摘要：礼来和RNA活化疗法公司MiNA Therapeutics宣布了一项全球研究合作，利用MiNA专有的小分子活化RNA（saRNA）技术平台开发新的候选药物。
5月11日，礼来和RNA活化疗法公司MiNA Therapeutics宣布了一项全球研究合作，利用MiNA专有的小分子活化RNA（saRNA）技术平台开发新的候选药物。
根据协议条款，MiNA将利用其saRNA平台研究礼来选定的五个目标，旨在解决礼来关键疗法关注领域的疾病。礼来将负责候选药物的临床前和临床开发，并保留合作产生的任何产品的独家商业化权利。MiNA将获得2500万美元的预付款，并有资格获得潜在的开发和商业化里程碑，每个目标总额高达2.45亿美元，以及从合作产生的产品销售额中获得分层版税。
与此同时，渤健（Biogen）和Capsigen公司也宣布，两者已经达成了一项战略研究合作，以设计新的腺相关病毒（AAV）衣壳，该衣壳有可能提供转化基因疗法，解决各种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传原因。
作为合作的一部分，Capsigen公司专利的TRADE™平台和相关技术将被用于创建和鉴定新的AAV衣壳，以满足疾病特异性转导谱。衣壳是保护和促进病毒基因有效载荷进入宿主细胞的蛋白质外壳。此次合作将利用Capsigen的衣壳工程专业知识和渤健的发现、开发、制造和商业化能力，以加速向需要的患者提供基因治疗。
根据协议条款，Capsigen将应用其载体工程方法开发新型衣壳，以满足高度定制的疾病特异性转导谱。渤健将获得Capsigen专有技术下的独家许可证，用于未知数量的中枢神经系统和神经肌肉疾病靶点。Capsigen将获得1500万美元的预付款，如果合作项目达到某些发展里程碑和销售阈值，则有资格获得高达4200万美元的潜在研究里程碑，以及高达12.5亿美元的潜在开发和商业付款。Capsigen也有资格获得未来净销售的产品，其中包括合作产生的衣壳版税。