摘要：Anima Biotech与武田（Takeda）达成一项战略合作，共同发现和开发靶向mRNA翻译的小分子药物，用于治疗具有特定遗传学特征的神经疾病。
Anima Biotech宣布，该公司已经与武田（Takeda）达成一项战略合作，共同发现和开发靶向mRNA翻译的小分子药物，用于治疗具有特定遗传学特征的神经疾病。传统小分子药物难于靶向“不可成药”靶点的原因是这些蛋白靶点缺少能够与小分子药物结合的“口袋”。而Anima Biotech公司的策略是不直接靶向蛋白靶点本身，而是靶向编码蛋白靶点的mRNA的翻译过程。
该公司的专有技术平台能够实时观察mRNA翻译的水平，从而可以用来筛选特异性提高或者降低蛋白合成的小分子候选化合物。目前，该公司的研发管线中已经包含有靶向c-myc和KRAS这类著名的“不可成药”靶点的候选化合物。
根据协议，临床前研究合作最初将包括Anima公司针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的研发项目，开发抑制突变蛋白合成的小分子药物，以及针对武田提供的另外两个与神经疾病相关的靶点的候选化合物。Anima可能获得约1.2亿美元的前期和临床前研究里程碑付款，以及11亿美元的临床和推广里程碑付款。此外，武田有权扩展这一合作，额外添加3个靶点，并支付给Anima高达12亿美元的后续付款。
“Anima Biotech公司对中枢神经系统蛋白表达的复杂调控机制的深刻理解，让它成为探索这一领域药物开发的理想伙伴。”武田神经科学药物开发负责人Ceri Davies先生说，“将Anima的技术平台与我们在转化医学和临床开发方面的长处相结合，我们旨在为具有特定遗传特征的神经疾病患者提供更大益处。他们目前治疗选择稀缺。”