合征患者的平均生存期约为18个月。突破性疗法认定可加速开发及审评针对严重或威胁生命的疾病的在研疗法，前提是，相比现有疗法，在研疗法的初步临床证据需显示其有潜力显著提升临床效果。
FDA授予magrolimab突破性疗法认定是基于一项正在进行的1b期研究的积极结果，该研究评估了magrolimab与阿扎胞苷联用治疗初治中风险、高风险和极高风险骨髓增生异常综合征。在2020年欧洲血液学协会大会上发布的数据显示，在33名可评估疗效的患者中，magrolimab和阿扎胞苷的组合疗法达到91%的客观应答，42%的患者达到了完全缓解(CR)。magrolimab和阿扎胞苷的组合疗法大体耐受良好。研究中没有使用到最大耐受剂量，也没有骨髓增生异常综合征患者因为治疗相关的不良反应而停止治疗。