摘要：Voyager Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）达成一项研发合作协议。利用Voyager的新型腺相关病毒（AAV）衣壳开发平台，帮助辉瑞开发两款基因疗法，治疗神经和心血管疾病。
2021年10月6日，Voyager Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）达成一项研发合作协议。利用Voyager的新型腺相关病毒（AAV）衣壳开发平台，帮助辉瑞开发两款基因疗法，治疗神经和心血管疾病。
Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台，可以快速对AAV衣壳进行迭代演化，生成在多个物种（包括非人灵长类）中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示，其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时，与传统的AAV9载体相比，在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时，减少背根神经节的转基因递送，降低了它的潜在毒副作用。
根据协议，辉瑞将有权从Voyager的TRACER平台中，评估向中枢神经系统和心脏递送基因疗法的新型衣壳，并选择在递送两个未公开转基因的AAV基因疗法使用这些衣壳。Voyager将获得3000万美元的预付款。此外，Voyager将有资格获得高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，与相关产品净销售的分级特许权使用费。