开发下一代体内基因编辑疗法，Moderna达成战略合作

来源：医药魔方 | 发布时间：2021-11-02

摘要：Moderna和Metagenomi联合宣布，两家公司达成一项战略研发合作，将专注于共同推进新型基因编辑系统在人体内的治疗应用。

11月2日，Moderna和Metagenomi联合宣布，两家公司达成一项战略研发合作，将专注于共同推进新型基因编辑系统在人体内的治疗应用。

根据合作协议，Metagenomi和Moderna将推进一系列针对未披露靶标的体内基因编辑疗法。Metagenomi将获得预付款，并有资格获得特定的目标期权行权费，开发、监管和商业化里程碑付款，以及任何由Moderna商业化产品净销售额的分级特许权使用费。Moderna还同意以可转换债券的形式对Metagenomi进行股权投资。

此次合作将利用Metagenomi的新型基因编辑工具，以及Moderna的mRNA平台以及脂质纳米颗粒 (LNP) 递送技术，为患有严重遗传性疾病的患者开发新的治疗方法。

Metagenomi是一家基因编辑公司，致力于利用下一代基因编辑系统的专有工具箱开发潜在的治疗方法，这些工具可以对DNA进行精确编辑，这是目前技术无法实现的。

Metagenomi专有的发现引擎包括以下四个平台：首先，从自然样本中提取DNA。其次，对基因组进行筛选，以发现新的基因编辑工具。之后，通过人工智能（AI）分析并识别高质量的候选疗法。最后，对候选疗法进行优化和应用。

现有技术的局限性主要包括：1）仅来源于少部分酶；2）脱靶现象；3）PAM限制；4）大核酸酶递送挑战。相较于现有技术，Metagenomi下一代基因编辑技术优势包括：1）丰富的酶多样性；2）复合的工具箱，包括新的碱基编辑器和转座酶；3）高特异性编辑，安全性更高；4）大量的PAM序列扩大了基因组的靶向性；5）来源于非人类环境非免疫原性核酸酶；

Moderna Genomics（mGx）部门总经理兼首席科学官Eric Huang博士表示：“Metagenomi展示了其专有宏基因组学（metagenomics）方法的强大功能，该方法可以挖掘自然环境以发现下一代基因编辑工具，并且他们已经具备了能潜在解决多种疾病的基因编辑工具的发现方法”。“他们的发现平台和专业知识将扩大Moderna Genomics创新的体内基因编辑疗法，以满足严重未满足医疗需求。此次合作是我们在创造基于基因组工程转型药物征程上的又一个里程碑。”