2024上半年核酸药物领域融资情况一览

来源： eMedClub | 发布时间：2024-07-16

摘要：随着科学技术的飞速发展，核酸药物领域在2024年上半年展现出强劲的增长势头，吸引了大量资本的关注与投入。核酸药物作为一种新型的“治本”的治疗方法，在针对多种难治性疾病，尤其是遗传性疾病、肿瘤等治疗上，展现出了巨大的潜力和前景。上半年，这一领域不仅在技术研发上取得了显著进展，同时在融资市场上也迎来了前所未有的热潮。公开资料显示，截至今年6月30日，国内共有150家新药研发企业完成了新一轮融资。不完全统计，上半年共16家核酸治疗企业获融资，融资总金额超16亿。

随着科学技术的飞速发展，核酸药物领域在2024年上半年展现出强劲的增长势头，吸引了大量资本的关注与投入。核酸药物作为一种新型的“治本”的治疗方法，在针对多种难治性疾病，尤其是遗传性疾病、肿瘤等治疗上，展现出了巨大的潜力和前景。上半年，这一领域不仅在技术研发上取得了显著进展，同时在融资市场上也迎来了前所未有的热潮。

公开资料显示，截至今年6月30日，国内共有150家新药研发企业完成了新一轮融资。不完全统计，上半年共16家核酸治疗企业获融资，融资总金额超16亿。

▲ 2024年H1核酸药物领域融资进展（图片来源：医麦客整理）

从这些企业的管线类型来看，研发方向主要可以分为3类：

1.小核酸疗法：反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）

2.mRNA药物或疫苗

3.核酸修饰与递送系统

总的来说，2024年上半年获融资的核酸药物领域企业在管线类型上呈现出多样化、创新化和精准化的趋势。这些企业不仅关注于传统的小核酸疗法和mRNA药物的开发，还积极探索核酸修饰、递送系统等前沿领域，以推动核酸治疗技术的不断进步和临床应用的拓展。

Biotech专场

诺恩基因

诺恩基因于2011年在成都高新区注册成立，聚焦于基因定量检测技术和核酸递送技术，拥有独创的世界领先的miRFLP-miRNA定量检测与nLPX脂质体核酸递送双技术平台。诺恩基因核酸递送技术平台，在更准确更有效更安全的递送载体上取得技术突破，局部给药的LNP递送平台突破国际核酸分子递送技术专利封锁，彻底解决共性关键技术卡脖子的问题。公司核酸表达增强技术平台，以新机制取得颠覆性技术，通过rRanp mRNA表达增强技术替代或协同核酸分子核苷修饰技术，有助于降低用药量，降低成本。

循曜生物

循曜生物成立于2021年5月，在上海交通大学医学院的支持下，由刘俊岭教授团队经上海医药集团、上海生物医药基金等共同孵化创立，重点聚焦抗体药物、核酸药物及细胞治疗领域，开发出凝血及纤维化领域创新药物。循曜生物搭建了基于合成生物学的新一代抗体及蛋白类药物发现及改造技术平台，在肺纤维化以及血小板减少、血友病、血栓性疾病等出凝血领域建立了原创性靶点及新分子管线。

虹信生物

虹信生物成立于 2021 年 12 月，是一家聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业。虹信生物首个肿瘤治疗性药物HN2201已完成临床前研发，并获得多家医院的临床试验伦理批件，将进入临床试验阶段。虹信生物拥有国内最大且具有完全自主知识产权的可离子化氨基脂质库，已申请十余项发明专利。针对行业痛点，公司不仅在LNP上完成了迭代，还成功开发了新一代细胞靶向递送技术，开发了工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNPs），实现工程化和精准的细胞靶向递送。针对免疫细胞，在体外和体内实现了近100%的高效选择性递送，并已完成了专利布局，未来有望实现任何目的细胞的靶向递送。

安龙生物

安龙生物是一家基因治疗公司，致力于基因治疗及小核酸药物的研发。安龙生物搭建了ANOG小核酸药物技术平台，基于Gal-Mola载体可将药物靶向肝外组织，目前应用于乙型肝炎、高血压等领域的药物研发。根据公司官网介绍，安龙生物拥有自主知识产权的肝外载体，靶向脑部、眼部、肺部、脂肪、肌肉、肿瘤等组织，可实现局部给药，有望实现更长周期给药。该公司已与两家上市公司（凯因科技、信立泰）进行合作，分别针对乙肝、高血压疾病开发寡核苷酸药物。

柯君医药

柯君医药是一家抗病毒药物研发商，致力于创新小分子和核酸药物的研发。公司目前已构建靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，以心脑血管和抗病毒两大领域为核心，开展对siRNA等合成药物的研究，旨在进一步为冠心病、心肌梗塞、慢性乙肝等病症提供解决方案。其中，公司CG2021V项目可针对慢性乙肝功能性治愈适应症，利用创新的mRNA技术并联合siRNA产品，实现对机体的免疫调节作用，达到清除乙肝病毒的效果。

诺未生物

诺未生物是一家专注于肿瘤早期治疗、进入临床阶段的创新药公司，聚焦于研发具有完全自主知识产权的First-in-Class一类新药。公司现已搭建核酸药物开发平台STARi，该平台通过靶向递送提升抗原在体内被抗原提呈细胞吞噬的效率，从而极大地增强抗原所诱导的T细胞免疫水平，可用于研发肿瘤治疗性疫苗（核酸药物）及新一代抗病毒疫苗，已构建丰富的研发管线，布局HPV、肝癌、新冠病毒等多领域，并快速推进其临床前研究进展。诺未生物基于STARi平台，针对不同靶点、不同癌种开发核酸新药，迄今取得7项国家发明专利授权，且在近三年内已申报3个1类新药并成功获得IND批件。

昆秦生物

昆秦生物专注于重组蛋白药物的开发与转化，人用疫苗的研发、生产与销售，尤其是传统疫苗的升级换代和创新疫苗的研发。公司陆续研究开发了四价流感病毒裂解疫苗、人二倍体细胞狂犬疫苗、重组带状疱疹疫苗、通用流感疫苗和重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗等一系列产品。此外，公司还凭借自身技术优势，深入探索并开发出mRNA疫苗、新型佐剂疫苗以及新剂型疫苗等。这些疫苗产品主要涵盖肿瘤治疗、心脑血管疾病治疗、创伤修复以及医学美容等重大疾病领域及社会热点领域。

赫吉亚生物

赫吉亚生物专注于siRNA递送技术与药物研发，已建立起完整的端到端siRNA药物开发体系。公司创新研发了MVIP、DDP和NSDP三大技术平台，分别针对不同类型的疾病。MVIP为全球首创的siRNA双位点偶联GalNAc技术，增强了siRNA的稳定性和递送效率。DDP平台可同步递送多条siRNAs，适用于复杂疾病治疗。而NSDP则针对神经系统疾病，能同时靶向中枢和外周神经系统。基于这些先进技术，赫吉亚生物聚焦于临床急需领域，如肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导疾病和神经系统疾病等，以全球竞争力和高质量标准为导向，自主研发了多个差异化产品管线。这些创新药物覆盖了乙肝、NASH/MASH等多种疾病，体现了公司在生物医药领域的领先地位和深厚的研发实力。

星核迪赛

星核迪赛是一家mRNA药物公司，主要致力于药物递送系统研发和mRNA药物的开发。星核迪赛已开发出局部表达和肝实质细胞靶向两大特色递送平台，研发了多条具有自主知识产权的产品管线。公司采用自主研发和授权合作的双驱模式，充分发挥两大递送的平台优势，力争把星核迪赛打造成为全球领先的核酸生物药企业。

维康生物

维康生物成立于2021年7月，是一家专注于解决“药物递送”问题的创新型平台技术公司。公司自主研发了全球独创的“脂肪体药物递送系统”（ADDS），脂肪体通过仿生人体内天然存在的脂蛋白颗粒和脂滴细胞器，采用先进纳米技术制备而成，可以广泛应用于小分子创新药和抗体、多肽、核酸等大分子创新药，以及肿瘤疫苗等领域。

迦进生物

迦进生物是一家从事创新药研发的生物科技公司，成立于2022年1月，在抗体-小核酸偶联药物和入脑递送两个核心技术领域，拥有完全的自主知识产权。迦进生物在张江拥有600平米研发实验室，在苏州设有全资子公司。公司首个管线预计在2024年进入临床。

迦进生物专注于药物偶联和递送技术，在国内率先开发抗体-小核酸偶联药物，填补了核酸药物肝外递送的空白，为一直以来“缺医少药”的神经肌肉疾病患者带来希望。此外，迦进生物的入脑多肽-Brainferry平台，有机会辅助包括小核酸在内的大分子药物突破血脑屏障，为更广泛的神经退行性疾病，如阿尔茨海默症，帕金森病的治疗带来变革。

剂泰医药

剂泰医药是一家专注于“AI药物递送”的创新型生物技术公司，公司利用AI技术驱动精准靶向药物递送和发现，研发创新纳米材料，已成为全球领先的药物递送平台之一。剂泰医药自主研发了三大AI+核心技术平台：AI驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI驱动mRNA序列设计平台（AiRNA）、AI驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），融合干湿实验，加速药物研发进程 。凭借AI递送平台与大模型技术，在肝靶向领域，剂泰医药达到了best-in-class全球最佳，递送效率超越行业巨头20倍以上依托自主研发的技术平台，剂泰医药搭建了数条研发管线，涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对中国及全球临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等。

时夕生物

时夕生物是一家核酸药物研发公司，通过RNA编辑技术平台，聚焦于尚无有效常规治疗手段的适应症开发创新药物。聚焦适应症领域包括心脑血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、抗衰老等巨大未被满足临床需求的领域。时夕生物依托中山大学生命科学学院张锐教授实验室的成果转化，已经建立拥有自主知识产权的RNA编辑平台。公司现位于广州生物岛百济创新中心，已建立包括药物发现、生物学验证、递送系统开发等完备的研发平台。

供应链专场

在核酸治疗领域，除了直接从事药物研发的生物技术（biotech）公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业也备受资本青睐。这些企业在提供核酸药物研发平台、提供小核酸原料等方面也发挥了不可或缺的作用。

楷拓生物，聚焦于细胞基因治疗药物领域的，致力于提供全面的CRDMO服务，加速药物的研发进程与创新步伐。科泽永欣则深耕于新型小核酸递送系统的研发前沿，并积极推进小核酸单体原料的产业化进程，为客户赋能，推动核酸药物分子领域蓬勃发展。而全和诚公司，则通过其自主研发的LNP递送系统，为客户提供一站式药物靶向递送的综合性解决方案，公司的GalNAc结构定制合成服务更是可以满足不同客户的个性化需求。

在全球生物医药研发热度持续增长的大背景下，这些供应链企业不仅为新药项目提供了坚实的技术支持，同时也在积极寻求更多合作机会，共同推动核酸治疗领域的快速发展。他们的融资成功，无疑为整个行业的进步注入了强大的动力。

结语

总体来看，对于2024年上半年的核酸治疗行业融资情况，我们持乐观展望。随着技术的不断突破和创新，特别是核酸药物在多个治疗领域的成功应用，该行业正吸引着越来越多的资本关注。尽管整体资本市场仍面临一定的挑战，但核酸治疗因其独特的优势已成为投资者眼中的亮点。

总之，2024年上半年对于核酸治疗行业而言，是一个充满机遇与挑战的时期。我们有理由相信，在资本的助力下，核酸治疗行业可以实现更加快速的发展，也有望成为生物医药产业中的下一个“风口”。