武田与Immusoft达成超9亿美元合作

摘要：Immusoft与武田达成一项战略合作，合作将利用Immusoft 的免疫系统编程（ISPTM）技术平台来共同开发针对罕见代谢疾病的B细胞疗法。

10月13日，Immusoft宣布与武田达成一项战略合作，合作将利用Immusoft 的免疫系统编程（ISPTM）技术平台来共同开发针对罕见代谢疾病的B细胞疗法。

根据协议条款，Immusoft将获得一笔不公开的首付款和研究资金，并有资格获得总价值超过9亿美元的期权费和里程金。武田可以选择在临床前独家许可合作的项目，Immusoft有资格在未来合作产品中获得分层版税，而武田将负责产品进一步的临床前、临床开发以及商业化。

Immusoft是一家通过重编程B细胞来递送治疗性蛋白质的生物公司，其管线布局多种罕见病、心血管与自身免疫性疾病，目前都处于临床前研究阶段。

Immusoft管线布局（来源：Immusoft官网）

Immusoft开创的ISPTM平台能够对患者自体的B细胞进行基因重编程，使得B细胞在经历免疫刺激后升级为“生物工厂”（分化为浆细胞），将浆细胞再重新回输到患者体内，浆细胞将高效分泌数以万计的个性化抗体，从而实现持续递送治疗性蛋白。

ISPTM平台的作用机制：1. 采集患者血液；2. 从血液中分离和纯化B细胞；3. 对B细胞进行基因重编程；4. 扩增B细胞分化为特殊的蛋白质“生物工厂”，即浆细胞；5. 浆细胞被回输到患者体内，并产生治疗性蛋白；6. 治疗性蛋白长期递送至血液，帮助患者恢复健康（来源：Immusoft官网）

细胞疗法是近几年最引人注目的领域之一，根据医药魔方PharmaInvest数据库统计，从细胞类型来看，2021年上半年，T细胞疗法相关的融资事件最多，占比达37%，其后依次为干细胞疗法（19%）、NK细胞疗法（14%）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL，9%）。

Immusoft将研发重点放在了后起之秀B细胞疗法，其B细胞疗法在基因改造和蛋白递送方面具有独特优势：

一是相对于病毒载体基因疗法：病毒载体基因疗法对于首次给药和后续给药剂量的要求严格，因而至今不能进行重复给药；而ISPTM平台的方法是非病毒的，并且使用患者自体的细胞，能够给患者提供额外的蛋白剂量，以克服上述弊端。

二是相对于干细胞介导的基因递送：在干细胞介导基因递送的情况下，患者必须进行大规模骨髓消融（化疗），以改造患者的免疫系统，融入新修饰的干细胞，此过程为患者带来巨大痛苦，而ISPTM平台的方法不需要进行骨髓消融。

三是相对酶替代疗法：酶替代疗法需要每周注射一次，每次需要4个小时。除了对患者的生活造成严重干扰外，这些酶的作用时间不长，而ISPTM平台为患者直接输注蛋白质的特点为患者受益于持续稳定递送带来希望。

此外，Immusoft的B细胞疗法还具有产生多种蛋白质的优势。成功重编程的B细胞可以生产酶、抗体、结构蛋白和信号蛋白。每一种蛋白质类型都为改进现有模式或开发全新模式带来机会，有可能更好地改善患者生活。