2024年干细胞治疗领域的年度总结

来源：领康Leading | 发布时间：2025-01-03

摘要：2024年，中国干细胞治疗领域也迎来了历史性的转折点。在政策的大力扶持和新药申报流程的优化下，今年取得了显著的进展。预计未来几年将有一系列干细胞新药获批上市，为广大患者带来了新的希望。

2024年，中国干细胞治疗领域也迎来了历史性的转折点。在政策的大力扶持和新药申报流程的优化下，今年取得了显著的进展。预计未来几年将有一系列干细胞新药获批上市，为广大患者带来了新的希望。

干细胞之国家政策

政策优化为干细胞领域自主研发和外资引进提供了便利，使其能够更好地进行技术开发和应用。这不仅有利于国内相关行业的迅速成长，让更多人用从细胞治疗产品获益，更能增强我国在全球细胞产业中的竞争地位和影响力。

2024年国家及地方层面发布的相关政策

2024年，干细胞治疗行业在中国迎来重大发展。年初，《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》成功发布，为干细胞新药的开发提供了全面的监管框架，覆盖了药学、非临床研究和临床试验等关键环节，确保了其开发过程的规范性。

在临床试验方面，《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验指导原则》的出台，预示着GvHD治疗领域在临床进度上的领先地位，首款药物的获批上市指日可待。

与此同时，地方政府在产业化方面表现出了强烈的紧迫感。从广州南沙到四川成都，再到海南博鳌，地方政府对于干细胞产业化的推进显得尤为积极，这反映出各地对于干细胞产业化发展的高度重视和迫切需求。

明确可以开展临床应用地区

预计明年各地方政府将采取更积极的措施，推动干细胞治疗的合规化进程，可能会在自体干细胞或体细胞治疗领域寻求更多的政策突破和支持。

干细胞之重大事件

美国获批首个MSC产品

今年干细胞行业最引人注目的成就是FDA批准了首个间充质干细胞（MSC）产品——Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

Ryoncil的获批，源于一项关于安全性和疗效的多中心、单臂研究，共54名SR-aGVHD儿童患者参与研究：每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名患者（占比30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名患者（占比41%）达到部分缓解。

这是首个FDA批准的MSC疗法。这一批准为行业带来了积极的影响。指明同种异体的细胞疗法可能会越来越多。

中国受理首个MSC药品上市注册申请

在2024年6月27日，铂生卓越生物科技（北京）有限公司迎来了一个重要的里程碑，其研发的干细胞药物“艾米迈托赛注射液”获得了国家药品监督管理局（NMPA）的新药上市申请（NDA）正式受理，并被纳入优先审评品种。这一进展在国内干细胞药物研发领域具有标志性意义。

业界猜测可能会在2024年度压轴获批NDA，成为国内首个获批上市的干细胞新药。随着政策环境、研究储备、市场需求以及审批进度的不断推进，这款中国首款MSC疗法距离正式上市已经越来越近了。

Alofisel 主动退出欧盟市场

2024年12月13日，Alofisel在欧盟市场的退出给干细胞制药行业带来了不小的震动。这款药物在多个国家上市已有六年之久，但在最近的一项补充临床试验中却得出了阴性结果，这确实令人感到意外。

尽管武田制药对Alofisel的前景持乐观态度，但该药物的市场表现确实未达到预期，为投资者提供了一个值得反思的案例。Alofisel的撤市和武田制药的应对策略，无疑为干细胞制药行业提供了宝贵的经验教训。

干细胞实现功能性治愈1型糖尿病

今年，干细胞治疗糖尿病领域取得了显著进展。4月30日，上海长征医院的殷浩主任与中国科学院的程新教授团队将患者血液PBMC转化为自体iPSC细胞，进一步转化为内胚层干细胞（EnSC），成功在体外培育出胰岛组织（E-islet）。这一技术在一位59岁、患有25年II型糖尿病的男性患者身上实现了临床治愈，使他33个月无需依赖胰岛素。

2024年9月26日，新华网报道：“我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病”，该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，患者在1年随访期内不再需要外源胰岛素治疗。

这一成果突破了传统糖尿病治疗瓶颈，此前胰岛素注射、降糖药物难精准控糖，胰岛移植又受供体短缺限制；化学重编程技术制备胰岛细胞为糖尿病治疗提供新途径，开启细胞治疗新篇章，未来有望推广至更多患者，变革糖尿病治疗模式。

MSC首次写入权威诊疗指南

2024年6月，由中国老年保健协会疼痛病学分会牵头组织国内相关学科专家，发布了一篇《中国骨关节炎诊疗指南（2024版）》订本指南。MSC作为B级证据、2级推荐强度被写入了医生所遵循的诊疗指南，用于治疗早期或轻度阶段骨关节炎。

该《指南》指出MSC通过抗炎和免疫调节、旁分泌为关节修复创造了最佳环境。多项临床试验显示，关节内MSC注射可减少关节内炎症细胞、促进关节软⻣生⻓并进一步改善患者的疼痛和功能。

干细胞治疗肝硬化有了新突破

肝硬化，这一由多种因素诱发的慢性肝脏疾病，通常以肝脏结构与功能的逐步损害为显著特征，有可能导致肝功能衰竭乃至肝癌。伴随现代医学的持续进步，传统治疗手段虽能缓解症状，却始终无法有效逆转肝硬化。

正因如此，近些年来，干细胞治疗作为一种崭新的治疗方案， 2024 年全球干细胞治疗肝硬化的临床研究取得了具有代表性的研究成果。

在中国，多项有关干细胞治疗肝硬化的临床试验已然取得阶段性成果。2024 年，上海某医院与广州某医院携手开展的一项研究表明，采用自体骨髓干细胞（源自患者自身的干细胞）治疗慢性肝硬化的患者，在治疗后的 6 个月内，肝功能得到了明显改善。

研究人员发现，这些患者的肝功能指标，如丙氨酸氨基转移酶（ALT）和总胆红素水平有所降低，而且腹水和黄疸等症状也得到了有效缓解。此外，影像学检查显示患者肝脏的纤维化程度有所减轻，部分患者甚至实现了肝脏的部分再生。

在美国，2024 年，斯坦福大学和哈佛大学的研究团队分别报道了诱导多能干细胞（iPSCs）在肝硬化治疗中的应用。诱导多能干细胞是一种通过基因重编程技术将成人细胞转化为类似胚胎干细胞状态的细胞。这些细胞在实验室中能够分化为肝细胞，进而用于肝脏的修复。

在日本，脐带血干细胞被视作一种潜力巨大的治疗工具。2024 年的一项研究表明，使用脐带血干细胞治疗晚期肝硬化患者后，患者的肝功能指标明显改善，且未出现明显的副作用。

这些成果初步验证干细胞治疗肝硬化有效性、安全性，随着研究深入，有望成为肝硬化临床标准治疗手段，降低患者死亡率，提升生存质量。

结 语

2024年干细胞治疗领域在基础研究、临床应用、政策支持和市场等方面都取得了突破性的进展，为未来干细胞治疗的发展奠定了坚实的基础。未来，随着基础研究深入与技术迭代，有望精准破解各类疾病发病机制，为个性化医疗提供定制方案，逆转疑难病症进程。相信在全球科研人员、产业界、政策制定者携手奋进下，干细胞技术将开启人类健康新纪元，为生命续航，让健康梦想照进现实。