2023前沿医药产业趋势报告：细胞治疗领域爆发式增长
来源：第一财经 | 发布时间：2023-09-12
摘要：第一财经发布了《2023前沿医药产业趋势报告》，本报告选取细胞治疗、抗体偶联药物（ADC）、靶向蛋白降解药物（PROTAC）、小核酸药物以及AI制药五大前沿医药领域，就上述市场关注度较高的话题展开探讨。在细胞治疗领域，该报告指出CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域的成绩突出，令其成为近年全球发展最为迅速的医药细分赛道之一。
近日，第一财经发布了《2023前沿医药产业趋势报告》，本报告选取细胞治疗、抗体偶联药物（ADC）、靶向蛋白降解药物（PROTAC）、小核酸药物以及AI制药五大前沿医药领域，就上述市场关注度较高的话题展开探讨。在细胞治疗领域，该报告指出CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域的成绩突出，令其成为近年全球发展最为迅速的医药细分赛道之一。
1.细胞疗法：有望治愈癌症
近年来，随着基因技术的持续发展，通过基因改造人体免疫细胞来清除肿瘤的细胞治疗技术快速兴起，成为继放化疗、靶向治疗之后，人类在肿瘤治疗领域的又一技术突破。
相对其他技术，细胞疗法是使用活的细胞作为攻击肿瘤的武器，可以达到长期控制癌症甚至治愈的疗法，在一些早期临床的患者体内，10年后仍然有细胞治疗的细胞存活在体内发挥作用。
同时，细胞治疗领域首款重磅药物也已出现。2022年，吉利德的Yescarta（阿基仑赛）由于推进二线治疗，患者覆盖数量显著增加，年内实现销售金额11.6亿美元，同比增长达到66.9%。这是一款基于CD19靶点的用于治疗大B细胞淋巴瘤的CAR-T产品，相比淋巴细胞瘤，多发性骨髓瘤将是细胞治疗领域前景更为可观的细分赛道，相信未来会出现50亿美元以上的重磅药物。
2.技术路径：CAR-T仍是主流
根据所改造的免疫细胞以及嵌入基因片段的不同种类，细胞治疗技术目前主要分为CAR-T、CAR-NK、TIL以及TCR-T等类型。其中，CAR-T技术是目前最成熟，临床应用最广泛的细胞治疗技术。截至2022年，CAR-T研发管线数量达到1432个，占比最高。
CAR-T技术目前已发展至第五代，使用膜受体（第五代）的 CAR-T 细胞根据不同的原理起作用，还添加了安全门控系统，使CAR-T疗法具有更好的安全性和更宽的治疗窗口。
包括CAR-T、CAR-NK、TIL等在内，目前各种细胞治疗技术各有长处，互为补充，但从综合发展潜力来看，CAR-T仍将是主流技术。经过CAR-T技术改造的免疫细胞具有极强的扩增能力，仅仅注射一针后即可达到对肿瘤细胞“斩草除根”的强大疗效。同时，CAR-T还具有制成通用剂型的潜力，即同种异体CAR-T，这使得其商业化应用前景更为可观。
3.持续突破：向实体瘤拓展
资料来源：弗若斯特沙利文，第一财经
CAR-T技术在实体瘤治疗领域存在一定挑战。根据WHO数据，2021年全球新发癌症1975.8万例，其中有90%为新发实体瘤患者，血液瘤新发患病例约130.5万例，占比不到10%。
通过技术迭代加快向实体瘤等其他领域拓展，已成为细胞治疗行业最重要的重要发展目标之一。
实体瘤与血液瘤最大的不同，是其肿瘤微环境更为恶劣，CAR-T更难侵入肿瘤组织，这也是目前CAR-T技术研发的主要攻关方向。
国内代表企业如赛德特生物等，正致力于通过CAR设计、转导方法和最佳细胞类型等的研究，积极推动CAR-T疗法在实体瘤治疗方面的研究进展，以适用于更多类型癌症患者的治疗。
随着实体瘤治疗方面的技术突破、治疗线数的前移，细胞治疗市场前景被持续看好。灼识咨询预计，2030年中国CAR-T药物市场规模达到325亿元，2025—2030年复合年增长率预计为45.4%。
4.细胞产业分布：国内企业进度领先
2017年，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，包括CAR-T在内的细胞治疗产品被正式确立作为药品进行监管，行业进入有序发展的良性循环。此后多项支持政策，也有力推动了国内细胞治疗产业的快速发展。
在政策的大力支持下，国内布局细胞治疗领域的企业众多，整体研发进度靠前。例如，科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T药物CT041已启动在美国的II期临床试验患者入组，治疗肝癌实体瘤的GPC3 CAR-T药物 CT011也已完成I期临床试验。
此外，赛德特生物在抗肿瘤免疫治疗领域持续发力，通过自主研发及技术创新，现已有两款细胞1类新药成功获批IND，多款细胞药物进入关键性研发阶段，同时开发了多个具有自主知识产权的技术平台，不断探索细胞药物在实体瘤中的治疗效果。
5.未来发展：以技术创新提高药品可及性
图：同种异基因CAR-T细胞的生产流程
CAR-T疗法作为肿瘤治疗领域的革命性发明，治疗效果突出，改变了肿瘤的临床治疗格局。然而，其供应链的复杂性和高昂的生产费用成为CAR-T疗法发展和普及的重要制约因素，导致其无法满足日益增长的临床使用需求。目前，使用同种异体细胞疗法等技术创新手段是提高细胞治疗产品可及性的有效途径之一。
与自体细胞治疗相比，同种异体疗法可以使用多个患者批次的健康供体细胞，允许通过平行生产扩大生产。最终产品具有通用性，可按需提供，易于大量生产。这些产品可以根据需要进行储存和使用，不需要患者特定的定制，从而降低单位成本。但该方法也存在生物学挑战，如同种异体排斥和消除、移植物抗宿主病和长期体内持续时间不足。
此外，还可通过载体和基因工程创新、体内直接生成细胞疗法（体内基因修饰）、硬件创新等手段实现生产成本的控制。
未来，细胞疗法将不断为攻克人类重大疾病带去新的希望，为人类带来真正的益处与福祉。诚然前方还有不少困难与挑战，但我们相信，在全球研究者们的不懈努力下，未来已然在眼前。
《2023前沿医药产业趋势报告》原文：