AI制药十年蜕变：谁在引领这场研发革命
来源：Talent One 仕揽 | 发布时间：2025-09-30
摘要：2015-2025 年的十年间，AI 制药从理论探索阶段逐步蜕变为引领研发革命的核心力量：2015 年Atomwise推出首个深度学习神经网络 AtomNet 开启序幕，2017 年GSK 与 Exscientia的 3300 万英镑合作标志大型药企入局，2021 年DeepMind 的 AlphaFold发布人类蛋白质结构预测模型改写设计规则，2024 年Insilico将 AI 设计的纤维化候选药推进至 II 期试验并于 2025 年命名为Rentosertib（首个人工智能发现并获正式命名的候选药物），同年FDA推出生成式 AI 工具 “Elsa” 标志监管机构参与；期间Recursion、Exscientia等企业通过技术突破、大额合作（如 2022 年 Exscientia 与赛诺菲 52 亿美元合作）及平台整合（2024 年 Recursion 与 Exscientia 合并），推动 AI 从辅助工具升级为 “生成分子、模拟生物学、支撑临床验证” 的基础设施，完成从 “概念验证” 到 “产出可行疗法” 的跨越。
2015年，AI在药物发现领域仍停留在理论探索阶段——令人兴奋但未经证实。少数初创公司开始将深度学习应用于虚拟筛选和分子建模，但整个行业仍持怀疑态度。算法真的能比人类科学家更快地发现和优化药物吗？
十年后，AI已超越辅助发现的角色。它正在产出具有名称的临床候选药物，为监管决策提供依据，并推动价值数十亿美元的全球合作。
在本时间线中，我们描绘了AI药物发现从概念验证到定义制药创新未来的演变历程。
01 2015年 Atomwise将深度学习带入制药业的视野
十年前，算法在药物发现中超越科学家的想法仍属边缘信念。直到总部位于旧金山的初创公司Atomwise推出AtomNet：首个旨在预测分子与蛋白质靶点如何相互作用的深度学习神经网络。
在当时大多数药物发现仍依赖于繁琐的试错筛选之际，Atomwise的理念颇为激进：向系统输入结构数据，让算法模拟结合结果。
这家初创公司迅速获得关注，不仅因其技术，更因其愿景——AI可在早期过程中生成高置信度的先导药物，消除传统筛选的瓶颈。在Y Combinator和早期投资者的支持下，Atomwise开始与学术界和制药公司建立研究合作，在埃博拉和癌症领域试水。但在谨慎和怀疑的背后，一颗种子已经播下。如果发现过程不必花费十年呢？
AI仍处于起步阶段，但一位严肃的选手已踏入赛场。
02 2017年 GSK与Exscientia启动首批公开的AI-制药合作之一
仅仅两年后，一些以AI为先的公司开始获得关注，但制药业总体上仍持谨慎态度。GSK成为首批大胆行动的大型企业之一。
该公司与牛津-based Exscientia的3300万英镑合作标志着一个转折点。这不是试点或概念验证；相反，Exscientia被定位为发现合作伙伴，负责使用其Centaur Chemist平台识别新型化合物，该平台将机器学习与人类设计监督相结合。
GSK的承诺提升了AI原生发现的信誉，并首次展现了AI原生合作的可能面貌：以结果为导向、多项目并行，并融入研发管线。
03 2018年 Insilico的生成化学走出实验室
在AI应用于制药的早期，争论主要围绕效率展开。2018年，Insilico Medicine的一项研究挑战了这一假设，表明AI不仅能加速现有流程——还能创造全新的流程。使用生成对抗网络（GANs），团队创建了针对所需生物学特性优化的新型分子结构。
由此产生的化合物不仅仅是理论奇观。它们被合成并测试，其中一种针对纤维化的药物甚至向临床推进。突然之间，AI不仅是在大海捞针，更在创造完美契合人类生物学锁孔的针。风险投资者开始开出更大额的支票。
04 2019年 诺华与微软将AI引入核心运营
通过与微软的多年战略联盟，诺华从孤立的AI试点转向将技术嵌入其运营核心。合作覆盖整个价值链，从早期发现、临床开发到生产和患者可及性。这也标志了思维方式的更广泛转变：AI不再是研发边缘的孤立实验，而是企业范围转型的催化剂。
早期成果包括能够预测治疗结果、从试验文档中挖掘见解并简化数字病理工作流程的AI驱动工具。微软提供云基础设施和机器学习能力；诺华开放其深厚复杂的数据景观进行整合。他们共同构建了制药公司如何在内部扩展AI的蓝图——不是从零开始，而是通过战略合作伙伴关系。
05 2020年 Recursion与拜耳和大数据携手迈大步
Recursion Pharmaceuticals多年默默构建基础设施，将计算机视觉与自动化生物学相结合。2020年，它坚定地步入聚光灯下。
由拜耳领投的2.39亿美元D轮融资为Recursion提供了大幅扩展其高通量药物发现平台所需的燃料。使用高内涵细胞成像和AI驱动分析，Recursion创建了世界上最大的细胞表型数据集之一，利用这些数据预测药物反应、揭示新生物学并识别重定位机会。
那年，Recursion从一家快速发展的生物技术公司转变为以基础设施为核心价值的平台公司。它也开始将自己定位为药物开发者和规模化理解人类生物学的基础工具构建者。
06 2021年 AlphaFold改写基于结构的设计规则
BenevolentAI的知识图谱平台将巴瑞替尼识别为COVID-19的可能治疗方法。该药物随后获得FDA的紧急使用授权，为AI的临床潜力提供了罕见的真实世界验证。这不是新发现的药物——但这是一个AI驱动的决策，导致了监管行动，在疫情压力和科学审查下进行。
与此同时，DeepMind的AlphaFold以发布有史以来最准确的蛋白质结构预测模型震惊科学界。其近乎所有人类蛋白质预测的开放获取发布，为研究人员提供了此前仅限于专家的工具， dramatically shifting expectations around AI’s utility in molecular biology.
07 2022年AI原生平台吸引更大交易和更高期望
2022年1月，Exscientia和赛诺菲宣布了一项全面的52亿美元合作——药物发现史上最大的AI驱动交易之一。该协议覆盖肿瘤学和免疫学领域的多达15个靶点，预付1亿美元并有重要的后期里程碑付款。更重要的是，它反映了赛诺菲从探索到整合的转变。AI现在成为公司构建管线的方式的一部分，而不仅仅是远观的事物。
那年夏天，DeepMind和EMBL-EBI发布了近乎所有编目蛋白质的AlphaFold蛋白质结构预测，公开提供超过2亿个蛋白质结构预测。
对学术实验室、生物技术初创公司和全球制药公司而言，AlphaFold的发布消除了靶点验证和基于结构的设计中长期存在的瓶颈。在几个月内，它成为发现工作流程中的标准工具。AI不再只是构建分子——它正在为模拟生物学本身奠定基础。
08 2023年 平台成熟，AI开始类似基础设施
Recursion与NVIDIA合作构建大规模生物学基础模型，深化其雄心。利用23+ PB的专有数据——包括3万亿注释细胞图像——目标是训练AI系统，能够预测细胞在数百种疾病背景下对遗传或化学变化的反应。这项工作仍处于早期阶段，但它捕捉到一个日益明显的转变：AI正从特定应用转向生物学的通用模拟引擎。
与此同时，Exscientia启动了EXS-21546的临床试验——其首个完全由AI设计的肿瘤学化合物。该分子的发现、优化和IND提交准备完全在Exscientia的AI主导管线内完成。从候选提名到进入临床不到一年。这不再是一个案例研究——它是一个产品。
09 2024年 临床验证
Insilico将其纤维化候选药物ISM001-055推进至II期试验。该分子的开发——从靶点识别到结构生成再到临床前测试——完全由AI主导。I期试验显示了清洁的安全性特征。II期将测试AI是否能提供临床疗效，而不仅仅是令人信服的化学结果。
与此同时，Exscientia宣布来自赛诺菲的里程碑付款，确认其两个发现项目已达到关键目标。这些更新并未占据头条新闻，但它们提供了具体信号，表明AI生成的候选药物正在制药管线中稳步进展。
同年晚些时候，Recursion和Exscientia确认合并计划，将Recursion基于图像的表型组学引擎和庞大细胞数据集与Exscientia的生成化学和基于模型的设计工具相结合。此举标志平台整合的新阶段——寻求集成而非竞争。能力结合后，新实体旨在提供行业最全面的AI药物发现堆栈，从表型驱动的靶点发现到临床阶段化合物优化。
010 2025年AI最显眼的一年
3月，ISM001-055被USAN委员会正式命名为Rentosertib。这是AI发现的药物首次达到这一象征性里程碑——对任何进展中的分子来说是普通一步，但对该领域具有历史意义。Rentosertib现在正式成为一个候选药物，拥有名称和临床特征。
不久后，IIa期数据证实了安全性，并在特发性肺纤维化中显示出早期疗效迹象。该研究将Rentosertib定位为临床最先进的AI设计化合物。对Insilico而言，这是一项科学突破。对行业而言，它证明AI驱动的管线能够提供可行的人类疗法。
与此同时，住友制药利用AI靶向血清素受体开发的DSP-0038进入针对阿尔茨海默病相关精神病的I期试验。从初始化合物生成到首次人体研究仅用一年，为中枢神经系统药物开发设立了速度基准。
作为动力的最终标志，FDA宣布将在6月底前在所有中心推出生成式AI工具，包括其内部模型“Elsa”。曾经谨慎的观察者，监管机构现在成为参与者。监督药物批准的系统开始拥抱推动其发现的相同技术。