全球小核酸药物营收TOP10（2024Q1）

来源：药融圈 | 发布时间：2024-05-20

2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场将达到250亿美元。中国小核酸药物市场在2022年预计约400万美元，2025年有望达到3亿美元以上，年复合增长率超300%。目前全球已有19款小核酸药物获批上市，其中2023年新获批4款，包括siRNA药物Rivfloza，反义核酸ASO药物tofersen、eplontersen和以及核酸适配体Aptamer药物Izervay，治疗领域主要集中在DMD、罕见的血脂异常、SMA、ALS等罕见病领域。根据2023年最新财报统计，全球上市小核酸药物营收合计已达到43亿美元，小核酸药物目前已成为优质赛道。根据各大公司Q1财报数据，我们统计2024年第一季度全球小核酸药物营收情况如下：

从销售额排名来看，渤健/Ionis的Spinraza (nusinersen)依然凭借市场以及价格优势，Q1实现营收3.41亿美元，占据榜首；Alnylam的RNAi重磅产品AMVUTTRA在Q1实现1.95亿美元营收，同比大增95%。反超老牌产品Onpattro，成为Alnylam的中流砥柱，排名第二，2022年6月14日，Alnylam宣布，FDA批准其RNAi药品AMVUTTRA(vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命疾病，有多发性神经病表现，治疗方法很少；Alnylam&诺华的小干扰核酸（siRNA）降脂疗法Leqvio（Inclisiran）2021年12月获得FDA批准，持续放量，Q1实现营收1.51亿美元。Sarepta将3款小核酸药物（EXONDYS 51, AMONDYS 45 and VYONDYS 53）归为PMO板块，2024Q1合计营收2.26亿美元。

从增速来看，Leqvio、Amvuttra和Oxlumo三款药物增速明显，同比增速分别为139%，91%，79%，而这三款产品都是Alnylam研发或合作的产品。虽然小核酸Ionis、Alnylam、Sarepta的“三分天下”格局暂时还没有被打破，但Alnylam已然凭借这三款产品拉开了与第三名Sarepta的差距。

2024年Q1实现营收4.14亿美元，同比增长63%。其中净产品收入总额为3.595亿美元，比去年同期增长55%。基因疗法eleidys本季度的净收入总额为1.339亿美元。公司将3款小核酸药物（EXONDYS 51, AMONDYS 45 and VYONDYS 53）归为PMO板块，2024Q1合计营收2.26亿美元，同比下降2%。

eleidys是由Sarepta和罗氏制药联合开发，2023年6月22日，Elevidys获FDA批准，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。2023年8月，Elevidys才进行正式销售交付，定价为320万美元/剂，成为史上第二贵基因治疗产品。

2024年第一季度全球产品净收入为3.65亿美元，与2023年第一季度相比同比增长32%，其中总TTR（ONPATTRO和AMVUTTRA）的持续增长势头同比增长29%。重申 2024 年财务指引，包括合并产品净收入为 14 亿美元至 15 亿美元 。总TTR继续保持增长势头，ONPATTRO和AMVUTTRA第一季度的全球净产品收入分别为6900万美元和1.95亿美元，与2023年第四季度相比，TTR季度总增长率为4%，与2023年第一季度相比年增长率为29%。2022年6月，美国FDA批准皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病。GIVLAARI和OXLUMO第一季度的全球产品净收入分别为5800万美元和4300万美元，与2023年第四季度相比，Rare季度总增长率为9%，与2023年第一季度相比为40%。

“2024年是一个强劲的开端，我们的商业表现出色，全球净产品收入为3.65亿美元，我们的四个全资产品同比增长32%。我们的产品线也取得了巨大进展，特别是高血压的zilebesiran项目，我们报告了KARDIA-2 2期研究的积极结果，并启动了KARDIA-3 2期研究，”Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示。“展望未来，我们热切期待6月底或7月初vutrisiran的HELIOS-B iii期研究的顶线结果，这可能会扩大我们在ATTR淀粉样变性方面的领导地位。此外，我们期待mivelsiran(原ALN-APP)的早期开发，我们预计在未来几个月内开始脑淀粉样血管病的2期研究。这些成就使我们能够很好地实现我们的Alnylam P5x25目标，即成为一家提供持续创新和卓越财务业绩的顶级生物技术公司。”

2024年第一季度实现营收1.2亿美元，同比下降8%。收入来源主要有Spinraza和Spinraza特许权使用费，以及商业化小核酸TEGSEDI and WAYLIVRA 的合计收入0.86以美元。截至2024年3月31日，现金和短期投资为22亿美元。

近期上市药物亮点：用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多发性神经病变(ATTRv-PN)的WAINUA在上市后第一季度的销售额为500万美元，Ionis在2024年第一季度的特许权使用费收入为100万美元。用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的SPINRAZA在2024年第一季度的全球销售额为3.41亿美元，特许权使用费收入为3800万美元。

总结
2024 年初，瑞博生物与勃林格殷格翰、舶望制药与诺华的两起管线 BD 出海事件成为本土小核酸领域的出海破冰，其较高的转让金额也验证了其管线创新性与较高的临床价值，这也成为了继 ADC、单抗等领域之后，本土创新药孕育又一得到全球市场认可的细分新药研发领域。目前国内布局小核酸药物的公司有瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、海昶生物、中美瑞康、腾盛博药、先衍生物、星曜坤泽 、悦康药业、君实生物等。