摘要：武田制药和罕见神经疾病生物制药公司Ovid Therapeutics宣布，两家公司已经签订了一项独家协议，武田将获得Ovid用于治疗发育性和癫痫性脑病的研究药物soticlestat（TAK-935/OV935）的全球权利，该候选药研发目标包括Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）。
3月4日，武田制药和罕见神经疾病生物制药公司Ovid Therapeutics宣布，两家公司已经签订了一项独家协议，武田将获得Ovid用于治疗发育性和癫痫性脑病的研究药物soticlestat（TAK-935/OV935）的全球权利，该候选药研发目标包括Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）。Ovid公司股价在上市前交易中飙升逾74%。
根据新的独家协议，武田将全权负责soticlestat进一步的全球开发和商业化，Ovid将不再对武田承担原始合作协议下的任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来开发和商业化成本。这项交易定于本月完成，Ovid将在交割时收到1.96亿美元的预付款，在实现开发、监管和销售里程碑后，有资格再收到6.6亿美元的付款。此外，Ovid将从低两位数开始收取分层版税，如果获得批准并商业化，最高可从soticlestat的销售额中收取20%的版税。新协议预计将于2021年3月底结束，但须满足惯例结束条件，包括根据Hart-Scott-Rodino法案由相关监管机构进行审查。
Soticlestat（TAK-935/OV935）是一种first-in-class的胆固醇24羟化酶（CH24H）抑制剂。具有降低癫痫敏感性和改善癫痫控制的潜力。Soticlestat抑制CH24H可降低24HC的神经元水平，并可能改善脑内扭曲的兴奋/抑制平衡。
2020年8月，武田和Ovid报告了2期研究ELEKTRA的积极结果。这项2期研究对141名年龄在2-17岁之间患有难治性癫痫综合征的儿童（包括DS或LGS）进行了soticlestat测试。治疗20周后，服用soticlestat的DS患者惊厥发作比安慰剂组患者平均减少34%，安慰剂组患者的惊厥发作增加了7%，差异为46%。这种药物在LGS患者中的疗效并不理想，在统计学意义上优于安慰剂。当时，两家公司表示，他们需要进一步分析这些数据，以便更好地了解soticlestat在这种“高度异质性患者群体”中的下一步潜力。武田计划在2021年第2季度开始对患有DS和LGS的儿童和年轻成人进行soticlestat的3期研究。
早在2017年，两家公司就达成了合作协议，武田收购了Ovid的股权，后者有资格获得高达8500万美元的监管里程碑付款。Ovid验证了soticlestat在多种罕见癫痫的概念性试验的成功。两家公司分割了soticlestat的市场，武田占有了日本市场，并选择在亚洲和选定的地区的商业化权利，Ovid拥有美国、欧洲、加拿大和以色列市场。
武田介绍，soticlestat已成为该公司产品组合中一个重要的晚期分子，主要针对罕见的神经和神经肌肉疾病，但需求尚未得到满足。武田正在努力和方便地启动并执行针对患有DS和LGS的儿童和年轻成人的3期研究，目标是在未来推出新的治疗方案，为全世界的DS和LGS患者提供更好的癫痫控制、耐受和身体功能。
随着武田推动soticlestat的发展，Ovid将把新资本投入到自己的管道中。这条生产线包括gaboxadol（OV101），该公司正在开发用于治疗Angelman综合征和脆性X综合征。然而，Angelman综合征在2020年12月的一项3期研究中错过了主要终点，因此研究被搁置。