阿斯利康：AI如何重塑药物研发的每一个环节？
来源：GCP | 发布时间：2026-06-30
摘要：阿斯利康首席AI官Jorge Reis-Filho指出，AI将彻底改变药物研发的每一步，核心策略是利用多模态基础模型结合公司独有的15年临床试验数据，重塑患者选择、临床试验加速及联合疗法设计等环节。同时，监管趋势转向以充分验证替代强制机制解释，允许AI在不完全可解释的情况下用于预测性生物标志物开发。
“在阿斯利康，我们的的核心观点是：在药物发现和临床开发方面，人工智能将绝对会改变我们所做的每一个步骤。”
这是阿斯利康科学创新首席人工智能官 Jorge Reis-Filho 在旧金山举办的 UNLOCK 2026（AI 与生命科学峰会）上分享的重磅观点。
在这场由 Medra 创始人兼首席执行官 Michelle Lee 主持的深度对谈中，Jorge 详细阐述了阿斯利康在人工智能浪潮下的全盘战略布局。
当 AI 技术以前所未有的速度席卷生命科学领域，一家全球顶尖的大型制药巨头将如何抓住机遇、全面转型？
让我们跟随这段精彩的对话，一探阿斯利康如何借助 AI 穿越创新深水区，重塑生命科学的未来。
🎙️ 演讲嘉宾：
- Jorge Reis-Filho｜阿斯利康 科学创新首席人工智能官
- Michelle Lee｜Medra 创始人兼首席执行官（主持人）
🎙️ 介绍与背景
米歇尔:
好的，乔治。很高兴您能来到 Unlock 活动现场。我知道您最近四处奔波，参加各种会议，能邀请到您我们感到非常幸运。我们想先请您做个自我介绍。我觉得特别有趣的是，作为阿斯利康的首席人工智能官，您实际上却拥有病理学的背景。
乔治:
米歇尔，你刚刚算是给我升职了，我现在是科学创新首席人工智能官。
米歇尔:
阿斯利康科学创新首席人工智能官。但我认为令人兴奋的是，您出身于病理学，而不是 AI 领域。这是怎么发生的呢？
乔治:
这很奇怪，我完全理解。为什么今天一个病理学家会坐在这里和你谈论人工智能？
原因其实非常简单。我亲身经历并推动了我所在专业的巨大颠覆。随着深度学习的发展，以及随后病理学中自监督学习基础模型的发展，我们不得不重新构想整个职业。
在推动这一发展的过程中，我们看到这些切片级别和全切片级别的基础模型，执行了超过 30 项以前只能由病理学家完成的任务，水平甚至超越了我们。在某种程度上，你可以说它在很多方面已经达到了超级智能，因为它的可重复性和准确性已经超越了人类的极限。这就是我最终从事 AI 的原因。
所以，我是一名受过系统训练的病理学家，后来去攻读了博士学位。在千禧年之际，我不得不重新接受培训，成为一名生物信息学家。你可以看出我年纪有多大了。
之后，我的职业生涯在病理组学、生物信息学和计算生物学的交汇处不断演变。到了 2015 年，我一头扎进了应用于计算机视觉和病理图像的卷积神经网络领域。接下来的事就像你刚才提到的那样了。
我的职业生涯有点非传统，因为有很多年，我与高盛的商业银行部门在健康科技、大数据和技术收购领域进行了非常紧密的合作。那是他们的私募股权部门，我们在该领域开发了一些业务。今天非常激动能和你在这里交流。
🧬 AI在阿斯利康的应用战略
米歇尔:
显然，您正在领导阿斯利康多个领域的 AI 计划。病理学是一个领域，临床试验是另一个领域。阿斯利康是如何思考在整个组织内开发和采用 AI 的？
乔治:
阿斯利康的核心理念是：在药物发现和临床开发方面，人工智能将彻底改变我们目前所做的每一个步骤。
这一点毋庸置疑。我们将加速药物发现，改变临床开发，并优化临床运营，这实际上是一个真正的挑战。
米歇尔:
并且还能为患者提供更无缝、更有影响力和更有意义的治疗旅程，而不是总在提醒他们有哪些需要警惕的事项。这真的很有意义。
乔治:
不过我想说的是，对于这些领域中的每一个，其时间周期是不同的。
我的团队主要致力于变革临床开发。首先也是最重要的一点，我们的核心战略是利用特定领域的前沿模型，结合我们的关键差异化优势，临床试验数据，来获取新的生物学和临床见解。
我认为阿斯利康在肿瘤学领域拥有最多样化的产品组合。我们有五种直接靶向癌细胞的药物：放射性核素偶联药物、抗体偶联药物、靶向 DNA 修复的药物，以及靶向癌症驱动因素的药物（包括 EGFR 突变、雌激素受体信号传导甚至表观基因组学）。
此外，我们还有三个利用免疫系统来靶向癌细胞的类别：以双特异性抗体形式存在的传统免疫肿瘤学（IO）方法、T细胞接合剂，而且现在我们已经进入了针对实体恶性肿瘤的细胞疗法领域。
我们积累这些转化数据长达 15 年，这是一座金矿。因此，我们的想法是引入前沿的、特定领域的基础模型（理想情况下它们本质上是多模态的），然后利用我们的数据来强化、微调和增强这些模型，以解决四类任务。
🔬 四大临床开发任务
乔治:
第一，患者选择。我们使用多模态生物标志物，但思路并不是开发一种过于复杂、只能惠及 0.01% 而不是 1% 癌症患者的生物标志物。我们的想法是运用最大简约原则，得出最小的临床参数集，从而识别出能够从我们单一或联合药物治疗中获益的最大患者群体。这不容易，但它是可控的。
第二，加速一期和二期研究，并降低它们向三期过渡的风险。每次做出进行三期试验的决定时，我们都要为一项试验投入 3 亿到 7 亿美元。很多时候，在二期研究结束时，我们仅凭 40 名患者的数据就必须做出决定，而且数据往往并不清晰。我们正在利用这些前沿基础模型的特性，即从小数据集中进行泛化（前提是我们已经利用历史数据对模型进行了充分强化），来辅助这种过渡。
第三，如何提高三期研究取得技术成功的概率。在这里，我们利用了前沿基础模型的另一个特性：从更稀疏的数据中泛化。在三期临床中，我们有很多患者，但缺乏在一二期试验中那种多模态数据的维度和信息深度。那么我们该如何提取最多的洞察呢？
这三个领域都服务于我们的关键目标：设计出对患者产生变革性影响的下一代联合疗法。癌症极不可能仅靠单一药物治愈。因此，不依靠经验主义，而是以数据和模型见解为指导来设计联合方案至关重要。这就是我们目前关注的焦点。
🏛️ 监管护栏与可解释性
米歇尔:
我觉得非常有趣的一点是，今天很多演讲者都在探讨如何将 AI 用于早期药物发现，而您却在思考如何将 AI 用于临床试验并加速临床操作。
那么，监管在这里扮演着什么角色呢？在早期发现阶段，其实不需要太多考虑监管障碍。你们是如何看待监管障碍的？使用 AI 时存在这些障碍吗？
乔治:
这是一个好问题。实际上昨天在美国癌症研究协会的会议上，我们与 FDA 举行了一次联席会议，专门讨论了这个话题：如何摆脱“监管机构是瓶颈”的观念，让监管机构通过提供清晰界定的护栏，真正成为创新的推动者。
如果我们有良好的护栏，就能以安全、负责任的方式开发模型，并造福最需要这些模型的患者。
从我们在 2023 年首次向 FDA 提交申请到今天，我们已经取得了长足的进步。他们现在会邀请我们参加研讨会，希望与我们共同迭代。一项非常重要的进展不仅仅发生在 FDA，也发生在欧洲的一些专业团体中，比如欧洲肿瘤内科学会。
情况正变得越来越清晰：当我们通过 AI 设计生物标志物（即通过 AI 预测预后或对治疗的反应）时，验证是绝对必要的，并且验证规则已经有了明确的定义。如果它是一个预测性标志物，它需要基于前瞻性研究。这都没问题。但出现了一个根本性的变化：机制理解上的可解释性不再是强制性要求，而只是一个加分项。
也就是说，你必须在规模足够且符合目的的独立队列中，验证你得出的每一个生物标志物，但你不需要从机制上对其进行全盘的解释。
米歇尔:
我觉得这对 AI 来说太重要了，因为必须提供解释是过去监管方面的一个主要瓶颈。对于人类，你可以尝试解释思考过程，但对 AI 来说就困难得多。听起来现在的趋势是，人们开始真正思考 AI 的优势所在，并切实解决它的弱点。
乔治:
但是，米歇尔，让我们先停下来思考一下。如果我们做出的预测超越了启发式方法或线性模型所能得出的结果，如果非要用语义来解释这一点，我们可能会丢失潜空间中大量存在的非线性相关性。试图将其压缩为词语和语义，可能根本无法解释整个过程。
另一点是，如果硬要从生物学角度追求可解释性，事后强行套用一套说辞并不难，即便事实并非如此。所以我认为，监管机构和专业协会已经认识到这是一个局限，并准备好与我们合作，开发能使患者受益的最强解决方案。
对这些模型进行极其充分的验证、拥有清晰的评估和基准，并为基准制定标准操作程序，是符合我们共同利益的，因为我们不想让人再次把基准测试当成游戏。当我们达到那个阶段时，我确信患者将开始从中受益。
🤝 伙伴关系与生态系统
米歇尔:
肯定是的。您谈到了 FDA 通过合作这种新兴的方法，您经常谈论的另一件事是，我们不能孤立地构建人工智能。我也很想听听阿斯利康是如何看待与学术界、生物技术公司以及更广泛的生态建立合作关系的？
乔治:
米歇尔，你比我更清楚，人工智能的发展步伐是史无前例的。人类历史上从未见过任何事物以这样的速度发展和普及。
技术的复利效应正在显现。最强大的前沿模型变得越来越有能力，粉碎每一个基准测试，它们的推理能力每隔几周就翻几番，智能体能执行的任务长度也是成倍增加。
这种组合技术基本颠覆了制药公司等大型组织中的一切。我们有很多流程，在这样的内部生态系统中培养创新是很困难的。因此我们认为，为了能交付直接使患者受益的解决方案，我们必须创建一个合作伙伴生态系统。
我们与超大规模云服务商、前沿 AI 实验室以及专门的 AI 公司（其中很多是上市公司，如 Tempus、Pathos）建立了合作关系。我们还收购了 Modella AI，并与 Emuli、Okin、Evanova 合作，以解决从药物发现到临床运营及真实世界应用不同环节的问题。
这些合作都在顺利推进。接下来是极其重要的第四个维度：与学术界的合作。我现在和学者们在一起的时间，比以前在纪念斯隆-凯特琳癌症中心的时候还要多。因为我们需要在创新发生的地方看到创新，洞察更远未来的先机。我们花了大量时间与他们一起构思，这里的核心词是“共创”。
第五个维度是去年 9 月才发生的事情，我们将患者倡导者引入了这个生态系统。如果没有患者的声音，我们针对链路末端开发的解决方案可能就不完全符合初衷。一些患者倡导团体的成熟度令我敬佩，他们在赋予患者权力获取信息、通过 AI 解决方案获取推理能力方面做得非常出色，这非常具有启发性。
最后，想象一下，除了上述五个不同方面，我们还以三层架构的形式来思考这个问题。第一层是模型层，预训练模型所需的数据多样性和数据量远超制药行业的储备，因此我们与学术界和前沿实验室合作完成。
第二层是解决方案层。这正是我们发挥作用的地方。我们将模型应用于内部数据进行强化、微调和增强，从而解决特定问题。我们创建了一个智能体框架，将模型与数据连接起来。
第三层是应用层。如果开发出能真正造福患者的产品并准备推出（比如去年我们推出了一款获得 FDA 突破性医疗器械认定的产品），我们会与另一组合作伙伴——诊断公司一起合作。凭借这种方法，我们正努力以具有深远影响力的方式交付 AI 创新。
🚀 企业转型与对抗炒作
米歇尔:
随着 AI 发展得如此之快，我们可能很快就会看到只有一个人的、价值十亿美元的药物研发公司，不再需要实验室，只需要 AI 智能体。阿斯利康对此怎么看？这对于目前的药物研发方式是一种威胁吗？作为一家财富 500 强制药巨头，你们如何看待这种格局变幻？
乔治:
这是一个非常重要的问题。我们承认现有的流程将会受到新技术的挑战。
我们正在寻求重新构想自我，这正是我们在阿斯利康创立企业级人工智能部门的原因。这支 900 人的强大团队正致力于得出最具影响力的创新解决方案，并以可重复模式的形式引入内部系统，随后将其迁移学习到其他领域。
米歇尔:
创建一个完全致力于转型的团队。
乔治:
如何提升员工的技能并推动他们转型，让他们能够运用第一性原理来应对药物发现、临床开发和临床运营中的挑战，这并不容易。
这是一家拥有超过 10 万名全职员工的庞大公司。我们如何让所有员工都踏上这条人工智能转型之旅？
事实上，能够一边摸索一边“谱写指南”是一种荣幸。这是我们第一次集体经历的一类转型。人们可能会借鉴历史转型中的概念，但这次不同，因为节奏实在太快了，几乎无法匹敌。
米歇尔:
是的。最后一个问题，乔治。这次会议的主题是“打破炒作”。显然 AI 领域正在发生真正的变革，但也存在一些过度承诺。您如何区分真实与炒作？阿斯利康又是如何决定当前该进行哪些技术投资的？
乔治:
这是一个价值十亿美元的问题。这主要依赖于不断演进的评估基准。
我们必须由数据驱动。投资决策需要极其清晰、明确的评估和基准指标。由于我们面临的很多问题都是开放式的、前所未见的，我们需要特定任务的端到端评估，并在建立这些开放式基准时进行大量的构思和共创。在全新的模型或模型集成基础之上寻找答案，这依然有点像在探索未知领域。
对于已知的任务，我们拥有智能体系统在所有模型之间运行基准测试。我们有排行榜，对它们进行正面对比，并尝试通过合适的智能体框架部署合适的模型，以获取我们需要的情报。
米歇尔:
目前让您最兴奋的具体是哪些领域？
乔治:
我认为是将时间作为第一维度的多模态预测。想象一下早期的融合单患者表征，每个患者一个向量，借此我们可以预测患者的病情轨迹。一旦掌握了这一点，我们就可以开始做反事实推理了。
我们就可以开始以更好的方式对临床试验进行建模，可以从小样本量中进行外推。因此，特别是对于我团队“改变临床开发”这一主要目标而言，能够使用这些嵌入了时间维度的多模态基础模型非常重要。
当达到那一步时，我相信连我们向监管机构提交试验供其审查的方式都将发生改变。
米歇尔:
还有太多可以颠覆和改变的地方。
乔治:
而这一切只会在合作与协作中发生。
米歇尔:
绝对如此。非常感谢您，乔治，感谢您抽出时间带来这场精彩的对话，也感谢您加入我们在 Unlock 的活动。
乔治:
非常感谢大家。