摘要：阿斯利康旗下专注于罕见病领域的Alexion公司，宣布完成与Neurimmune就NI006达成的独家全球合作和许可协议。NI006是一款在研人源化单克隆抗体，目前处于1b期临床试验开发阶段，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。
2022年3月1日，阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司，宣布完成与Neurimmune就NI006达成的独家全球合作和许可协议。NI006是一款在研人源化单克隆抗体，目前处于1b期临床试验开发阶段，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病，可导致诊断后四年内发生进行性心力衰竭和死亡。
在全球范围内，估计有30到50万名ATTR-CM患者。患者由于衰老或基因突变，导致TTR淀粉样蛋白错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能。而TTR蛋白原纤维的增加会导致更多的组织损伤与疾病恶化，使患者生活质量下降并最终死亡。
NI006特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，针对ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明，NI006可诱导病理性ATTR的清除。
根据协议条款，Alexion获得NI006开发、生产和商业化的全球独家许可权益。NI006为阿斯利康和Alexion专注于淀粉样变性的在研疗法管线增加了一种新颖和互补的方法。Alexion向Neurimmune支付3000万美元的预付款。Neurimmune还有资格获得高达7.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及未来获批药物净销售额的特许权使用费。Neurimmune将继续负责完成目前药物的1b期临床试验，Alexion将支付一定的试验费用，并将负责未来进一步的临床开发、生产和商业化活动。