摘要：RNA靶向疗法先驱Ionis Pharmaceuticals宣布与阿斯利康达成战略合作协议，以开发和商业化治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen。
12月7日，RNA靶向疗法先驱Ionis Pharmaceuticals宣布与阿斯利康达成战略合作协议，以开发和商业化治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen。根据协议条款，阿斯利康将向Ionis支付2亿美元的预付款和高达4.85亿美元的里程碑付款，以及最高29亿美元的销售相关里程碑付款，总额超35亿美元。
Eplontersen旨在减少转甲状腺素蛋白或TTR蛋白的产生以治疗ATTR，使用了Ionis先进的Ligand-Conjugated Antisense（LICA）技术。TTR淀粉样变性病是一种罕见的进展性疾病，其特征是人体器官和组织中由异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白构成的淀粉样沉积物的异常沉积，是一种全身性、进行性的致死疾病。
遗传性AATR伴多发性神经病变将成为eplontersen向监管部门申请批准的第一个适应症，并有望在2022年底之前向FDA提交新药申请（NDA）。此前，Ionis和阿斯利康还合作了靶向PCSK9的ASO疗法AZD8233，一次注射可使PCSK9降低达90％以上，LDL胆固醇最大平均降幅近70%。
Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示，Ionis在RNA靶向治疗方面的行业领先经验和对TTR淀粉样变性市场的深入了解，与阿斯利康在心血管药物开发和商业化方面的全球领导地位相结合，将使患者更快获益。