诺华加码眼科基因疗法，收购Arctos Medical

来源：医药魔方 | 发布时间：2021-09-21

摘要：诺华宣布收购Arctos Medical，具体金额未披露。这也是迄今为止诺华收购的第二家开发眼部基因疗法的初创公司，第一家是Vedere，诺华在2020年以2.8亿美元将其收购。

9月21日，诺华宣布收购Arctos Medical，具体金额未披露。这也是迄今为止诺华收购的第二家开发眼部基因疗法的初创公司，第一家是Vedere，诺华在2020年以2.8亿美元将其收购。

Arctos总部位于瑞士伯尔尼，此前获得过诺华风投提供的种子轮投资。Arctos专注于光遗传学的研究，目前大部分开发中的基因疗法使用表达正常蛋白的基因拷贝替代缺陷或缺失的目标基因，而光遗传学则是通过将光敏蛋白基因引入特定细胞，利用光信号精确监测和控制基因的活动。

具体来说，人类视网膜的感光细胞能检测到进入眼睛的光线并将其转换为电信号，这一过程依赖于光敏蛋白。转化后的电信号沿着视网膜中的其它特化细胞和视神经进行传输，最终到达大脑生成我们所看到的视觉图像。

杆状和锥状光感受器位于底部，由视网膜色素上皮细胞支撑。光感受器上方的其他细胞将电信号传递到大脑（来源：GeneVision）

在一些眼部疾病中，光感受器受损但是负责电信号传输的其它细胞往往是完整的，因此通过光遗传学给予幸存的视网膜细胞检测光的能力，以治疗一些因光感受器死亡引发的失明疾病，如年龄相关性黄斑变性。
这种方法的关键在于光敏蛋白的产生，通过基因载体将编码光敏蛋白的基因递送到特定的视网膜细胞中，将其转化为光感受器样细胞，能使视网膜细胞检测到光线并产生一定程度的视觉，Arctos和诺华此前收购的Vedere都使用了与此相似的技术。

诺华近几年来持续布局基因疗法领域，除了上述两家眼部基因疗法公司的收购，2018年以87亿美元收购了AveXis，获得了脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma。此外，诺华还与George Church创办的AAV衣壳开发公司Dyno Therapeutics和锌指核酸酶龙头公司Sangamo Therapeutics展开了合作。