人工智能在制药和生物技术中应用的回顾与展望
来源：综合整理 | 发布时间：2023-10-20
摘要：目前，人工智能(Artificial intelligence, AI)的出现正在塑造整个制药和生物技术行业的发展。人工智能被广泛应用于制药行业的几乎每一个环节，从数据挖掘、生物建模、靶标发现到候选化合物确证和临床前及临床研究。它还被用于合成规划、试剂和研究消耗品的智能搜索，以及智能实验室笔记本和虚拟助手等辅助任务。本文就人工智能在制药和生物技术中的应用进行了回顾与展望。
目前，人工智能(Artificial intelligence, AI)的出现正在塑造整个制药和生物技术行业的发展。几乎所有大大小小的生命科学组织都对采用人工智能驱动的发现平台表现出浓厚的兴趣，希望简化研发工作，减少发现时间和成本，并提高效率。
所有最大的制药公司，如J&J、GSK、AstraZeneca、Novartis、Pfizer、Sanofi、Eli Lilly等，都对人工智能技术进行了大量投资，包括股权投资、收购或与专注于人工智能的公司合作、建立内部能力，或结合各种方法。同时，有一波新型的药物发现和生物技术公司作为以人工智能为中心的组织而建立。这些公司大多在过去十年内成立，已经建立并测试了专门的人工智能驱动的药物发现平台。已经有一批由人工智能开发的候选药物进入临床试验或即将进入临床试验。
其他人工智能公司可以使用复杂的多模态数据建立生物学模型，其规模在大约二十年前是无法想象的。还有一组公司开发了人工智能驱动的平台，以提高操作效率和临床试验的实验设计或现实世界的数据分析（如药物警戒）。
大科技公司，如Alphabet、微软、亚马逊、IBM、百度、华为和腾讯等在人工智能和大数据技术方面具有能力和专长，也在进军药物发现领域，通过投资、创办初创公司、与生命科学公司合作、实验、创新等。
最后，其他前沿技术也取得了重大进展–量子计算、低温冷冻电镜、DNA编码化合物库等，这些技术与人工智能趋势相融合，不仅产出了新型的工具、产品和服务，也带来了一波新的创业公司，甚至是新的商业模式。
人工智能被广泛应用于制药行业的几乎每一个环节，从数据挖掘、生物建模、靶标发现到候选化合物确证和临床前及临床研究。它还被用于合成规划、试剂和研究消耗品的智能搜索，以及智能实验室笔记本和虚拟助手等辅助任务。
人工智能药物研发投资状况
2021年是生物技术行业在风险投资交易额方面异常成功的一年，首次公开募股的数量创下新高，大量企业成功退出，股票市场的气氛也普遍非常积极，而2022年则表现出金融活动的明显降温，股票市场的表现完全不佳。
然而，药物发现领域的人工智能表现出一定的弹性，至少在私募股权交易领域是如此，有几家公司筹集了数亿的风险资本。一些例子包括位于北京的MegaRobo Technologies(镁伽机器人，3亿美元的C轮融资)、位于马萨诸塞州的ConcertAI(1.5亿美元的C轮融资)和Celsius Therapeutics(8300万美元的A轮融资)、位于香港的Insilico Medicine(9500万美元的D轮融资)、位于加州的BigHat Biosciences(7500万美元的B轮融资)和DeepCell(7300万美元的B轮融资)等。
并购（M&A）方面，最近有一项引人注目的交易，涉及生物技术巨头Ginkgo Bioworks收购Zymergen的交易，Zymergen的估值为3亿美元。这次收购将Zymergen的机器学习和数据科学能力与Ginkgo的合成生物学平台结合起来。
人工智能和数据技术的出现，以及新型计算工具和基础设施解决方案(数据库、云服务等)，都在重新定义制药业的运作方式(研究、临床和商业层面)。下面回顾一下人工智能在药物发现领域的一些趋势和观察，以及2022年的行业发展说明。
人工智能驱动的生物建模和靶标发现
药物研发中，确定新的药物靶标对于开发新的first-in-class药物至关重要。过去几十年的药物发现工作，传统上是以具有适当”口袋”的特定蛋白质为靶标，配体分子结合靶标产生影响。但在所有人类蛋白质中，只有少数蛋白质被作为靶标进行探索。目前在Swiss-Prot中有20,360个人类蛋白质，根据OMIM数据库，其中约有4,600个已知参与了疾病机制，约占在疾病中发挥作用的人类蛋白质的22%。这些蛋白质是人类蛋白质组中可能包含可行的药物靶标的明显区域。然而，截至2017年，只有约890个人类和病原体衍生的生物大分子（主要是蛋白质）被现有的FDA批准的药物实际利用。这些生物大分子包括667个人类基因组衍生的蛋白质被药物用于治疗人类疾病。今天的情况没有什么不同，所以在这个池子里仍有很大的空间来确定新的靶标。基于人工智能技术的新型计算方法可以大规模地识别新的可成药蛋白质口袋，有时还可以进行全蛋白质组的虚拟筛选。但更令人兴奋的是，先进的建模工具有助于识别和调控新型靶标，如蛋白质-蛋白质相互作用、具有大接触面积的靶点、蛋白质-核酸相互作用以及下一代靶点，如利用细胞的蛋白降解机制。
很多人工智能驱动的公司专注于建立生物学模型，发现和验证新的靶标，并向其他组织提供”疾病模型服务”或”靶标发现服务”。对这种合同研究服务的需求正在上升，这反映在越来越多的靶标发现伙伴关系上。例如，2022年9月，一家位于以色列的生物建模公司CytoReason宣布与辉瑞公司扩大1.1亿美元的合作。这两家公司于2019年开始合作，当时辉瑞公司开始在研究中使用CytoReason的生物模型，旨在开发免疫介导的疾病和癌症免疫疗法的新药。2022年5月，阿斯利康宣布与英国人工智能驱动的药物发现领导者BenevolentAI的合作中收集了第二个肺纤维化靶标。仅仅几个月后，在2022年10月，BenevolentAI成功地为阿斯利康的研发提供了另外两个人工智能生成的靶标，靶标是慢性肾脏疾病和特发性肺纤维化。
2022年11月，总部位于香港的Insilico Medicine与赛诺菲公司签署了一项价值12亿美元的潜在交易，利用Insilico Medicine的”Pharma.AI”平台发现多达六个新靶标。
总而言之，基于人工智能的先进建模方法有助于重新定义生物靶标，因为我们试图将药物反应与遗传变异联系起来，了解分层的临床疗效和安全性，合理安排同一治疗类别的药物之间的差异，并预测药物在病人亚群中的效用。
用AI破解结构生物学难题
2022年生命科学界讨论最多的人工智能相关话题之一是Alphabet在英国的子公司DeepMind最近取得的成功，该公司因成功破解蛋白质折叠问题而受到广泛报道，这是一个有半个世纪历史的生物问题。2022年7月，DeepMind的深度学习软件AlphaFold预测并公开分享了超过2亿种蛋白质的结构，已经证明了其人工智能系统仅从其一维氨基酸序列就能准确预测三维结构的惊人能力。虽然有人认为，这一发现可能（还）不会像人们假设的那样在药物发现方面有如此大的变革作用，而且AlphaFold在预测细菌蛋白质-抗菌化合物相互作用时的表现并不比偶然性好多少，但这一发现对于结构生物学和说明人工智能在基础生物学研究中的潜力来说，无疑是改变了范式。
2022 年 11 月，DeepMind 在蛋白质组建模方面取得的突破性成功与 Meta(前身为 Facebook)的研究人员展开了竞争。Meta的研究人员使用 AI 来预测来自细菌、病毒和其他尚未表征的微生物的大约 6 亿种蛋白质的结构。Meta 的科学家们使用了一种完全不同的人工智能方法——“大型语言模型”，这是一种可以根据几个字母或单词预测文本的人工智能。自然语言模型 (NLP) 通常在大量文本上进行训练。然而，一维蛋白质序列本质上是字母串，因此 NLP 可以像处理人类语言一样应用于此类问题。
有趣的是，蛋白质折叠方面的这种重大技术飞跃可能会被证明对新的蛋白质设计更有用，而不是简单地对现有蛋白质的结构进行建模以发现药物。时间会告诉我们影响最大的地方，但DeepMind和Meta的上述成功并不是2022年结构生物学家唯一令人兴奋的发展。
最近，冷冻电镜的快速发展，加上人工智能技术，诞生了新一波生物技术初创企业，如Gandeeva Therapeutics、Septerna和MOMA Therapeutics。冷冻电镜领域正在升温，生物技术初创公司吸引了众多投资者的关注，从小型风险机构到TikTok的所有者和互联网技术巨头ByteDance，都在投资水木生物科学。这种兴趣不仅是由革命性的诺贝尔奖技术推动的，也是由积极招募人工智能参与这一过程推动的。最近发表的”用于细胞提取物结构研究的人工智能辅助低温电镜管线”强调了人工智能在复杂的低温电镜管线中不可替代的作用，包括人工智能驱动的原子模型预测，以快速和同时研究多个蛋白质的结构。机器学习不仅有助于加快和优化低温电镜管线，而且还能避免用户偏见的陷阱。
利用AI开发小分子药物
疾病建模和靶标发现之后，分子设计是将人工智能应用于药物发现的第二大用例。
人工智能驱动的药物设计主要分为三大类：从头药物设计、现有数据库的虚拟筛选和药物再利用。从头药物设计主要由深度生成学模型实现。生成式 AI 平台的一些示例包括 Insilico Medicine 的 Chemistry42 软件、Iktos 的 Makya 和 Ro5 的 De Novo Platform。此类别中的其他参与者包括 Recursion Pharmaceuticals、Deep Cure、Standigm 等。
应用人工智能赋能的超大规模虚拟筛选，从数十亿分子中筛选出成功的苗头化合物。2022 年 8 月，赛诺菲与 Atomwise 合作进行了一项价值可能高达 12 亿美元的药物设计交易。这笔交易将使赛诺菲预付 2000 万美元，重点是利用这家美国公司的 AtomNet 平台研究赛诺菲选定的多达五个药物靶标的小分子。根据公告，基于卷积神经网络的 AtomNet 擅长基于结构的药物设计，能够“快速、人工智能地搜索 Atomwise 的超过 3 万亿种可合成化合物的专有库”。
最后，许多公司正在使用再利用策略来发现支持 AI 的药物。这一类别的公司，包括 Healx、BenevolentAI、BioXcel Therapeutics，主要使用自然语言处理 (NLP) 模型和机器学习，并通过分析大量非结构化文本数据——研究文章和专利、电子健康记录 (EHR)、以及其他数据类型——构建和搜索“知识图谱”。这种支持 AI 的可搜索本体允许为先前已知的候选药物甚至批准的药物选择新的适应症或患者群体。
人工智能与DNA编码化合物库的结合
一个有点独特的药物设计方法是使用DNA编码化合物库（DELs）作为新分子的来源来进行搜索。由于DEL技术提供了对市场上最大化学空间的访问，这种大数据技术自然适合基于人工智能的工具。
2020年发生了一笔引人注目的交易，当时由Daphne Koller创立的机器学习药物发现应用的著名企业之一Insitro收购了Haystack Sciences。Haystack基于机器学习平台结合了他们DEL技术的多个要素，包括合成广泛、多样的小分子集合的能力，执行迭代跟进的能力，以及一种名为nDexer™的专有半定量筛选技术，产生更高分辨率的数据集。
反过来，ZebiAI在2021年被另一家著名的人工智能药物发现平台开发商收购，这是一家处于临床阶段的生物技术公司Relay Therapeutics，Relay支付了8500万美元的预付款。这次收购让Relay将ZebiAI基于机器学习的DEL技术纳入他们的蛋白质靶向平台Dynamo。
超越小分子的人工智能驱动的药物设计
考虑到应用于药物发现的现代人工智能工具在化学信息学和上个世纪早期基于机器学习的 QSAR 模型中有着深厚的历史渊源，药物发现领域的绝大多数人工智能初创公司都专注于小分子也就不足为奇了。
然而，生物大分子药物（又称 “生物制品”）和新型化学模式在制药领域越来越丰富，应用基于人工智能的方法来发现这些的新生物技术公司也是如此。2003年科学家破解了人类基因组后，可成药和可开发性空间迅速发展。在上个世纪，Lipinski’s五项规则（Ro5）曾经作为”传统”类药性目标空间中口服给药的类药分子设计的”指路明灯”。相比之下，新类型的靶点，如蛋白质-蛋白质相互作用、具有大接触面积的靶点、蛋白质-核酸相互作用，以及下一代靶点，如利用细胞的蛋白质降解机制，正在推动各种新兴分子模式的出现。即超越Ro5（bRo5）的小分子、PROTACs、单克隆抗体（mAbs）、肽和拟肽剂以及基于核酸的方式（RNA和DNA），已成为药物发现的重点。
第一波AI开发的候选药物进入临床阶段
虽然现在说人工智能在制药业的应用彻底改变了药物发现，可能还为时过早，但一些”人工智能原生”公司确实设法在快速建立其治疗管线方面获得了显著的效率。这些公司的一个共同特点是什么？每个人都建立了一个专门的、高度集成的人工智能平台，包括许多模型和数据源。一些平台还可以作为软件即服务提供给外部研发伙伴，如Chemistry42。
业界看到的受益于”数字优先”战略的最生动的例子之一是Moderna Therapeutics公司，它不仅设法将尖端的人工智能分析纳入其研究，而且将其研发工作流程的每个方面都数字化和集成化，包括生产和分销。当COVID-19大流行病在2020年初袭击世界时，Moderna是第一批能够在短短2天内拿出高效的基于mRNA的疫苗并在一年内将其推向市场的公司之一。由人工智能促成的一波疗法发现的成功表明，人工智能公司有能力比过去类似项目所需的时间更快提出候选药物。
未来的AI和机器人化的实验室
深度学习模型极度“数据饥渴”，这意味着无论 AI 有多好，数据的质量和大小对于有意义的研究预测同样重要。生成高质量生物学数据的最有效方法是使用机器人技术。如果我们将现代人工智能驱动的药物发现转型视为一个循序渐进的过程，那么广泛可用且相对具有成本效益的机器人将是人工智能驱动的制药和生物技术研究产业化的最后一块关键。
一些公司正在建设标准化、高度自动化、可扩展且兼容性越来越强的实验室设施，这些设施以基于人工智能的实验控制系统为指导，并辅以人工智能驱动的数据挖掘和分析能力。这种“下一代”实验室设施正变得可供临床前药物研究实验人员远程使用，使临床前实验成为更具可扩展性和标准化的程序。该空间正在吸引风险投资和客户。例如，2022 年 2 月，总部位于英国的 Automata Labs 筹集了 5000 万美元以实现实验室研究过程的自动化。2021 年 7 月，Strateos 筹集了 5600 万美元，用于进一步改进其 SmartLab 平台及其远程机器人化、自动化技术，可供全球临床前研究人员使用。Culture Biosciences 总共筹集了超过 1 亿美元的资金，最新的 B 轮融资是在 2021 年 11 月宣布的 8000 万美元。总部位于旧金山的 Emerald Cloud Labs (ECL) 多年来筹集了超过 9000 万美元。ECL 的 remove 机器人平台的早期用户报告了 300% 到 700% 的改进在研究生产力方面。2022 年 6 月，总部位于北京的 MegaRobo 筹集了 3 亿美元，以扩大其多样化的自动化 AI 驱动远程实验室服务和机器人化设施。
远程机器人化实验室的兴起是一个长期的行业趋势，这是一种提供合同研究服务的新方式，对于长期采用以数据为中心的“AI 优先”研究策略极为有利。
一些领先的人工智能药物发现公司，如Exscientia和Insilico Medicine，现在也在建立内部机器人化实验室，以建立其内部数据生成”肌肉”。
用AI解决临床试验的瓶颈
临床试验是药物开发工作流程的关键阶段，从 Phase 1 到批准的候选药物的平均成功率估计约为11% 。即使候选药物安全有效，临床试验也可能因资金不足、入组人数不足或研究设计不佳而失败。 
人工智能 (AI)越来越被视为提高临床试验运营效率和最小化临床开发成本的机会来源。通常，人工智能供应商在三个主要领域提供服务和专业知识。第一个领域的 AI 初创企业通过应用自然语言处理 (NLP)，帮助从不同的数据源（如科学论文、医疗记录、疾病登记，甚至医疗索赔）中解锁信息。这可以支持患者招募和分层、地点选择，并改进临床研究设计和对疾病机制的理解。
临床试验成功的另一个方面是改善患者分层。由于试验患者的费用昂贵——2017 年招募一名患者的平均费用为15,700-26,000 美元——因此必须能够预测哪些患者将从治疗中获得更大的益处或风险。AI 驱动的公司使用多种数据类型，例如电子健康记录 (EHR)、组学和成像数据，以减少人口异质性并提高临床研究能力。供应商可以使用语音生物标志物来识别神经系统疾病的进展，使用成像分析来跟踪治疗进展，或使用遗传生物标志物来识别症状更严重的患者。
人工智能还在简化临床试验的操作流程。人工智能供应商帮助在家中跟踪患者的健康状况、监测治疗反应以及患者对试验程序的依从性。通过这样做，人工智能公司降低了患者退出的风险，平均占30%。通常，3 期临床研究阶段需要1000-3000名参与者，其中一部分服用安慰剂。工智能模型可以取代个体的安慰剂对照组，从而减少临床试验所需的个体数量，可能成为一种新趋势。
尽管生物技术领域的整体投资环境冷淡，但对支持 AI 的临床试验平台的需求以及该领域的投资仍然很高。
CRO中的人工智能
临床前和临床领域新型 AI 原生合同研究公司的出现挑战了主要成熟合同研究组织 (CRO) 的现状。他们通过将 AI 纳入他们向制药公司提供的服务或与 AI 公司合作来补充他们的研究能力。
IQVIA 多年来一直投资于 AI，以增加其为客户提供的临床试验和商业活动的价值。例如，为了改进临床试验，IQVIA于 2020 年推出了Avacare Clinical Research Network™，该网络允许站点更快、更有效地为试验匹配患者。该平台由 AI 算法提供支持，可以在 19 个疾病领域运行。此前，IQVIA 的另一款 Linguamatics 自然语言处理 (NLP) 平台获得了 Questex 的 2019 Fierce Innovation Awards。该平台可以在医疗保健和生命科学领域拥有广泛的应用，包括靶标识别、基因定位、预测患者结果等。
临床研究行业的一个重要趋势是运行虚拟临床试验，这是一个价值 80 亿美元的市场。COVID-19 大流行迫使制药公司转向远程监控、改进患者登记、跟踪患者参与度的应用程序、远程医疗、权力下放以及其他保持试验运行的措施。由于对此类解决方案的需求显着增长，CRO 急于为其服务产品添加虚拟和去中心化功能。事实证明，人工智能技术在创建和运行此类项目以帮助合成数据和加快临床试验过程方面具有无可估量的价值。
科技巨头追捧药物研发和生物技术
前面提到的 Alphabet 的 DeepMind 和 Meta 在解决基础生物学研究难题方面的成功，例如使用深度学习和语言模型大规模预测蛋白质结构，只是冰山一角：几乎每个领先的技术巨头现在都在生命科学行业， 不知何故。
Alphabet(谷歌母公司)投资了数十个生命科学项目，包括基于人工智能的试剂搜索引擎BenchSci、个人基因组学公司23andMe，以及人工智能驱动的药物开发独角兽 OWKIN等。2021年，Alphabet联合DeepMind推出Isomorphic Labs，专注于应用人工智能破解基础生物学和药物发现。
除了药物研究和生物技术领域的多个其他项目和活动外，Alphabet 还拥有一个全面的实体 Verily，致力于生命科学和 MedTech。
微软是一家全球软件开发商，在生命科学领域有着深厚的影响力，与大型制药公司进行了数十项研究合作，提供其基础设施以使用大规模机器学习模型处理大数据。微软的最新举措 包括 MoLeR 模型，这是该公司的生成化学团队与诺华公司合作开发的一种新工具。与其他生成工具不同，MoLeR 模型使用深度学习根据给定的骨架提出新结构，该骨架充当生成过程的初始基础。另一个例子是 AI4Science，微软的一项新事业结合了计算化学、量子物理学、机器学习、分子生物学、流体动力学和软件工程，以实现所谓的科学“第五范式”的愿景。
这方面特别活跃的公司是游戏行业和个人电脑的硬件生产商 NVIDIA。这家科技公司推出了 Clara Discovery，它是框架、应用程序和 AI 模型的集合，支持 GPU 加速药物发现，支持基因组学、蛋白质组学、显微镜、虚拟筛选、计算化学、可视化、临床成像和自然语言处理 (NLP)。2022 年 3 月，该公司推出了 Clara Holoscan MGX™，这是一个供医疗设备行业在边缘开发和部署实时 AI 应用程序的平台，专为满足所需的监管标准而设计。Clara Holoscan 旨在提供一体化的医疗级参考架构以及长期软件支持，以加速医疗设备行业的创新。
AI在药物发现中的未来：所有东西都是”量子”
How NISQ quantum computers could aid drug discovery
大多数用于药物发现和生物学研究的软件工具都依赖于分子力学——分子的简化表示，本质上将它们简化为“球棒”：原子和它们之间的键。这样，计算起来更容易，但准确性会受到很大影响。为了获得足够的准确性，必须考虑原子和分子的电子行为，即考虑亚原子粒子——电子和质子。这就是量子力学 (QM) 方法的全部意义所在——该理论并不新鲜，可以追溯到 20 世纪初期。 然而，量子方法的计算成本异常高——而且直到最近几十年，它一直是量子理论影响事物实际方面的一个令人望而却步的障碍。由于可用计算能力呈指数级增长，量子方法终于成为科学家手中有价值的工具。
另一个更具未来感的技术趋势，利用量子理论，涉及创建量子计算机。随着量子理论几十年的进步以及多个软件和硬件领域的同步进步，我们终于进入了量子计算机变得实用的时代。当我们处于量子计算的早期阶段时，一些公司已经将量子计算的元素整合到计算药物发现中。
究消耗品的智能搜索，以及智能实验室笔记本和虚拟助手等辅助任务。
FDA 中的 AI+药物研发数据
通过在药物评估与研究中心（CDER）内部数据库中搜索关键术语“机器学习”或“人工智能”的提交文件，这些提交包括研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）、生物许可申请（BLA）、关键路径创新会议（CPIM）和药物开发工具计划（DDT）。
FDA 表示，在过去几年中使用 AI/ML 软件提交的药物和生物申请数量显着增加，仅在 2021 年就有 132 份申请。
近段时间以来，FDA 对于 AI 药物研发的讨论以及文件在密集发布，未来针对该领域的监管有望出台。
FDA 发现过去几年中，使用 AI/ML 组件提交的提交数量迅速增加。在 2016 年和 2017 年，每年只能确定一份此类提交。从 2017 年到 2020 年，提交的数量大幅增加，2021 年是 2016 年的 132 倍。
其中有关临床许可的占比最高，可以看到绝大多数 AI 赋能的药物研发仍然处于临床前至临床阶段，另外 2022 年 NDA/ANDA/BLA 的提交正在增加。使用 AI/ML 组件增加提交的趋势符合 FDA 的预期，基于观察到的制药和技术行业之间越来越多的合作。
按治疗开发生命周期阶段的分布来看，在这些提交中，大多数 AI/ML 应用发生在临床药物开发阶段，但它们也发生在药物发现，临床前药物开发和上市后阶段。值得注意的是，在向 FDA 提交的监管文件中提及 AI/ML 的频率可能仅代表其在药物发现中日益广泛使用的一小部分。
肿瘤学仍然是 AI 药物研发的主要领域，其次是精神病学、肠胃领域以及神经病学也是重点关注领域。
我国的AI药物研发领域进展
药物研发是我国 AI 应用领域的关键场景之一。近年来，相关法律法规的陆续出台，彰显了我国积极迎接数字化转型变革，不断探索科学监管新工具、新标准和新方法的决心。
2020 年 12 月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《模型引导的药物研发技术指导原则》；2021 年 4 月，CDE 发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》, 这两个指导原则分别针对药物研发模型开发和真实世界数据治理两个重要 AI 应用场景进行规范。
2021 年 7 月，CDE 发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，进一步明确和提高了国内创新药的研发定位和上市要求。同时，国家不断出台人工智能产业的相关规划，鼓励人工智能技术与实体经济的融合。
2022 年 1 月工信部等九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》指出，立足新发展阶段，完整、准确、全面贯彻新发展理念，构建新发展格局，落实制造强国战略，全面推进健康中国建设，加快创新驱动发展转型，培育新发展新动能，推动产业高端化、智能化和绿色化，构筑国际竞争新优势，健全医药供应保障体系，更好满足人民群众多元化、多层次的健康需求。
2023 年 2 月，中共中央、国务院印发《数字中国建设整体布局规划》（以下简称《规划》）。《规划》提出，到 2025 年，基本形成横向打通、纵向贯通、协调有力的一体化推进格局，数字中国建设取得重要进展。数字基础设施高效联通，数据资源规模和质量加快提升，数据要素价值有效释放，数字技术创新实现重大突破，应用创新全球领先等一系列规划目标。
人工智能在医药领域带来的优势：
1.加上人工智能的辅助，与传统病理诊断相比可以节省读片的时间、提高诊断的效率、解放医师资源，同时并降低误诊以及漏诊率。
2.人工智能辅助诊断基于计算机视觉、深度学习等技术，对病理切片进行自动勾画、识别，并以结构化的语言输出辅助判读结果
3.未来随着AI辅助功能的不断提升跟大量的商业化使用，将会给行业带来优化以及盈利水平方面上的提升
人工智能在医药领域局限性：
1.缺乏用于开发和测试的数据
2.识别和缓解数据集中的偏差
3.由于数据集偏移导致的泛化不佳，过度拟合混杂因素
跨国企业AI研发布局
阿斯利康：多管齐下
近年来，为了进一步提高研发生产力，阿斯利康将数据科学和 AI 技术运用于创新靶点发现、拓展多治疗模式、辅助小分子药物研发以及运用预测性科学提升临床效率这四大领域中。
阿斯利康在新年的工作计划发布路演时就提到，数字健康（大数据、AI）等也将会是 2023 年阿斯利康的工作重心之一。
近年来，阿斯利康也在药物研发 AI 药物研发领域发表多篇论文，其中一项重磅研究基于 AI 的从头药物设计工具REINVENT，目前已经开源。
阿斯利康的很大一部分战略是运用基因组学和精准医学回答药物研发一些最棘手的医学问题。
基因组学研究中心（CGR）
该中心拥有 PB 级的数据，能够为科学家提供来自基因组、转录组、蛋白质组、代谢组和脂质组的数据，一直致力于转变其科学能力，以增强对疾病的理解。
阿斯利康正致力于到 2026 年分析多达 200 万个个体基因组，这涉及到收集、存储、并进行分析的环节，而公司正在使用数据科学和 AI 来加速这一过程。
阿斯利康 iLab
2017 年，阿斯利康在瑞典哥德堡建设了 ilab 实验室，目的是为了搭建全自动药物化学实验室，与通过与分子 AI 团队无缝集成，提升药物发现的设计-制造-测试-分析周期（DMTA）的效率。
该工作室开发了一种名为 nanoSAR 的新型制造和测试技术，这是一种与生物物理筛选相结合的小型化高频合成工艺，使我们能够更快地探索关键先导化合物周围的各种分子。
目前该平台已经更新到了第三代，团队的目标是在哥德堡和英国剑桥建立一个功能齐全的自动化化学实验室。
医疗人工智能创新中心
作为在中国收入最高的 MNC，阿斯利康也非常重视中国市场的表现，2021 年 10 月，阿斯利康全球研发中心落地上海，同时阿斯利康打造的“人工智能+医疗”创新合作平台，创新中心的 AI iLab 将围绕患者需求加速医疗人工智能解决方案的孵化，最终推动成果实现临床应用与广泛推广。
该中心内的一个专门小组将专注于与科技公司和当地初创企业合作，为患者开发创新解决方案。
诺华：专注早期
2019 年，诺华与微软进行合作，建立人工智能创新实验室，作为其人工智能和数据科学战略的重要一环。新实验室旨在增强诺华人工智能从研究到商业化的能力，用来支持整个公司的研究人员。
实验室的核心是创新的人工智能模型和应用程序，从生成化学、图像分割和分析开始，解决生命科学领域一些最困难的计算挑战。
诺华生物医学研究中心（NIBR）
为了加强研发能力，2002 年诺华成立了诺华生物医学研究中心（NIBR），总部设在美国麻省剑桥。截止目前，诺华生物医学研究所已经拥有了 6000 多名科研人员，关注自身免疫、移植和炎症性疾病、心血管和代谢疾病和免疫肿瘤学等。
该组织正在将机器学习和数据科学用于早期药物研发，包括搭建新一代高通量筛选平台，为科学家开发相应的软件，促进效率的提升。
例如 NIBR Oncology 拥有专门的肿瘤数据科学团队，通过人工智能模型对患者进行分层、药物组合选择和治疗结果预测，最新的例子表明，团队通过 PET-MRI 数据训练的机器学习模型量化小鼠和患者的肿瘤内异质性。
赛诺菲：All in AI
赛诺菲前不久才喊出来了“AII in AI”的口号，近两年来也对于外部合作的态度也非常开放。首席执行官 Paul Hudson 对于赛诺菲的数字化转型也尤为重视。
为了开发全新的创新视角，赛诺菲于 2022 年 6 月推出了内部数字加速器，汇集了医疗保健领域以外的数据专家和专业人士，集思广益，提出替代解决方案，并提出打破传统制药业务模式的新颖举措。
加速器团队的成员曾就职于迪士尼、法国 Natixis 银行和法国独角兽 Doctolib 等公司，他们了解如何颠覆整个市场并进行转型。
Plai
plai 是赛诺菲与人工智能平台公司 Aily Labs 共同开发 AI 应用程序，可提供实时、反应性的数据交互，提供前所未有的 360 度全方位视图，涵盖赛诺菲的所有活动。
它利用超过10 亿个数据点来提供信息，从有关药物库存不足的警告到与广告公司会面的问题，或建立可以加快药物审批的临床试验地点的建议。
Paul Hudson 曾开玩笑说 plai 在大约四个小时内就实现了收支平衡，并表示与大型咨询公司为管理大公司数据的项目收取的 3 亿至 4 亿美元费用相比，其成本“微不足道”，赛诺菲 80,000 名员工中有十分之一每天都使用它。
人工智能卓越中心
2022 年 6 月，赛诺菲宣布在多伦多设立全球人工智能卓越中心，加入赛诺菲在巴黎、波士顿、纽约和巴塞罗那的现有数字中心全球网络。该中心将专注于利用领先技术开发世界一流的数据和人工智能（AI）产品，加速研发改善患者获得救生药物的机会。
赛诺菲计划为该中心聘用 100 名员工，到 2025 年这一数字将增至 200 多名。该团队将利用数据科学、计算生物学、人工智能战略、数据工程、数据管理、数据架构和产品管理，以改变医学实践和改善全球患者生活的愿景为指导。
2022 年，在全球生命科技的研发策源地——波士顿剑桥地区，赛诺菲将搬迁至Cambridge Crossing（剑桥十字路口）的新园区内。
这个被称为剑桥十字路口的新园区正在建成未来的实验室，集成了包括化学、蛋白质工程、结构生物学和合成生物学等关键性药物发现平台和工具，还将人工智能、机器学习和生物信息学等计算科学能力整合进入新园区。
除此之外，赛诺菲的生物制剂产品占比非常大，约为 70%，在药物研发方面也一直在推动数字驱动的大分子研究。
为了加快抗体药物研发速度，赛诺菲选择了 Absci、LabGenius 和天演药业等利用人工智能促成下一代抗体药物发现和制造的公司。
辉瑞：建立新团队
2022 年，辉瑞开始在美国剑桥建立“机器学习研究中心”（WRDM Machine Learning Research Hub），希望引领生物制药行业进入下一波创新浪潮。
该中心负责创建新颖的预测模型和工具，在内部被称为“关键性”投资。团队由机器学习和计算科学副总裁 Enoch Huang 领导，将与公司的专家合作，通过设计、部署和维护最先进的工具和技术，确保 AI/ML 的成功应用。
这些计算工具将揭示与疾病病理生理学相关的见解，并产生相关的、可测试的假设。与机器学习相关的研究工作则由今年 10 月加入辉瑞的 Djork-Arné Clevert 负责。
辉瑞计划先从自己的核心领域开始研究，包括内科、炎症、免疫学、肿瘤学、疫苗和罕见病。在肿瘤学方面，辉瑞计划在精准医学的基础上，用机器学习更好地了解患者群体和分层。
AI制药未来与展望
未来，我们可以预测人工智能技术将在以下几个方面继续发挥重要的作用：
1.药物模拟
目前，药物模拟技术已经成为药物研发中最重要的一种方法之一。未来，这种技术还将继续得到改进和发展，我们可以期待更加精准的药物模拟和更加准确的结果。
2.新药发现
寻找新药一直是药物研发的难点之一。未来，我们可以预测使用机器学习和深度学习来寻找新药的模式会越来越成熟，同时，我们也可以期待先进的人工智能算法来解决药物研发过程中的其他难题，比如治疗效果的预测和药品的副作用分析等。
3.个性化治疗
个性化治疗是药物研发的一个新方向，借助人工智能技术，我们可以通过个性化的方法，根据不同人群的基因差异和病情差异来设计药物的配方和治疗方案，以达到更好的治疗效果。
4.支持临床决策
在临床诊断和治疗中，医生往往需要基于医学经验和临床数据做出决策，这样的决策不仅需要考虑到患者的病情和症状，还需要考虑到不同治疗方案的效果和副作用。未来，随着人工智能技术的发展，我们可以预期医生可以使用这种技术来帮助他们做决策和提供更简便的技术支持。
综上所述，人工智能技术的应用已经使得药物研发变得更加高效快捷，而随着技术的不断进步，我们也可以预期人工智能技术会在药物研发领域继续发挥重要作用，使得我们能更好地解决医学界难题。