CDE公开征求《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序》及《药审中心关于已上市药品说明书增补儿童用药信息的工作流程》意见

来源：国家药品监督管理局药品审评中心 | 发布时间：2022-04-22

导读：适用于国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出的已上市药品说明书增补儿童用药信息的申请。

《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序》(征求意见稿)

第一条（背景目的）根据《关于保障儿童用药的若干意见》(国卫药政发〔2014〕29号）以及《中国儿童发展纲要(2021-2030年)》(国发〔2021〕16号)，推动解决我国儿科临床普遍存在的说明书儿童用药信息增补或修订滞后的问题，规范由国家儿科专业协会或国家儿童医学中心针对我国儿科临床需求迫切的药品提出的修订说明书增补儿童用药信息的申请处理流程，明确品种遴选范围，确保说明书修订的质量和效率，制定本工作程序。

第二条（适用范围）本工作程序适用于国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出的已上市药品说明书增补儿童用药信息的申请（以下简称申请）。国家儿科专业协会应为我国民政部登记管理的儿科专业协会，协会职能应与儿科临床医疗、儿科合理用药、儿科临床研究相关。增补儿童用药信息主要是指增加或补充完善境外同活性成分制剂已批准的儿童适应症和/或儿童用法用量信息，以及与适应症相对应的安全性信息。

第三条（工作职责）国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出申请，申请中包括建议修订说明书的品种名单和建议修订的说明书内容，并对申请中所涉及的品种信息及附件资料的准确性与合规性负责。国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）负责对申请进行审核，组织召开专家咨询会议对建议修订说明书的品种名单进行遴选并审议说明书修订内容，对外公示征求意见和报国家药品监督管理局（以下简称国家局）审查发布。国家局负责对遴选通过的品种名单和说明书修订建议进行审查，审查通过后以公告形式发布。本工作程序中涉及的品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等相关配套文件由药审中心制定发布。

第四条（公告的使用）正式发布的品种名单和说明书修订建议公告作为药品企业（作为申请人）递交已上市药品说明书增补儿童用药信息补充申请时的修订依据。

第五条（相关工作要求）所涉及单位、部门及人员在开展具体工作时均应依法、依规，按程序办理，并注意保密。相关工作记录应保留完整可追溯。

第六条 本工作程序自发布之日起执行。

《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序（征求意见稿)》起草说明

一、起草目的

为贯彻落实《关于保障儿童用药的若干意见（国卫药政发〔2014〕29号)》以及《中国儿童发展纲要( 2021-2030年)(国发〔2021〕16号)》，推动解决我国儿科临床普遍存在的说明书儿童用药信息增补或修订滞后的问题，规范由国家儿科专业协会或国家儿童医学中心针对我国儿科临床需求迫切的药品提出的修订说明书增补儿童用药信息的申请处理流程，确保说明书修订的质量和效率，在总结前两批公示品种工作经验的基础上，撰写了《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序》。本文件将用于国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出的已上市药品说明书增补儿童用药信息的申请。

二、起草思路

本文件借鉴了国家药监局《国家药品监督管理局关于氟哌啶醇片等品种说明书增加儿童用药信息的公告(2021年第75号)》和《国家药品监督管理局关于顺铂注射剂等品种说明书增加儿童用药信息的公告(2021年第118号)》工作流程,经过药品审评中心、部分国家儿科专业协会和国家儿童医学中心集体研究，明确了各方职能，确保工作程序的有效落实。

三、主要内容

本文件介绍了背景目的、适用范围、工作职责、公告的使用和相关工作要求，详见正文。

具体执行中涉及的品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等由药品审评中心制定相关配套文件。

《药审中心关于已上市药品说明书增补儿童用药信息的工作流程》(征求意见稿)

第一章 总则

第一条（应用范围）为落实《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序》中药品审评中心（以下简称药审中心）制定品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等相关配套文件的要求，制定本文件。

第二章 品种遴选范围

第二条（遴选原则）以《ICHR1:用于儿科人群的医学产品的临床研究》《儿科人群药物临床试验技术指导原则》和《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》等技术要求为参考。

第三条（审核条件）符合遴选范围的品种应同时满足以下条件:

1.该活性成分制剂已在境内上市，包括进口原研药和满足现阶段一致性评价标准的仿制药，并已批准用于我国成人患者和/或部分儿童患者，且安全性和有效性明确。

2.该活性成分制剂在境外（ICH主要成员国家）已获批儿童适应症，具备较为充分的研究证据，且说明书中儿童用法用量明确。

3.该活性成分制剂已被我国儿童用药相关指南等推荐用于儿童，且推荐的适应症和用法用量信息与境外同活性成分制剂说明书批准的儿童用药信息基本一致。该活性成分制剂已被用于我国儿童患者，临床用药情况清楚，临床用药数据可查。

4.该活性成分制剂的剂型和规格适用于我国儿童患者。

第三章 品种名单和说明书修订建议形成

第四条（申请接收）药审中心接收国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出的申请。申请以《品种资料信息表》及其附件形式通过公函提交至药审中心。

第五条（初步审查与分类处理）药审中心对《品种资料信息表》及其附件进行初步审查。对于申请资料符合要求的申请,根据药审中心现行适应症技术审评职能划分，进行分类处理，发送至相应审评部门。

第六条（品种遴选与形成修订建议）审评部门负责对《品种资料信息表》及其附件进行审核，按照已上市药品说明书修订原则与技术审评要求进行评价，形成评价意见。部门技术委员会负责对评价意见进行审议，审议结果填入《品种名单和说明书修订建议表》。

第七条（专家咨询会议）药审中心组织专家咨询会议对通过遴选的品种及说明书修订建议进行审议。

第八条（公示）药审中心根据专家咨询会议审议结果，修订完善《品种名单和说明书修订建议表》内容，安排公开征求意见。在药审中心网站予以公示。公示期30日。

第九条（公示后处理）公示无异议的《品种名单和说明书修订建议表》内容，由药审中心报国家局审查发布。

第四章 按照国家局公告要求递交补充申请的品种处理

第十条（处理依据）按照国家局发布的公告信息，药品企业（作为申请人）通过补充申请方式递交修订说明书的申请增补儿童用药信息，药审中心负责补充申请的审评审批。

第十一条（处理条件）进口原研药企业可直接递交修订说明书增补儿童用药信息的补充申请。仿制药企业在递交修订说明书增补儿童用药信息的补充申请之前，应确保药品已通过一致性评价或明确属于无需开展一致性评价范围。可以在递交一致性评价申请的同时提出参照公告信息修订说明书增补儿童用药内容。已申报一致性评价但未通过一致性评价的品种，不建议递交增补儿童用药信息的补充申请。不属于无需开展一致性评价范围，但目前尚未纳入一致性评价工作范畴的品种，建议先提交沟通交流申请，提供品种上市情况及药学质量情况的说明，获得沟通答复后再申报。

第十二条（申请表备注）药品企业（作为申请人）在注册申请表中“补充申请的内容”项备注:根据xxxx年第xx号公告申请修订说明书。如与其他补充申请事项同时申报，则在“补充申请的内容”项备注中增加:根据xxxx年第xx号公告申请修订说明书。

第十三条（申报资料要求）药品企业（作为申请人）应在“说明书修订说明”中写明:以国家局关于xxxx品种说明书增加儿童用药信息的公告( xxxx年第xx号）为依据进行说明书修订。公告中已涵盖的修订内容（包括【适应症】和【用法用量】)，无需递交额外技术资料;公告中未涵盖的修订内容（说明书安全性条目内容），需递交相关修订依据，通常包括同品种境外说明书信息（原文及译文）及药品上市后不良反应监测信息等。

第五章 相关工作要求

第十四条 专家咨询会议参照药审中心审评咨询会议相关程序组织召开。

第十五条 国家局负责对此项工作的整体情况予以监督和指导。药审中心负责做好工作进展情况的统计分析，定期将工作进展情况报告国家局。

第六章 附件

1.《品种资料信息表》

2.《品种名单和说明书修订建议表》

3.《专家咨询意见表》

《药审中心关于已上市药品说明书增补儿童用药信息的工作流程（征求意见稿)》起草说明

一、起草目的

为配合《已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序》中药品审评中心（以下简称药审中心）制定品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等相关配套文件的要求，制定本文件。

二、起草思路

本文件借鉴了国家局《国家药品监督管理局关于氟哌啶醇片等品种说明书增加儿童用药信息的公告（ 2021年第75号）》和《国家药品监督管理局关于顺铂注射剂等品种说明书增加儿童用药信息的公告( 2021年第118号）》工作流程，经过药审中心业务管理处、质量管理处及各审评部门研究，并征询了部分国家儿科专业协会和国家儿童医学中心意见，明确了工作流程及各方职能，确保工作程序的有效落实。

三、主要内容

本文件包括六个章节，分别为：总则、品种遴选范围、品种名单和说明书修订建议形成的工作程序、按照国家局公告要求递交补充申请的品种处理流程、相关工作要求、附件。主要章节内容如下:

“品种遴选范围”章节介绍了遴选原则和审核条件。

“品种名单和说明书修订建议形成”章节介绍了申请接收、初步审查与分类处理、品种遴选与形成修订建议、专家咨询会议、公示和公示后处理。

“按照国家局公告要求递交补充申请的品种处理”章节介绍了处理依据、处理条件、申请表备注和申报资料要求。

“附件”章节提供了《品种资料信息表》、《品种名单和说明书修订建议表》和《专家咨询意见表》模板。

四、需要说明的问题

(一)关于此项工作与企业递交的以增补或修订儿童应用信息为目的的修订说明书补充申请的区别

此项工作仅限于国家儿科专业协会或国家儿童医学中心提出的申请，不接收药品企业提出的申请。与药品企业自行提出的以增补或修订儿童应用信息为目的的修订说明书补充申请无重叠、无冲突，不影响药品企业申报。

(二）关于药审中心在此项工作中的职责和作用

本文件中涉及的品种遴选和说明书修订内容审核符合现阶段药审中心执行的技术审评标准及重大问题解决流程。最终公告的品种名单和说明书修订建议是作为药品企业修订说明书时的依据，而非替代药品企业在说明书修订中的主体地位。药品企业仍必须独立提出说明书修订的补充申请。

(三)关于药审中心各审评部门在此项工作中的职责和作用

为确保已上市药品说明书修订工作的延续性与合规性，由与药品说明书所示适应症相对应的审评部门进行修订依据的评估与修订内容的审核。同时，考虑到此项工作具有广泛的社会影响，且工作流程有别于一般说明书修订申请而具有一定的特殊性，要求按照现行技术审评程序由主审人出具评估意见，由部门技术委员会审议通过。

(四）关于与在审品种说明书核定工作的关系

为严格执行《药品注册管理办法》中关于“按申报事项审评”的原则要求，对于在国家局公告发布之前受理的在审品种，若企业未提出增补或修订儿童用药信息的申请事项，即使在审评中发现其符合国家局公告要求，也视同于未提出申请，不予修订；在国家局公告发布之后受理的在审品种，企业未提出参照公告要求修订说明书增补儿童用药信息时（也未进行申请表备注），视同于未提出申请，不予修订。

如果接收的申请中存在已有药品企业提出修订说明书增补或修订儿童用药信息时，若已有审评结论，则将结论反馈申请单位知悉，该申请不再处理；若药品企业申报正在审评中，则该申请暂不处理，待审评结论出具后，将结论反馈申请单位知悉。

(五）关于采用公函形式接收申请资料

结合前两批公示品种处理经验，通过公函形式接收申请是较为简便与高效的，因此，继续采用公函接收批量申请的方式开展工作。由药审中心儿童用药专项工作小组安排专人接收申请资料，并做好资料归档。