2021年41款药物获CDE突破性疗法

来源：医药魔方 | 发布时间：2022-01-09

摘要：自2020年7月该政策发行实施以来，已有65款药物被纳入突破性治疗品种名单，其中有41款药物在2021年获CDE突破性疗法认定。从药物类型上看，这些突破性治疗药物有26款是化学药品，15款是生物制品（多为抗体类）。

突破性治疗药物指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可在I、II期临床试验阶段申请适用突破性治疗药物程序。对于获得突破性疗法认定的药物，CDE会优先配置审评资源，加强沟通交流和指导，大大缩减新药从研发到上市的时间。

近几年国内大热的PD（L）1单抗（卡瑞利珠单抗、特瑞普利单抗、赛帕利单抗、舒格利单抗、首克注利单抗、 cadonilimab）、CAR-T疗法（瑞基仑赛、阿基仑塞、西达基奥仑赛、CT053、IBI-326、CNCT19）、ADC药物（维迪西妥单抗、Trastuzumab deruxtecan、ARX788）都有被纳入CDE突破性治疗品种。（注：标蓝代表已在国内上市）

自2020年7月该政策发行实施以来，已有65款药物被纳入突破性治疗品种名单，其中有41款药物在2021年获CDE突破性疗法认定。从药物类型上看，这些突破性治疗药物有26款是化学药品，15款是生物制品（多为抗体类）。

从疾病领域上看，获CDE突破性疗法认定的药物主要集中于肿瘤方面（54%，22/41），如肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、宫颈癌等；其次是病毒感染方面的药物（17%，7/41），其中仅乙肝药物就有4款，病毒所致的呼吸道感染疾病药物有2款；其他还有神经精神类药物（9.7%，4/41）、血液药物（7.3%，3/41）、皮肤药物（4.8%，2/41）、泌尿类药物等。

从企业上看，恒瑞、强生和武田各有3款药物获CDE突破性疗法认定，其中强生的3款药物均是病毒感染类药物（乙肝、呼吸道感染）；罗氏、勃林格殷格翰和罗氏各有2款药物，多集中于肿瘤领域。

恒瑞

2021年，恒瑞共有3款药物纳入突破性治疗品种，分别是用于治疗12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎的SHR0302；联合氟维司群治疗复发或转移性乳腺癌的SHR6390；用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌的SHR3680。

SHR0302是恒瑞自主开发的一款JAK1抑制剂，通过阻断包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2在内的JAK激酶家族，干扰JAK-STAT信号通路发挥作用。SHR0302仅作用于JAK1，从而避免了抑制JAK2激酶所产生的血红蛋白降低、淋巴细胞和中性粒细胞计数降低等不良反应。

SHR3680是恒瑞医药研发的具有自主知识产权的新型AR（雄激素受体）拮抗剂，能有效抑制雄激素诱导的AR核转位和转录活性，从而显著抑制AR阳性前列腺癌细胞增殖。相较于第一代AR抑制剂，SHR3680具有更强的AR抑制作用，且无激动作用。

SHR6390片是一种口服、高效的CDK4/6选择性抑制剂，属于化药1类新药。CDK4/6 是调节细胞周期的关键因子，能够触发细胞周期从生长期(G1 期)向 DNA 复制期(S 期)转变。SHR6390能够将细胞周期阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤细胞增殖的作用。

强生

2021年，强生纳入突破性治疗品种的3款药物，分别是用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染的JNJ-56136379、JNJ-73763989；用于治疗儿童呼吸道合胞病毒（RSV）

所致中重度呼吸道感染的JNJ-53718678。

JNJ-56136379片（JNJ-379)是强生收购Alios Bioph获得的乙型肝炎病毒核衣壳蛋白装配抑制剂，具有抑制HBV病毒生命周期早、晚期步骤的双重作用机制。HBV DNA主要在核衣壳中复制，抑制HBV核衣壳蛋白装配可以阻止DNA复制，形成形态正常但病毒核酸缺失的衣壳，从而治疗慢性乙肝。

JNJ-73763989注射剂（ARO-HBV、JNJ-3989)由Arrowhead Pharmaceuticals与强生共同开发的siRNA疗法。JNJ-73763989含有两段siRNA，各自偶联了GalNAc，可以靶向肝细胞，沉默病毒cccDNA和已整合到宿主DNA转录的所有mRNA，并在当前护理标准核苷酸和核苷类似物作用的逆转录过程上游进行干预，使机体的天然免疫防御系统清除病毒，实现功能性治愈。

JNJ-53718678（rilematovir 、JNJ-678 ）是一款新型的RSV融合蛋白抑制剂，能够特异性靶向病毒表面的融合蛋白并与之结合，抑制RSV融合蛋白介导的与宿主细胞膜的融合作用，阻止病毒进入。这可以阻止RSV的复制，降低病毒载量，进而降低疾病的严重程度。

 武田

2021年，武田获CDE突破性疗法认定的3款药物分别是用于治疗发作性睡病1型的TAK-994；用于治疗1. Dravet综合征 2. Lennox-Gastaut综合征的TAK-935；用于治疗移植后发生的巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的Maribavir。

TAK-994是武田开发的一款选择性OX2受体激动剂，它可作为内源性食欲素的替代疗法，激活下游神经递质活动，促进觉醒。此前8月2日，FDA已授予该疗法治疗NT1患者日间过度嗜睡(EDS)的突破性疗法认定。

TAK-935（soticlestat）由武田和Ovid Therapeutics联合开发，是一种高选择性的、first-in-class 胆固醇24羟化酶（CH24H）抑制剂，具有降低癫痫易感性和改善癫痫控制的潜力，目前处于III期临床阶段。

TAK-620 （Maribavir）是一种口服可生物利用的抗病毒疗法，靶向抑制CMV的UL97蛋白激酶，从而潜在影响CMV复制的几个关键过程，包括病毒DNA复制、病毒基因表达、衣壳化以及成熟衣壳从受感染细胞的细胞核中逃逸。这是目前唯一一种用于治疗移植后合并巨细胞病毒的SOT或HSCT患者的抗病毒药物，于11月4日获FDA批准用于治疗成人或12岁以上儿童，经更昔洛韦、伐更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠治疗后复发的移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病。