17亿美元诺华与Voyager达成合作，开发下一代AAV基因疗法

来源：医药魔方 | 发布时间：2022-03-08

摘要：Voyager Therapeutics宣布，已与诺华（Novartis）达成协议，授予后者AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳权益，针对3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点，以及针对另外两个靶点衣壳的选择权。

3月8日，Voyager Therapeutics宣布，已与诺华（Novartis）达成协议，授予后者AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳权益，针对3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点，以及针对另外两个靶点衣壳的选择权。

此消息一出，Voyager公司股价大涨。

根据协议条款，Voyager将获得5400万美元的首付款，以及诺华在12个月内针对三个初始CNS靶点高达3750万美元的使用费。此外，诺华还可能会选择使用Voyager的另外两种衣壳，并为每个靶点支付3050万美元。Voyager还有望获得高达15亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及销售提成。

AAV载体是递送基因疗法等多种基因医药产品的重要载体之一。与传统AAV相比，Voyager的TRACER平台产生的衣壳能以更强的特异性、更低的剂量以及更小的脱靶风险靶向所需细胞和组织，且具有增强的血脑屏障穿透能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。

在非人灵长类动物实验中，其中一款衣壳与传统AAV载体相比，将转基因在大脑不同脑区的表达水平提高了超过1000倍。随后的筛选项目发现了一类新的AAV9变体，它们可以选择性靶向胶质细胞，让更精确靶向影响非神经元细胞的CNS疾病成为可能。该公司还发现了多种选择性靶向CNS的AAV5衣壳。

2014年，Voyager由知名生技创投Third Rock Ventures创立，算是新基因疗法出现当年的首批公司，目标是以一次性的基因治疗，改善阿尔兹海默病、帕金森氏症等神经疾病。此前，Voyager与AbbVie、Neurocrine、Genzyme等达成的合作均终止，公司股价曾一度跌落谷底。2021年10月，辉瑞与其达成超6亿美元的合作，押注新型AAV载体。